Οι σύμβουλοι του FDA λένε ότι η νέα γονιδιακή θεραπεία για τη δρεπανοκυτταρική νόσο είναι ασφαλής

Ακολουθήστε το Drugslib

Ιατρικά ελεγμένο από την Carmen Pope, BPharm. Τελευταία ενημέρωση την 1η Νοεμβρίου 2023.

Από τους Robin Foster και Ernie Mundell HealthDay Reporters

ΤΕΤΑΡΤΗ, 1 Νοεμβρίου 2023 -- Μια νέα γονιδιακή θεραπεία για τη δρεπανοκυτταρική αναιμία κρίθηκε ασφαλής από μια συμβουλευτική επιτροπή της Υπηρεσίας Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ την Τρίτη, ανοίγοντας τον δρόμο για πλήρη έγκριση έως τις αρχές Δεκεμβρίου.

Η FDA είχε ήδη αποφασίσει ότι η θεραπεία, γνωστή ως exa-cel, ήταν αποτελεσματική.

Αναπτύχθηκε από την Vertex Pharmaceuticals of Boston και την CRISPR Therapeutics of Switzerland, το exa-cel απαλλάσσει τους ασθενείς από τα βασανιστικά συμπτώματα της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας. Εάν εγκριθεί έως τις 8 Δεκεμβρίου, όπως αναμενόταν, θα γίνει το πρώτο φάρμακο που θα θεραπεύει μια γενετική ασθένεια με την τεχνική γονιδιακής επεξεργασίας CRISPR, δήλωσε η CRISPR Therapeutics σε μια δελτίο ειδήσεων.

Αλλά δεν θα είναι η μόνη νέα θεραπεία για την κληρονομική πάθηση που θα καταρρεύσει: Έως τις 20 Δεκεμβρίου, η FDA θα αποφασίσει επίσης για μια δεύτερη πιθανή θεραπεία για μια ασθένεια που συνήθως προσβάλλει τους μαύρους, μια γονιδιακή θεραπεία που δημιουργήθηκε από την Bluebird Bio, από Somerville, Mass.

"Επιτέλους βρισκόμαστε σε ένα σημείο όπου μπορούμε να οραματιστούμε ευρέως διαθέσιμες θεραπείες για τη δρεπανοκυτταρική αναιμία", δήλωσε ο Ο Δρ. John Tisdale, διευθυντής του κλάδου κυτταρικής και μοριακής θεραπείας στο Εθνικό Ινστιτούτο Καρδιάς, Πνεύμονα και Αίματος και μέλος της συμβουλευτικής επιτροπής, ανέφεραν οι New York Times.

Στην περίπτωση του exa-cel, η εφάπαξ θεραπεία αλλάζει μόνιμα το DNA στα αιμοσφαίρια ενός ασθενούς.

Πώς λειτουργεί; Τα βλαστοκύτταρα αφαιρούνται από το αίμα ενός ασθενούς και, στη συνέχεια, η τεχνολογία επεξεργασίας γονιδίων CRISPR καταργεί ένα γονίδιο που πυροδοτεί την ανάπτυξη ελαττωματικών κυττάρων αίματος σε σχήμα ημισελήνου. Εν τω μεταξύ, η ιατρική σκοτώνει ελαττωματικά κύτταρα που παράγουν αίμα σε ασθενείς, στους οποίους στη συνέχεια επιστρέφονται τα δικά τους αλλαγμένα βλαστοκύτταρα.

"Οτιδήποτε μπορεί να βοηθήσει να ανακουφιστεί κάποιος με αυτήν την κατάσταση από τον πόνο και τις πολλαπλές επιπλοκές στην υγεία είναι εκπληκτικό," Δρ. Η Allison King, καθηγήτρια στην Ιατρική Σχολή του Πανεπιστημίου της Ουάσιγκτον στο Σεντ Λούις, είπε πρόσφατα στο Associated Press. «Είναι τρομερά οδυνηρό. Μερικοί άνθρωποι θα πουν ότι είναι σαν να σε μαχαιρώνουν παντού."

Σε έγγραφα ενημέρωσης που κατατέθηκε στη συμβουλευτική επιτροπή πριν από τη συνάντηση, η Vertex είπε ότι 46 άνθρωποι έλαβαν τη θεραπεία στη μελέτη του. Μεταξύ των 30 που είχαν 18 μήνες παρακολούθησης, οι 29 ήταν χωρίς κρίσεις πόνου για τουλάχιστον ένα χρόνο και και οι 30 απέφυγαν να νοσηλευτούν για κρίσεις πόνου.

Η Vertex είπε ότι σχεδιάζει να παρακολουθεί ασθενείς κλινικών δοκιμών για 15 χρόνια και τα μέλη της συμβουλευτικής επιτροπής είπαν ότι δεν βλέπουν λόγο να καθυστερήσουν την έγκριση της θεραπείας.

Μπορεί πάντα να υπάρχουν πρόσθετες μελέτες, σημείωσε το μέλος της επιτροπής Alexis Komor , καθηγητής χημείας και βιοχημείας στο Πανεπιστήμιο της Καλιφόρνια στο Σαν Ντιέγκο, ανέφεραν οι Times. Αλλά αυτό θα ήταν «να περιμένουμε την τελειότητα σε βάρος της προόδου», είπε.

Η Βικτόρια Γκρέι, η οποία έχει λάβει τη γονιδιακή θεραπεία, μοιράστηκε την εμπειρία της με ερευνητές σε ένα επιστημονικό συνέδριο πρόσφατα, λέγοντας ότι ένιωθε ότι «αναγεννιόταν» όταν έκανε τη θεραπεία, ανέφερε το AP. Ο Γκρέι είχε βιώσει κρίσεις τρομερού πόνου από την παιδική του ηλικία.

Τώρα, είναι ενεργή με τα παιδιά της και εργάζεται με πλήρη απασχόληση.

"Τα παιδιά μου δεν φοβούνται πλέον να χάσουν τη μητέρα τους από δρεπανοκυτταρική αναιμία", είπε.

Η δρεπανοκυτταρική αναιμία επηρεάζει την πρωτεΐνη που μεταφέρει οξυγόνο στα ερυθρά αιμοσφαίρια. Τα κύτταρα μπορούν να αποκτήσουν σχήμα ημισελήνου λόγω μιας γενετικής μετάλλαξης. Αυτό μπορεί να εμποδίσει τη ροή του αίματος και να προκαλέσει πόνο, βλάβη οργάνων και εγκεφαλικό επεισόδιο. Η ασθένεια επηρεάζει εκατομμύρια ανθρώπους σε όλο τον κόσμο.

Εμφανίζεται πιο συχνά σε μέρη όπου η ελονοσία είναι κοινή, όπως η Αφρική και η Ινδία. Το να είσαι φορέας του χαρακτηριστικού μπορεί να προστατεύει από τη σοβαρή ελονοσία.

Οι τυπικές θεραπείες περιλαμβάνουν φάρμακα και μεταγγίσεις αίματος. Μια μεταμόσχευση μυελού των οστών από έναν δότη χωρίς τη νόσο είναι η μόνη θεραπεία.

Η δεύτερη γονιδιακή θεραπεία για τη δρεπανοκυτταρική αναιμία που θα εξετάσει η FDA έχει σκοπό να λειτουργήσει με τη δημιουργία λειτουργικών αντιγράφων ενός τροποποιημένου γονιδίου, ανέφερε το AP. Αυτό βοηθά τα ερυθρά αιμοσφαίρια να παράγουν αιμοσφαιρίνη που δεν είναι παραμορφωμένη.

Οι τιμές για τις δύο γονιδιακές θεραπείες δεν έχουν δημοσιευτεί.

Ωστόσο, μια τιμή περίπου 2 εκατομμυρίων δολαρίων θα θεωρηθεί οικονομικά αποδοτική, επειδή οι υπάρχουσες θεραπείες κοστίζουν περίπου 1,6 εκατομμύρια δολάρια για τις γυναίκες και 1,7 εκατομμύρια δολάρια για τους άνδρες από τη γέννηση έως την ηλικία των 65 ετών, σύμφωνα με το πρόσφατη έρευνα.

"Αλλά αν το σκεφτείς", είπε ο Κινγκ, "πόσο αξίζει για κάποιον να αισθάνεται καλύτερα και να μην πονάει και να μην είναι συνέχεια στο νοσοκομείο."

Πηγές

  • New York Times
  • Associated Press

    • Πηγή: HealthDay

    Δημοσιεύτηκε : 2023-11-01 20:33

    Διαβάστε περισσότερα

    Αποποίηση ευθυνών

    Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

    Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

    Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά