Asesores de la FDA dicen que la nueva terapia genética para la anemia de células falciformes es segura

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Revisado médicamente por Carmen Pope, BPharm. Última actualización el 1 de noviembre de 2023.

Por Robin Foster y Ernie Mundell HealthDay Reporters

MIÉRCOLES, 1 de noviembre de 2023: El martes, un panel asesor de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. consideró segura una nueva terapia genética para la anemia de células falciformes, lo que allanó el camino para su aprobación total a principios de diciembre.

La FDA ya había decidido que la terapia, conocida como exa-cel, era eficaz.

Desarrollado por Vertex Pharmaceuticals de Boston y CRISPR Therapeutics de Suiza, exa-cel libera a los pacientes de los insoportables síntomas de la anemia de células falciformes. Si se aprueba antes del 8 de diciembre, como se espera, se convertiría en el primer medicamento para tratar una enfermedad genética con la técnica de edición de genes CRISPR, dijo CRISPR Therapeutics en un comunicado de prensa.

Pero no será el único tratamiento nuevo para la enfermedad hereditaria que se avecina: para el 20 de diciembre, la FDA también decidirá sobre una segunda cura potencial para una enfermedad que normalmente afecta a los negros: una terapia genética diseñada por Bluebird Bio, de Somerville, Massachusetts.

“Finalmente estamos en un punto donde podemos imaginar curas ampliamente disponibles para la anemia de células falciformes”, dijo Dra. John Tisdale, director de la rama de terapéutica celular y molecular del Instituto Nacional del Corazón, los Pulmones y la Sangre y miembro del comité asesor, informó el New York Times.

En el caso de exa-cel, el tratamiento único cambia permanentemente el ADN de las células sanguíneas del paciente.

¿Cómo funciona? Las células madre se extraen de la sangre de un paciente y luego la tecnología de edición de genes CRISPR desactiva un gen que desencadena el desarrollo de células sanguíneas defectuosas con forma de media luna. Mientras tanto, la medicina mata las células productoras de sangre defectuosas en los pacientes, a quienes luego se les devuelven sus propias células madre alteradas.

“Cualquier cosa que pueda ayudar a aliviar el dolor y las múltiples complicaciones de salud de alguien con esta afección es sorprendente”, Dr. dijo recientemente a Associated Press Allison King, profesora de la Facultad de Medicina de la Universidad de Washington en St. Louis. “Es terriblemente doloroso. Algunas personas dirán que es como si me hubieran apuñalado por todas partes”.

En los documentos informativos presentados ante el comité asesor antes de la reunión, Vertex dijo que 46 las personas recibieron el tratamiento en su estudio. Entre los 30 que tuvieron 18 meses de seguimiento, 29 estuvieron libres de crisis de dolor durante al menos un año y los 30 evitaron ser hospitalizados por crisis de dolor.

Vertex ha dicho que planea seguir a los pacientes de ensayos clínicos durante 15 años, y los miembros del comité asesor dijeron que no veían ninguna razón para retrasar la aprobación del tratamiento.

Siempre puede haber estudios adicionales, señaló el miembro del comité Alexis Komor , profesor de química y bioquímica de la Universidad de California en San Diego, informó el Times. Pero eso sería “esperar la perfección a expensas del progreso”, afirmó.

Victoria Gray, que recibió la terapia génica, compartió su experiencia con investigadores en una conferencia científica recientemente y dijo que sintió que “estaba renaciendo” cuando recibió la terapia, informó AP. Gray había experimentado ataques de dolor terrible desde la infancia.

Ahora está activa con sus hijos y trabaja a tiempo completo.

“Mis hijos ya no tienen miedo de perder a su madre a causa de la anemia falciforme”, afirmó.

La anemia de células falciformes afecta la proteína que transporta oxígeno en los glóbulos rojos. Las células pueden adquirir forma de media luna debido a una mutación genética. Esto puede bloquear el flujo sanguíneo y causar dolor, daño a los órganos y derrame cerebral. La enfermedad afecta a millones de personas en todo el mundo.

Ocurre con mayor frecuencia en lugares donde la malaria es común, como África y la India. Ser portador del rasgo puede proteger contra la malaria grave.

Los tratamientos estándar incluyen medicamentos y transfusiones de sangre. Un trasplante de médula ósea de un donante muy compatible sin la enfermedad es la única cura.

La segunda terapia genética para la anemia de células falciformes que considerará la FDA está destinada a funcionar mediante la creación de copias funcionales de un gen modificado, informó AP. Esto ayuda a que los glóbulos rojos produzcan hemoglobina que no esté deformada.

No se han publicado los precios de las dos terapias genéticas.

Sin embargo, un precio de alrededor de 2 millones de dólares se consideraría rentable porque los tratamientos existentes cuestan alrededor de 1,6 millones de dólares para las mujeres y 1,7 millones de dólares para los hombres desde el nacimiento hasta los 65 años, según investigaciones recientes.

“Pero si lo piensas bien”, dijo King, “cuánto vale para alguien sentirse mejor, no sentir dolor y no estar en el hospital todo el tiempo".

Fuentes

  • New York Times
  • Associated Press

    • Fuente: HealthDay

    Al corriente : 2023-11-01 20:33

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