Les conseillers de la FDA affirment que la nouvelle thérapie génique contre la drépanocytose est sûre

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Évalué médicalement par Carmen Pope, BPharm. Dernière mise à jour le 1 novembre 2023.

Par Robin Foster et Ernie Mundell HealthDay Reporters

MERCREDI 1er novembre 2023 -- Une nouvelle thérapie génique contre la drépanocytose a été jugée sûre mardi par un comité consultatif de la Food and Drug Administration des États-Unis, ouvrant la voie à une approbation complète d'ici début décembre.

La FDA avait déjà décidé que la thérapie, connue sous le nom d'exa-cel, était efficace.

Développé par Vertex Pharmaceuticals de Boston et CRISPR Therapeutics de Suisse, exa-cel libère les patients des symptômes atroces de la drépanocytose. S'il est approuvé d'ici le 8 décembre, comme prévu, il deviendra le premier médicament à traiter une maladie génétique avec la technique d'édition génétique CRISPR, a déclaré CRISPR Therapeutics dans un communiqué. yahoo.com/news/crispr-therapeutics-announces-completion-fda-215300227.html">communiqué de presse.

Mais ce ne sera pas le seul nouveau traitement pour cette maladie héréditaire à venir : d'ici le 20 décembre, la FDA décidera également d'un deuxième remède potentiel pour une maladie qui frappe généralement les Noirs, une thérapie génique conçue par Bluebird Bio, de Somerville, Massachusetts.

« Nous sommes enfin parvenus à un stade où nous pouvons envisager des remèdes largement disponibles contre la drépanocytose », a déclaré Dr. John Tisdale, directeur de la branche thérapeutique cellulaire et moléculaire du National Heart, Lung and Blood Institute et membre du comité consultatif, a rapporté le New York Times.

Dans le cas d'exa-cel, le traitement unique modifie de façon permanente l'ADN des cellules sanguines d'un patient.

Comment ça marche ? Les cellules souches sont retirées du sang d'un patient, puis la technologie d'édition génétique CRISPR élimine un gène qui déclenche le développement de cellules sanguines défectueuses en forme de croissant. Pendant ce temps, les médicaments tuent les cellules productrices de sang défectueuses chez les patients, qui reçoivent ensuite leurs propres cellules souches modifiées.

« Tout ce qui peut aider à soulager une personne atteinte de cette maladie de la douleur et des multiples complications de santé est incroyable », Dr. Allison King, professeur à la faculté de médecine de l'université de Washington à Saint-Louis, l'a récemment déclaré à l'Associated Press. « C’est horriblement douloureux. Certaines personnes diront que c’est comme si on se faisait poignarder partout. »

Dans les documents d'information déposés auprès du comité consultatif avant la réunion, Vertex a déclaré que 46 les gens ont reçu le traitement dans son étude. Parmi les 30 patients suivis pendant 18 mois, 29 n'ont pas eu de crises douloureuses depuis au moins un an et tous ont évité d'être hospitalisés pour des crises douloureuses.

Vertex a annoncé son intention de suivre les patients des essais cliniques pendant 15 ans, et les membres du comité consultatif ont déclaré qu'ils ne voyaient aucune raison de retarder l'approbation du traitement.

Il peut toujours y avoir des études supplémentaires, a noté Alexis Komor, membre du comité , professeur de chimie et de biochimie à l'Université de Californie à San Diego, a rapporté le Times. Mais ce serait « s’attendre à la perfection au détriment du progrès », a-t-elle déclaré.

Victoria Gray, qui a reçu la thérapie génique, a récemment partagé son expérience avec des chercheurs lors d'une conférence scientifique, affirmant qu'elle avait le sentiment de « renaître » lorsqu'elle a reçu la thérapie, a rapporté l'AP. Gray avait connu des accès de douleur terrible depuis son enfance.

Maintenant, elle est active avec ses enfants et travaille à temps plein.

« Mes enfants n'ont plus peur de perdre leur mère à cause de la drépanocytose », a-t-elle déclaré.

La drépanocytose affecte la protéine qui transporte l'oxygène dans les globules rouges. Les cellules peuvent prendre la forme d’un croissant en raison d’une mutation génétique. Cela peut bloquer la circulation sanguine et provoquer des douleurs, des lésions organiques et des accidents vasculaires cérébraux. La maladie touche des millions de personnes dans le monde.

Cela survient plus souvent dans les endroits où le paludisme est courant, comme l'Afrique et l'Inde. Être porteur de ce trait peut protéger contre le paludisme grave.

Les traitements standards comprennent les médicaments et les transfusions sanguines. Une greffe de moelle osseuse provenant d'un donneur étroitement compatible et sans maladie est le seul remède.

La deuxième thérapie génique pour la drépanocytose que la FDA envisagera est destinée à fonctionner en créant des copies fonctionnelles d'un gène modifié, a rapporté l'AP. Cela aide les globules rouges à produire une hémoglobine qui n'est pas déformée.

Les prix des deux thérapies géniques n'ont pas été publiés.

Cependant, un prix d'environ 2 millions de dollars serait considéré comme rentable car les traitements existants coûtent environ 1,6 million de dollars pour les femmes et 1,7 millions de dollars pour les hommes de la naissance à 65 ans, selon recherches récentes.

« Mais si vous y réfléchissez », a déclaré King, « combien cela vaut-il pour quelqu'un de se sentir mieux, de ne pas souffrir et de ne pas être à l'hôpital tout le temps. »

Sources

  • New York Times
  • Associated Press

    • Source : Journée Santé

    Publié : 2023-11-01 20:33

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