Penasihat FDA Mengatakan Terapi Gen Baru untuk Penyakit Sel Sabit Aman

Ikuti Drugslib di

Ditinjau secara medis oleh Carmen Pope, BPharm. Terakhir diperbarui pada 1 November 2023.

Oleh Robin Foster dan Ernie Mundell HealthDay Reporters

Rabu, 1 November 2023 -- Terapi gen baru untuk penyakit sel sabit dianggap aman oleh panel penasihat Badan Pengawas Obat dan Makanan AS pada hari Selasa, sehingga membuka jalan bagi persetujuan penuh pada awal Desember.

FDA telah memutuskan bahwa terapi yang dikenal dengan nama exa-cel ini efektif.

Dikembangkan oleh Vertex Pharmaceuticals dari Boston dan CRISPR Therapeutics dari Swiss, exa-cel membebaskan pasien dari gejala penyakit sel sabit yang menyiksa. Jika disetujui pada 8 Desember, seperti yang diharapkan, obat ini akan menjadi obat pertama yang mengobati penyakit genetik dengan teknik penyuntingan gen CRISPR, kata CRISPR Therapeutics dalam rilis berita.

Tetapi ini bukan satu-satunya pengobatan baru untuk kondisi yang diturunkan: Pada tanggal 20 Desember, FDA juga akan memutuskan obat potensial kedua untuk penyakit yang biasanya menyerang orang kulit hitam, sebuah terapi gen yang dirancang oleh Bluebird Bio, dari Somerville, Mass.

“Kami akhirnya sampai pada titik di mana kami dapat membayangkan obat yang tersedia secara luas untuk penyakit sel sabit,” kata Dr. John Tisdale, direktur cabang terapi seluler dan molekuler di National Heart, Lung and Blood Institute dan anggota komite penasihat, New York Times melaporkan.

Dalam kasus exa-cel, pengobatan satu kali secara permanen mengubah DNA dalam sel darah pasien.

Bagaimana cara kerjanya? Sel induk dikeluarkan dari darah pasien, dan kemudian teknologi pengeditan gen CRISPR menghilangkan gen yang memicu perkembangan sel darah cacat berbentuk bulan sabit. Sementara itu, obat-obatan membunuh sel-sel penghasil darah yang cacat pada pasien, yang kemudian diberikan kembali sel induk mereka yang telah diubah.

“Apa pun yang dapat membantu meringankan rasa sakit dan berbagai komplikasi kesehatan yang dialami seseorang, sungguh luar biasa,” Dr. Allison King, seorang profesor di Fakultas Kedokteran Universitas Washington di St. Louis, mengatakan kepada Associated Press baru-baru ini. “Ini sangat menyakitkan. Beberapa orang akan mengatakan itu seperti ditusuk seluruhnya.”

Dalam dokumen pengarahan yang diajukan ke komite penasihat sebelum pertemuan, Vertex mengatakan bahwa 46 orang mendapat pengobatan dalam studinya. Di antara 30 orang yang menjalani masa tindak lanjut selama 18 bulan, 29 orang bebas dari krisis nyeri setidaknya selama satu tahun dan 30 orang tersebut terhindar dari rawat inap karena krisis nyeri.

Vertex mengatakan pihaknya berencana untuk memantau pasien uji klinis selama 15 tahun, dan anggota komite penasihat mengatakan mereka tidak melihat alasan untuk menunda persetujuan pengobatan tersebut.

Selalu ada studi tambahan, kata anggota komite Alexis Komor , seorang profesor kimia dan biokimia di Universitas California, San Diego, Times melaporkan. Namun hal itu berarti “mengharapkan kesempurnaan dengan mengorbankan kemajuan,” katanya.

Victoria Gray, yang telah menerima terapi gen, berbagi pengalamannya dengan para peneliti di konferensi ilmiah baru-baru ini, dan mengatakan bahwa dia merasa “terlahir kembali” ketika mendapatkan terapi tersebut, lapor AP. Gray telah mengalami serangan rasa sakit yang luar biasa sejak kecil.

Sekarang, dia aktif bersama anak-anaknya dan bekerja penuh waktu.

“Anak-anak saya tidak lagi takut kehilangan ibunya karena penyakit sel sabit,” katanya.

Penyakit sel sabit mempengaruhi protein yang membawa oksigen dalam sel darah merah. Sel-selnya bisa menjadi berbentuk bulan sabit karena mutasi genetik. Hal ini dapat menghambat aliran darah dan menyebabkan nyeri, kerusakan organ, dan stroke. Penyakit ini menyerang jutaan orang di seluruh dunia.

Hal ini lebih sering terjadi di tempat dimana malaria umum terjadi, seperti Afrika dan India. Menjadi pembawa sifat tersebut dapat melindungi terhadap malaria parah.

Perawatan standar meliputi pengobatan dan transfusi darah. Transplantasi sumsum tulang dari donor yang sangat cocok tanpa penyakit adalah satu-satunya obat.

Terapi gen kedua untuk penyakit sel sabit yang akan dipertimbangkan FDA dimaksudkan untuk bekerja dengan membuat salinan fungsional dari gen yang dimodifikasi, AP melaporkan. Ini membantu sel darah merah menghasilkan hemoglobin yang tidak cacat.

Harga untuk kedua terapi gen tersebut belum dirilis.

Namun, harga sekitar $2 juta akan dianggap hemat biaya karena biaya pengobatan yang ada saat ini adalah sekitar $1,6 juta untuk wanita dan $1,7 juta untuk pria sejak lahir hingga usia 65 tahun, menurut penelitian terbaru.

“Tetapi jika dipikir-pikir,” kata King, “berapa manfaatnya bagi seseorang untuk merasa lebih baik dan tidak kesakitan dan tidak berada di rumah sakit sepanjang waktu."

Sumber

  • New York Times
  • Associated Press

    • Sumber: Hari Kesehatan

    Diposting : 2023-11-01 20:33

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata Kunci Populer