FDA顧問ら鎌状赤血球症に対する新たな遺伝子治療は安全だと語る

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BPharm の Carmen Pope によって医学的にレビューされています。最終更新日は 2023 年 11 月 1 日です。

HealthDay レポーターのロビン フォスターとアーニー マンデルによる

2023 年 11 月 1 日、水曜日 -- 鎌状赤血球症の新しい遺伝子治療が火曜日、米国食品医薬品局の諮問委員会によって安全であると判断され、12 月初旬までの完全承認への道が開かれました。

FDA は、exa-cel として知られるこの治療法が有効であるとすでに判断していました。

ボストンの Vertex Pharmaceuticals とスイスの CRISPR Therapeutics によって開発された exa-cel は、鎌状赤血球症の耐え難い症状から患者を解放します。 CRISPR Therapeuticsは、予想通り12月8日までに承認されれば、CRISPR遺伝子編集技術を使って遺伝病を治療する初の医薬品となると、ニュースリリース。

しかし、これが、急上昇している遺伝性疾患の唯一の新しい治療法ではないでしょう。FDA は、12 月 20 日までに、一般的に黒人を襲う病気の 2 つ目の治療法、遺伝子治療も決定する予定です。マサチューセッツ州サマービル在住の Bluebird Bio 著

「鎌状赤血球症の広く利用可能な治療法を構想できる段階にようやく到達しました」と 博士。国立心肺血液研究所の細胞・分子治療部門の責任者であり、諮問委員会のメンバーでもあるジョン・ティスデイル氏がニューヨーク・タイムズ紙に報じた。

exa-cel の場合、1 回の治療で患者の血球の DNA が永久に変化します。

どのように機能するのでしょうか?患者の血液から幹細胞が除去され、CRISPR 遺伝子編集技術により、欠陥のある三日月型の血球の発生を引き起こす遺伝子がノックアウトされます。一方、薬は患者の欠陥のある造血細胞を死滅させ、患者には変化した自分の幹細胞が戻されます。

「このような痛みや複数の健康上の合併症を抱えている人の症状を軽減できるものはどれも素晴らしいことです。」博士。セントルイスのワシントン大学医学部教授、 アリソン・ キング氏は最近AP通信に語った。 「ひどく痛いですよ。全身を刺されたようなものだと言う人もいるでしょう。」

会議前に諮問委員会に提出した説明文書の中で、Vertex は次のように述べています。人々はその研究で治療を受けました。 18 か月の追跡調査を受けた 30 人のうち、29 人は少なくとも 1 年間は疼痛発作を起こしておらず、30 人全員が疼痛発作による入院を回避しました。

バーテックスは臨床試験の患者を15年間追跡する計画だと述べており、諮問委員会のメンバーらは治療法の承認を遅らせる理由は見当たらないと述べた。

追加の研究はいつでもあり得る、と委員会メンバーの Alexis Komor 氏は述べています。カリフォルニア大学サンディエゴ校の化学と生化学の教授であるとタイムズ紙は報じた。しかし、それは「進歩を犠牲にして完璧を求めることになる」と彼女は言いました。

遺伝子治療を受けたビクトリア・グレイさんは、最近の学会で自身の経験を研究者らと共有し、治療を受けたとき「生まれ変わっている」と感じたとAP通信が報じた。グレイは子供の頃からひどい痛みの発作を経験していました。

現在、彼女は子供たちとアクティブに過ごし、フルタイムで働いています。

「私の子供たちは、母親を鎌状赤血球症で失うことをもう恐れていません」と彼女は言いました。

鎌状赤血球症は、赤血球で酸素を運ぶタンパク質に影響を与えます。遺伝子変異により、細胞が三日月型になることがあります。これにより血流が遮断され、痛み、臓器損傷、脳卒中を引き起こす可能性があります。この病気は世界中で何百万人もの人々に影響を与えています。

アフリカやインドなど、マラリアが蔓延している地域でより頻繁に発生します。この形質の保因者であると、重度のマラリアから身を守ることができる可能性があります。

標準治療には、投薬と輸血が含まれます。病気のない、適合性の高いドナーからの骨髄移植が唯一の治療法です。

FDA が検討する鎌状赤血球症に対する 2 番目の遺伝子治療は、改変された遺伝子の機能的コピーを作成することによって機能することを目的としていると AP 通信が報じた。これにより、赤血球が変形していないヘモグロビンを生成するのに役立ちます。

2 つの遺伝子治療の価格はまだ発表されていません。

ただし、最近の研究。

「しかし、よく考えてみると、誰かの気分が良くなり、痛みがなく、常に病院に行かなくても済むということに、どれほどの価値があるでしょうか。」

出典

  • ニューヨーク・タイムズ
  • AP通信

    • 出典: HealthDay

    投稿しました : 2023-11-01 20:33

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