Penasihat FDA Ngandika Terapi Gene Anyar kanggo Penyakit Sel Sabit Aman

Tindakake Drugslib ing

Dideleng kanthi medis dening Carmen Pope, BPharm. Dianyari pungkasan tanggal 1 Nov 2023.

Dening Robin Foster lan Ernie Mundell HealthDay Reporters

REBU, 1 Nopember 2023 -- Terapi gen anyar kanggo penyakit sel arit dianggep aman dening panel penasehat Administrasi Pangan lan Narkoba AS nalika Selasa, lan menehi persetujuan lengkap ing awal Desember.

FDA wis mutusake yen terapi kasebut, sing dikenal minangka exa-cel, efektif.

Dikembangake dening Vertex Pharmaceuticals saka Boston lan CRISPR Therapeutics saka Swiss, exa-cel mbebasake pasien saka gejala penyakit sel arit sing nggegirisi. Yen disetujoni dening 8 Desember, kaya sing dikarepake, bakal dadi obat pisanan kanggo nambani penyakit genetik kanthi teknik nyunting gen CRISPR, CRISPR Therapeutics ngandika ing rilis warta.

Nanging ora mung siji-sijine perawatan anyar kanggo kondhisi sing diwarisake: Ing tanggal 20 Desember, FDA uga bakal mutusake obat potensial kapindho kanggo penyakit sing biasane nyerang wong kulit ireng, terapi gen sing digawe. dening Bluebird Bio, saka Somerville, Mass.

"Pungkasane kita bisa nemokake obat sing kasedhiya kanggo penyakit sel arit," ujare Dr. John Tisdale, direktur cabang terapi seluler lan molekuler ing Institut Jantung, Paru-paru lan Darah Nasional lan anggota panitia penasehat, lapor New York Times.

Yen kasus exa-cel, perawatan sepisan kanthi permanen ngganti DNA ing sel getih pasien.

Piye cara kerjane? Sèl induk dibuwang saka getih pasien, banjur teknologi panyuntingan gen CRISPR ngilangi gen sing nyebabake pangembangan sel getih sing bentuke sabit sing rusak. Sauntara kuwi, obat-obatan mateni sel sing ngasilake getih sing cacat ing pasien, sing banjur diwenehi sel induk sing wis diowahi dhewe.

"Apa wae sing bisa mbantu nyuda rasa lara lan komplikasi kesehatan sing akeh banget," Dr. Allison King, profesor ing Washington University School of Medicine ing St Louis, marang Associated Press bubar. “Sakit banget. Sawetara wong bakal ngomong kaya ditusuk kabeh."

Ing dokumen ringkes diajukake karo panitia penasehat sadurunge rapat, Vertex ujar manawa 46 wong entuk perawatan ing sinau. Ing antarane 30 sing duwe 18 wulan tindak lanjut, 29 ora ngalami krisis nyeri paling ora setaun lan kabeh 30 ora dirawat ing rumah sakit amarga krisis nyeri.

Vertex ujar manawa arep ngetutake pasien uji klinis suwene 15 taun, lan anggota panitia penasihat ujar manawa ora ana alesan kanggo nundha persetujuan perawatan kasebut.

Bisa uga ana studi tambahan, kacathet anggota panitia Alexis Komor , profesor kimia lan biokimia ing Universitas California, San Diego, kacarita Times. Nanging sing bakal "nyana kasampurnan ing biaya saka kemajuan," dheweke ngandika.

Victoria Gray, sing wis nampa terapi gen, nuduhake pengalamane karo peneliti ing konferensi ilmiah bubar, ujar manawa dheweke rumangsa "lair maneh" nalika entuk terapi kasebut, lapor AP. Gray wis ngalami lara banget wiwit cilik.

Saiki, dheweke aktif karo anak-anake lan kerja full time.

"Anak-anakku wis ora wedi kelangan ibune amarga penyakit sel arit," ujare.

Penyakit sel arit mengaruhi protein sing nggawa oksigen ing sel getih abang. Sèl bisa dadi wangun sabit amarga mutasi genetik. Iki bisa ngalangi aliran getih lan nyebabake nyeri, karusakan organ lan stroke. Penyakit iki mengaruhi mayuta-yuta wong ing saindhenging donya.

Iki luwih kerep ana ing panggonan sing umume malaria, kayata Afrika lan India. Dadi pembawa sipat kasebut bisa nglindhungi malaria sing abot.

Perawatan standar kalebu obat-obatan lan transfusi getih. Transplantasi sumsum balung saka donor sing cocog tanpa lelara iku siji-sijine tamba.

Terapi gen kaloro kanggo penyakit sel sabit sing bakal dianggep FDA dimaksudake bisa digunakake kanthi nggawe salinan fungsional saka gen sing diowahi, lapor AP. Iki mbantu sel getih abang ngasilake hemoglobin sing ora salah.

Rega kanggo rong terapi gen durung dirilis.

Nanging, rega udakara $2 yuta bakal dianggep larang amarga biaya perawatan sing ana kira-kira $1.6 yuta kanggo wanita lan $1.7 yuta kanggo wong lanang wiwit lair nganti umur 65, miturut riset anyar.

"Nanging yen sampeyan mikir babagan iki," ujare King, "pira regane yen wong rumangsa luwih sehat lan ora lara lan ora ana ing rumah sakit sawayah-wayah."

Sumber

  • New York Times
  • Associated Press

    • Sumber: Health Day

    Dikirim : 2023-11-01 20:33

    Waca liyane

    Disclaimer

    Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

    Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

    Tembung kunci populer