FDA 자문단, 겸상 적혈구 질환에 대한 새로운 유전자 치료법이 안전하다고 말함

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BPharm Carmen Pope가 의학적으로 검토함. 2023년 11월 1일에 최종 업데이트되었습니다.

작성: Robin Foster 및 Ernie Mundell HealthDay Reporters

2023년 11월 1일 수요일 -- 겸상적혈구병에 대한 새로운 유전자 치료법이 화요일에 미국 식품의약국(FDA) 자문단에 의해 안전한 것으로 간주되어 12월 초까지 완전한 승인을 받을 수 있는 길이 열렸습니다.

FDA는 이미 엑사셀(exa-cel)로 알려진 치료법이 효과적이라고 결정했습니다.

보스턴의 Vertex Pharmaceuticals와 스위스의 CRISPR Therapeutics가 개발한 exa-cel은 겸상 적혈구 질환의 극심한 증상으로부터 환자를 해방시킵니다. CRISPR Therapeutics는 뉴스 자료.

하지만 이 유전병에 대한 유일한 새로운 치료법은 아닐 것입니다. 12월 20일까지 FDA는 일반적으로 흑인에게 영향을 미치는 질병에 대한 두 번째 잠재적 치료법인 유전자 치료법을 결정할 예정입니다. 작성자: Bluebird Bio, 매사추세츠주 서머빌 소재

“드디어 우리는 겸상적혈구병에 대해 광범위하게 이용 가능한 치료법을 구상할 수 있는 단계에 이르렀습니다.”라고 박사. John Tisdale, 국립 심장, 폐, 혈액 연구소의 세포 및 분자 치료 부문 소장이자 자문 위원회 위원이라고 New York Times는 보도했습니다.

엑사셀의 경우 1회 치료로 환자 혈액세포의 DNA를 영구적으로 변화시킨다.

어떻게 작동하나요? 줄기세포는 환자의 혈액에서 제거된 후 CRISPR 유전자 편집 기술로 결함이 있는 초승달 모양의 혈액 세포 발생을 유발하는 유전자를 제거합니다. 한편, 약은 환자의 결함이 있는 혈액 생성 세포를 죽인 다음, 환자에게 자신의 변형된 줄기 세포를 돌려줍니다.

“이러한 통증과 다양한 건강 합병증을 앓고 있는 사람을 완화하는 데 도움이 될 수 있는 것은 무엇이든 놀랍습니다.” Dr. 세인트루이스에 있는 워싱턴 대학교 의과대학 교수인 앨리슨 킹은 최근 AP통신에 이렇게 말했습니다. “정말 고통스럽습니다. 온통 칼에 찔린 것 같다고 말하는 사람도 있다.”

회의 전에 자문위원회에 제출한 브리핑 문서에서 Vertex는 다음과 같이 말했습니다. 사람들은 연구를 통해 치료를 받았습니다. 18개월 동안 추적 관찰한 30명 중 29명은 최소 1년 동안 통증 위기가 없었으며 30명 모두 통증 위기로 인한 입원을 피했습니다.

버텍스는 15년간 임상시험 환자를 추적할 계획이라고 밝혔고, 자문위원들은 해당 치료제 승인을 미룰 이유가 없다고 밝혔다.

언제든지 추가 연구가 있을 수 있다고 위원회 위원인 Alexis Komor는 말했습니다. , 샌디에이고 캘리포니아 대학의 화학 및 생화학 교수라고 Times는 보도했습니다. 그러나 그것은 “진보를 희생하면서 완벽함을 기대하는 것”이라고 그녀는 말했습니다.

유전자 치료를 받은 빅토리아 그레이는 최근 한 과학 컨퍼런스에서 연구자들과 자신의 경험을 공유하며 치료를 받았을 때 자신이 "다시 태어나는 것 같은 느낌"을 느꼈다고 AP가 보도했습니다. 그레이는 어린 시절부터 극심한 고통을 겪었습니다.

이제 그녀는 아이들과 함께 활동하며 풀타임으로 일하고 있습니다.

“우리 아이들은 더 이상 엄마를 겸상적혈구병으로 잃을까 봐 두려워하지 않습니다.”라고 그녀는 말했습니다.

겸상적혈구병은 적혈구에서 산소를 운반하는 단백질에 영향을 미칩니다. 유전자 돌연변이로 인해 세포가 초승달 모양이 될 수 있습니다. 이는 혈류를 차단하고 통증, 장기 손상 및 뇌졸중을 유발할 수 있습니다. 이 질병은 전 세계 수백만 명의 사람들에게 영향을 미칩니다.

아프리카와 인도처럼 말라리아가 흔한 지역에서 더 자주 발생합니다. 이 특성을 보유하면 심각한 말라리아를 예방할 수 있습니다.

표준 치료에는 약물치료와 수혈이 포함됩니다. 질병이 없는 밀접하게 일치하는 기증자의 골수 이식이 유일한 치료법입니다.

FDA가 고려할 두 번째 겸상 적혈구 질환 유전자 치료법은 변형된 유전자의 기능적 복사본을 만들어 효과를 발휘할 계획이라고 AP는 보도했습니다. 이는 적혈구가 기형이 아닌 헤모글로빈을 생성하는 데 도움이 됩니다.

두 가지 유전자 치료법의 가격은 공개되지 않았습니다.

그러나 최근 연구.

“하지만 생각해 보면 누군가가 기분이 나아지고 고통을 겪지 않고 항상 병원에 있지 않는 것이 얼마나 가치 있는 일입니까?”

출처

  • 뉴욕타임스
  • AP통신

    • 출처: HealthDay

    게시됨 : 2023-11-01 20:33

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