Penasihat FDA Mengatakan Terapi Gen Baharu untuk Penyakit Sel Sabit adalah Selamat

Ikuti Drugslib di

Disemak secara perubatan oleh Carmen Pope, BPharm. Kemas kini terakhir pada 1 Nov 2023.

Oleh Robin Foster dan Ernie Mundell HealthDay Reporters

RABU, 1 Nov. 2023 -- Terapi gen baharu untuk penyakit sel sabit telah dianggap selamat oleh panel penasihat Pentadbiran Makanan dan Dadah A.S. pada hari Selasa, membuka jalan untuk kelulusan penuh selewat-lewatnya awal Disember.

FDA telah memutuskan bahawa terapi, yang dikenali sebagai exa-cel, adalah berkesan.

Dibangunkan oleh Vertex Pharmaceuticals of Boston dan CRISPR Therapeutics of Switzerland, exa-cel membebaskan pesakit daripada simptom penyakit sel sabit yang menyeksakan. Jika diluluskan pada 8 Dis, seperti yang dijangkakan, ia akan menjadi ubat pertama untuk merawat penyakit genetik dengan teknik penyuntingan gen CRISPR, kata CRISPR Therapeutics dalam keluaran berita.

Tetapi ia bukan satu-satunya rawatan baharu untuk keadaan yang diwarisi yang semakin meningkat: Menjelang 20 Dis, FDA juga akan memutuskan potensi penawar kedua untuk penyakit yang biasanya menyerang orang Kulit Hitam, terapi gen yang dibuat oleh Bluebird Bio, dari Somerville, Mass.

“Kami akhirnya berada di tempat di mana kami boleh membayangkan penawar yang tersedia secara meluas untuk penyakit sel sabit,” kata Dr. John Tisdale, pengarah cawangan terapi selular dan molekul di Institut Jantung, Paru-paru dan Darah Kebangsaan dan ahli jawatankuasa penasihat, lapor New York Times.

Dalam kes exa-cel, rawatan sekali sahaja menukar DNA dalam sel darah pesakit secara kekal.

Bagaimana ia berfungsi? Sel stem dikeluarkan daripada darah pesakit, dan kemudian teknologi penyuntingan gen CRISPR mengetuk gen yang mencetuskan perkembangan sel darah berbentuk bulan sabit yang rosak. Sementara itu, ubat membunuh sel penghasil darah yang cacat pada pesakit, yang kemudiannya diberikan semula sel stem mereka sendiri yang telah diubah.

“Apa-apa sahaja yang boleh membantu melegakan seseorang yang mengalami keadaan kesakitan ini dan pelbagai komplikasi kesihatan adalah menakjubkan,” Dr. Allison King, seorang profesor di Washington University School of Medicine di St. Louis, memberitahu Associated Press baru-baru ini. “Ia amat menyakitkan. Sesetengah orang akan berkata ia seperti ditikam seluruh badan.”

Dalam dokumen taklimat yang difailkan dengan jawatankuasa penasihat sebelum mesyuarat, Vertex berkata bahawa 46 orang mendapat rawatan dalam kajiannya. Antara 30 yang menjalani 18 bulan susulan, 29 bebas daripada krisis kesakitan selama sekurang-kurangnya setahun dan kesemua 30 mengelak daripada dimasukkan ke hospital kerana krisis kesakitan.

Vertex berkata ia merancang untuk mengikuti pesakit percubaan klinikal selama 15 tahun, dan ahli jawatankuasa penasihat berkata mereka tidak melihat sebab untuk menangguhkan kelulusan rawatan.

Selalu ada kajian tambahan, kata ahli jawatankuasa Alexis Komor , seorang profesor kimia dan biokimia di Universiti California, San Diego, lapor Times. Tetapi itu akan "menjangkakan kesempurnaan dengan mengorbankan kemajuan," katanya.

Victoria Gray, yang telah menerima terapi gen, berkongsi pengalamannya dengan penyelidik pada persidangan saintifik baru-baru ini, mengatakan dia merasakan dia "dilahirkan semula" apabila dia mendapat terapi itu, lapor AP. Gray telah mengalami kesakitan yang teruk sejak zaman kanak-kanak.

Kini, dia aktif bersama anak-anaknya dan bekerja sepenuh masa.

“Anak-anak saya tidak lagi takut kehilangan ibu mereka akibat penyakit sel sabit,” katanya.

Penyakit sel sabit menjejaskan protein yang membawa oksigen dalam sel darah merah. Sel-sel boleh menjadi berbentuk bulan sabit kerana mutasi genetik. Ini boleh menyekat aliran darah dan menyebabkan kesakitan, kerosakan organ dan strok. Penyakit ini menjejaskan berjuta-juta orang di seluruh dunia.

Ia berlaku lebih kerap di tempat yang biasa berlaku malaria, seperti Afrika dan India. Menjadi pembawa sifat boleh melindungi daripada malaria yang teruk.

Rawatan standard termasuk ubat-ubatan dan pemindahan darah. Pemindahan sumsum tulang daripada penderma yang hampir padan tanpa penyakit adalah satu-satunya penawar.

Terapi gen kedua untuk penyakit sel sabit yang akan dipertimbangkan oleh FDA bertujuan untuk berfungsi dengan membuat salinan berfungsi gen yang diubah suai, lapor AP. Ini membantu sel darah merah menghasilkan hemoglobin yang tidak salah bentuk.

Harga untuk dua terapi gen itu belum dikeluarkan.

Walau bagaimanapun, tanda harga sekitar $2 juta akan dianggap kos efektif kerana kos rawatan sedia ada kira-kira $1.6 juta untuk wanita dan $1.7 juta untuk lelaki dari lahir hingga umur 65 tahun, menurut penyelidikan terkini.

“Tetapi jika anda memikirkannya,” King berkata, “berapa nilai untuk seseorang berasa lebih baik dan tidak mengalami kesakitan dan tidak berada di hospital sepanjang masa."

Sumber

  • New York Times
  • Associated Press

    • Sumber: HealthDay

    Disiarkan : 2023-11-01 20:33

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata Kunci Popular