FDA-adviseurs zeggen dat nieuwe gentherapie voor sikkelcelziekte veilig is

Volg Drugslib op

Medisch beoordeeld door Carmen Pope, BPHarm. Laatst bijgewerkt op 1 november 2023.

Door Robin Foster en Ernie Mundell HealthDay Reporters

WOENSDAG 1 november 2023 -- Een nieuwe gentherapie voor sikkelcelziekte werd dinsdag veilig geacht door een adviespanel van de Amerikaanse Food and Drug Administration, wat de weg vrijmaakte voor volledige goedkeuring begin december.

De FDA had al besloten dat de therapie, bekend als exa-cel, effectief was.

Exa-cel is ontwikkeld door Vertex Pharmaceuticals uit Boston en CRISPR Therapeutics uit Zwitserland en bevrijdt patiënten van de ondraaglijke symptomen van sikkelcelziekte. Als het, zoals verwacht, op 8 december wordt goedgekeurd, zou het het eerste medicijn worden dat een genetische ziekte behandelt met de CRISPR-genbewerkingstechniek, aldus CRISPR Therapeutics in een nieuwsbericht.

Maar het zal niet de enige nieuwe behandeling zijn voor de erfelijke aandoening die op de loer ligt: ​​tegen 20 december zal de FDA ook beslissen over een tweede mogelijke remedie voor een ziekte die doorgaans zwarte mensen treft, een gentherapie die is ontwikkeld door Bluebird Bio, uit Somerville, Massachusetts.

"We zijn eindelijk op een punt aangekomen waar we breed beschikbare behandelingen voor sikkelcelziekte kunnen bedenken", aldus Dr. John Tisdale, directeur van de afdeling cellulaire en moleculaire therapieën bij het National Heart, Lung and Blood Institute en lid van de adviescommissie, meldde de New York Times.

In het geval van exa-cel verandert de eenmalige behandeling het DNA in de bloedcellen van een patiënt permanent.

Hoe werkt het? Stamcellen worden uit het bloed van een patiënt verwijderd en vervolgens schakelt de CRISPR-genbewerkingstechnologie een gen uit dat de ontwikkeling van defecte, halvemaanvormige bloedcellen in gang zet. Ondertussen doodt het medicijn gebrekkige bloedproducerende cellen bij patiënten, die vervolgens hun eigen veranderde stamcellen terugkrijgen.

"Alles wat iemand met deze aandoening kan helpen verlichten van de pijn en de vele gezondheidscomplicaties is verbazingwekkend," Dr. Allison King, een professor aan de Washington University School of Medicine in St. Louis, vertelde onlangs aan Associated Press. “Het is vreselijk pijnlijk. Sommige mensen zullen zeggen dat het is alsof je overal wordt neergestoken.”

In briefingdocumenten die vóór de bijeenkomst bij de adviescommissie waren ingediend, zei Vertex dat 46 mensen kregen de behandeling in het onderzoek. Van de 30 die 18 maanden follow-up kregen, waren er 29 gedurende minstens een jaar vrij van pijncrises en alle 30 vermeden een ziekenhuisopname vanwege pijncrises.

Vertex heeft gezegd dat het van plan is om patiënten uit klinische onderzoeken vijftien jaar lang te volgen, en de leden van de adviescommissie zeiden dat ze geen reden zagen om de goedkeuring van de behandeling uit te stellen.

Er kunnen altijd aanvullende onderzoeken plaatsvinden, merkte commissielid Alexis Komor op , een hoogleraar scheikunde en biochemie aan de Universiteit van Californië, San Diego, meldde de Times. Maar dat zou neerkomen op “het verwachten van perfectie ten koste van de vooruitgang”, zei ze.

Victoria Gray, die de gentherapie heeft ondergaan, deelde onlangs haar ervaringen met onderzoekers op een wetenschappelijke conferentie en zei dat ze het gevoel had dat ze “herboren werd” toen ze de therapie kreeg, meldde de AP. Gray had sinds zijn jeugd last van verschrikkelijke pijn.

Nu is ze actief met haar kinderen en werkt ze fulltime.

"Mijn kinderen zijn niet langer bang hun moeder te verliezen aan sikkelcelziekte", zei ze.

Sikkelcelziekte tast het eiwit aan dat zuurstof transporteert in de rode bloedcellen. De cellen kunnen halvemaanvormig worden als gevolg van een genetische mutatie. Dit kan de bloedstroom blokkeren en pijn, orgaanschade en beroerte veroorzaken. De ziekte treft miljoenen mensen over de hele wereld.

Het komt vaker voor op plaatsen waar malaria veel voorkomt, zoals Afrika en India. Drager zijn van deze eigenschap kan bescherming bieden tegen ernstige malaria.

Standaardbehandelingen omvatten medicijnen en bloedtransfusies. Een beenmergtransplantatie van een nauw verwante donor zonder de ziekte is de enige remedie.

De tweede gentherapie voor sikkelcelziekte die de FDA zal overwegen, is bedoeld om te werken door functionele kopieën te maken van een gemodificeerd gen, meldde de AP. Dit helpt de rode bloedcellen hemoglobine te produceren dat niet misvormd is.

De prijzen voor de twee gentherapieën zijn nog niet vrijgegeven.

Een prijskaartje van ongeveer $2 miljoen zou echter als kosteneffectief worden beschouwd, omdat de bestaande behandelingen ongeveer $1,6 miljoen kosten voor vrouwen en $1,7 miljoen voor mannen vanaf de geboorte tot de leeftijd van 65 jaar, volgens recent onderzoek.

"Maar als je erover nadenkt", zei King, "hoeveel is het waard als iemand zich beter voelt en geen pijn heeft en niet de hele tijd in het ziekenhuis ligt."

Bronnen

  • New York Times
  • Associated Press

    • Bron: HealthDay

    Geplaatst : 2023-11-01 20:33

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire trefwoorden