Doradcy FDA twierdzą, że nowa terapia genowa anemii sierpowatokrwinkowej jest bezpieczna

Śledź Drugslib na

Przegląd medyczny przeprowadzony przez Carmen Pope, BPharm. Ostatnia aktualizacja: 1 listopada 2023 r.

Autor: Robin Foster i Ernie Mundell Reporterzy HealthDay

ŚRODA, 1 listopada 2023 r. — We wtorek panel doradczy amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków uznał nową terapię genową anemii sierpowatokrwinkowej za bezpieczną, co toruje drogę do pełnego zatwierdzenia na początku grudnia.

FDA już zdecydowała, że ​​terapia znana jako exa-cel jest skuteczna.

Opracowany przez Vertex Pharmaceuticals z Bostonu i CRISPR Therapeutics ze Szwajcarii, exa-cel uwalnia pacjentów od rozdzierających objawów anemii sierpowatokrwinkowej. Zgodnie z oczekiwaniami, jeśli zostanie zatwierdzony do 8 grudnia, stanie się pierwszym lekiem stosowanym w leczeniu chorób genetycznych za pomocą techniki edycji genów CRISPR, stwierdziła firma CRISPR Therapeutics w komunikat prasowy.

Ale nie będzie to jedyna nowa metoda leczenia choroby dziedzicznej, która będzie coraz popularniejsza: do 20 grudnia FDA podejmie również decyzję w sprawie drugiego potencjalnego leku na chorobę, która zazwyczaj atakuje osoby czarnoskóre – będzie to terapia genowa opracowana autor: Bluebird Bio z Somerville w stanie Massachusetts

„W końcu doszliśmy do punktu, w którym możemy wyobrazić sobie szeroko dostępne leki na anemię sierpowatokrwinkową” – powiedział Dr. John Tisdale, dyrektor oddziału terapii komórkowych i molekularnych w Narodowym Instytucie Serca, Płuc i Krwi oraz członek komitetu doradczego, jak podał „New York Times”.

W przypadku exa-cel jednorazowy zabieg trwale zmienia DNA w komórkach krwi pacjenta.

Jak to działa? Komórki macierzyste są usuwane z krwi pacjenta, a następnie technologia edycji genów CRISPR eliminuje gen, który powoduje rozwój wadliwych krwinek w kształcie półksiężyca. Tymczasem medycyna zabija wadliwe komórki wytwarzające krew u pacjentów, którym następnie oddawane są własne zmienione komórki macierzyste.

„Wszystko, co może pomóc komuś złagodzić ból i liczne komplikacje zdrowotne, jest niesamowite” Dr. Allison King, profesor w Washington University School of Medicine w St. Louis, powiedziała niedawno Associated Press. „To strasznie bolesne. Niektórzy powiedzą, że to jakby zostać dźgniętym nożem po całym ciele.”

W dokumentach informacyjnych złożonych komitetowi doradczemu przed spotkaniem firma Vertex stwierdziła, że ​​46 osób otrzymało leczenie w ramach tego badania. Spośród 30 osób, które obserwowano przez 18 miesięcy, u 29 nie występowały napady bólowe przez co najmniej rok, a u wszystkich 30 nie było hospitalizacji z powodu napadów bólowych.

Vertex oświadczył, że planuje obserwować pacjentów objętych badaniami klinicznymi przez 15 lat, a członkowie komitetu doradczego stwierdzili, że nie widzą powodu do opóźnienia zatwierdzenia leczenia.

Zawsze mogą zostać przeprowadzone dodatkowe badania, zauważył członek komisji Alexis Komor , profesor chemii i biochemii na Uniwersytecie Kalifornijskim w San Diego, donosi „Los Angeles Times”. Byłoby to jednak „oczekiwaniem doskonałości kosztem postępu” – stwierdziła.

Victoria Gray, która przeszła terapię genową, podzieliła się niedawno swoimi doświadczeniami z badaczami na konferencji naukowej, mówiąc, że kiedy poddała się terapii, poczuła, że ​​„rodzi się na nowo”, jak podała AP. Gray od dzieciństwa doświadczał napadów straszliwego bólu.

Teraz aktywnie spędza czas ze swoimi dziećmi i pracuje na pełny etat.

„Moje dzieci nie boją się już, że stracą mamę z powodu anemii sierpowatokrwinkowej” – powiedziała.

Niedokrwistość sierpowatokrwinkowa wpływa na białko przenoszące tlen w czerwonych krwinkach. Komórki mogą przybrać kształt półksiężyca z powodu mutacji genetycznej. Może to zablokować przepływ krwi i spowodować ból, uszkodzenie narządów i udar. Choroba dotyka miliony ludzi na całym świecie.

Występuje częściej w miejscach, gdzie malaria jest powszechna, np. w Afryce i Indiach. Bycie nosicielem tej cechy może chronić przed ciężką malarią.

Standardowe leczenie obejmuje leki i transfuzje krwi. Jedynym lekarstwem jest przeszczep szpiku kostnego od ściśle dopasowanego dawcy, który nie jest chory.

Druga terapia genowa anemii sierpowatokrwinkowej, którą rozważy FDA, ma polegać na tworzeniu funkcjonalnych kopii zmodyfikowanego genu – podaje AP. Pomaga to czerwonym krwinkom wytwarzać hemoglobinę, która nie jest zniekształcona.

Ceny obu terapii genowych nie zostały ujawnione.

Jednak według ostatnie badania.

„Ale jeśli się nad tym zastanowić” – powiedział King – „ile jest warte, aby ktoś poczuł się lepiej, nie odczuwał bólu i nie przebywał cały czas w szpitalu”.

Źródła

  • New York Times
  • Associated Press

    • Źródło: Dzień Zdrowia

    Wysłano : 2023-11-01 20:33

    Czytaj więcej

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe