Consilierii FDA spun că noua terapie genetică pentru boala cu celule falciforme este sigură

Urmăriți Drugslib pe

Revizuit medical de Carmen Pope, BPharm. Ultima actualizare pe 1 noiembrie 2023.

De Robin Foster și Ernie Mundell HealthDay Reporters

MIERCURI, 1 noiembrie 2023 -- O nouă terapie genetică pentru boala cu celule falciforme a fost considerată sigură de un grup consultativ al Administrației pentru Alimente și Medicamente din SUA, marți, deschizând calea pentru aprobarea completă până la începutul lunii decembrie.

FDA a decis deja că terapia, cunoscută sub numele de exa-cel, era eficientă.

Dezvoltat de Vertex Pharmaceuticals din Boston și CRISPR Therapeutics din Elveția, exa-cel eliberează pacienții de simptomele chinuitoare ale siclemiei. Dacă va fi aprobat până pe 8 decembrie, așa cum era de așteptat, ar deveni primul medicament care tratează o boală genetică cu tehnica de editare a genelor CRISPR, a declarat CRISPR Therapeutics într-un comunicat de presă.

Dar nu va fi singurul tratament nou pentru afecțiunea moștenită care se abate: până pe 20 decembrie, FDA va decide, de asemenea, un al doilea tratament potențial pentru o boală care lovește de obicei oamenii de culoare, o terapie genetică creată. de Bluebird Bio, din Somerville, Mass.

„Suntem în sfârșit într-un punct în care ne putem imagina remedii disponibile pe scară largă pentru drepanocitul”, a spus Dr. John Tisdale, director al ramurii de terapie celulară și moleculară de la Institutul Național al Inimii, Plămânilor și Sângelui și membru al comitetului consultativ, a raportat New York Times.

În cazul exa-cel, tratamentul unic schimbă permanent ADN-ul din celulele sanguine ale pacientului.

Cum funcționează? Celulele stem sunt îndepărtate din sângele unui pacient, iar apoi tehnologia de editare a genelor CRISPR elimină o genă care declanșează dezvoltarea celulelor sanguine defecte, în formă de semilună. Între timp, medicamentele ucid celulele defecte producătoare de sânge la pacienți, cărora li se restituie apoi propriile celule stem modificate.

„Orice lucru care poate ajuta la ameliorarea pe cineva cu această afecțiune a durerii și a multiplelor complicații de sănătate este uimitor”, Dr. Allison King, profesor la Washington University School of Medicine din St. Louis, a declarat recent pentru Associated Press. „Este îngrozitor de dureros. Unii oameni vor spune că e ca și cum ai fi înjunghiat peste tot.”

În documentele de informare depuse la comitetul consultativ înainte de întâlnire, Vertex a spus că 46 oamenii au primit tratamentul în studiul său. Dintre cei 30 care au avut 18 luni de urmărire, 29 nu au avut crize de durere timp de cel puțin un an și toți 30 au evitat să fie spitalizați pentru crize de durere.

Vertex a declarat că intenționează să urmărească pacienții din studiile clinice timp de 15 ani, iar membrii comitetului consultativ au spus că nu văd niciun motiv pentru a întârzia aprobarea tratamentului.

Întotdeauna pot exista studii suplimentare, a remarcat membrul comitetului Alexis Komor , profesor de chimie și biochimie la Universitatea din California, San Diego, a raportat Times. Dar asta ar fi „a aștepta la perfecțiune în detrimentul progresului”, a spus ea.

Victoria Gray, care a primit terapia genică, a împărtășit recent experiența ei cu cercetătorii la o conferință științifică, spunând că a simțit că „renăștea” când a primit terapia, a raportat AP. Gray a experimentat crize de durere groaznică încă din copilărie.

Acum, ea este activă cu copiii ei și lucrează cu normă întreagă.

„Copiii mei nu mai au teamă să-și piardă mama din cauza drepaniei”, a spus ea.

Drepanocitoarea afectează proteina care transportă oxigenul în celulele roșii din sânge. Celulele pot deveni în formă de semilună din cauza unei mutații genetice. Acest lucru poate bloca fluxul de sânge și poate provoca durere, leziuni ale organelor și accident vascular cerebral. Boala afectează milioane de oameni din întreaga lume.

Apare mai des în locurile în care malaria este comună, cum ar fi Africa și India. A fi purtător al trăsăturii poate proteja împotriva malariei severe.

Tratamentele standard includ medicamente și transfuzii de sânge. Un transplant de măduvă osoasă de la un donator apropiat fără boală este singurul remediu.

Cea de-a doua terapie genetică pentru boala cu celule falciforme pe care o va lua în considerare FDA este destinată să funcționeze prin realizarea de copii funcționale ale unei gene modificate, a raportat AP. Acest lucru ajută celulele roșii din sânge să producă hemoglobină care nu este deformată.

Prețurile pentru cele două terapii genetice nu au fost publicate.

Cu toate acestea, un preț de aproximativ 2 milioane USD ar fi considerat rentabil, deoarece tratamentele existente costă aproximativ 1,6 milioane USD pentru femei și 1,7 milioane USD pentru bărbați, de la naștere până la vârsta de 65 de ani, potrivit cercetari recente.

„Dar dacă te gândești bine”, a spus King, „cât de mult valorează ca cineva să se simtă mai bine și să nu sufere și să nu fie tot timpul în spital.”

Surse

  • New York Times
  • Associated Press

    • Sursa: Ziua Sănătății

    Postat : 2023-11-01 20:33

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare