Консультанты FDA заявляют, что новая генная терапия серповидноклеточной анемии безопасна

Следите за Drugslib на

Медицинская проверка Кармен Поуп, BPharm. Последнее обновление: 1 ноября 2023 г.

Робин Фостер и Эрни Манделл, репортеры HealthDay

СРЕДА, 1 ноября 2023 г. – Во вторник консультативная группа Управления по контролю за продуктами и лекарствами США признала новую генную терапию серповидноклеточной анемии безопасной, что открывает путь к полному одобрению к началу декабря.

FDA уже решило, что терапия, известная как exa-cel, эффективна.

Разработанный Vertex Pharmaceuticals из Бостона и CRISPR Therapeutics из Швейцарии, препарат exa-cel освобождает пациентов от мучительных симптомов серповидноклеточной анемии. В случае одобрения к 8 декабря, как и ожидалось, он станет первым лекарством для лечения генетических заболеваний с помощью техники редактирования генов CRISPR, сообщает CRISPR Therapeutics в выпуск новостей.

Но это будет не единственное новое лечение наследственного заболевания: к 20 декабря FDA также примет решение о втором потенциальном лекарстве от болезни, которая обычно поражает чернокожих людей, - генной терапии, созданной от Bluebird Bio, Сомервилл, Массачусетс.

"Наконец-то мы подошли к тому моменту, когда можем представить себе широко доступные лекарства от серповидноклеточной анемии", - сказал Доктор. Джон Тисдейл, директор отделения клеточной и молекулярной терапии Национального института сердца, легких и крови и член консультативного комитета, сообщает New York Times.

В случае с exa-cel однократное лечение навсегда меняет ДНК в клетках крови пациента.

Как это работает? Стволовые клетки удаляются из крови пациента, а затем технология редактирования генов CRISPR удаляет ген, который запускает развитие дефектных клеток крови серповидной формы. Между тем, медицина убивает дефектные кроветворные клетки у пациентов, которым затем возвращают измененные стволовые клетки.

«Все, что может помочь облегчить кому-то боль и многочисленные осложнения со здоровьем, просто потрясающе», Доктор. Эллисон Кинг, профессор медицинского факультета Вашингтонского университета в Сент-Луисе, недавно рассказала Associated Press. «Это ужасно больно. Некоторые скажут, что это похоже на ножевое ранение».

В информационных документах, поданных в консультативный комитет перед заседанием, Vertex сообщила, что 46 люди получили лечение в рамках его исследования. Среди 30 человек, за которыми наблюдалось 18 месяцев, у 29 не было болевых приступов в течение как минимум года, и все 30 избежали госпитализации по поводу болевых приступов.

Vertex заявила, что планирует наблюдать за пациентами, проходящими клинические испытания, в течение 15 лет, а члены консультативного комитета заявили, что не видят причин откладывать одобрение лечения.

Всегда могут быть проведены дополнительные исследования, отметил член комитета Алексис Комор , профессор химии и биохимии Калифорнийского университета в Сан-Диего, сообщает Times. Но это было бы «ожиданием совершенства в ущерб прогрессу», сказала она.

Виктория Грей, получившая генную терапию, недавно поделилась своим опытом с исследователями на научной конференции, заявив, что почувствовала, что «перерождается», когда прошла терапию, сообщает AP. Грей с детства испытывал приступы ужасной боли.

Теперь она активно проводит время со своими детьми и работает полный рабочий день.

«Мои дети больше не боятся потерять маму из-за серповидно-клеточной анемии», — сказала она.

Серповидноклеточная анемия поражает белок, переносящий кислород в эритроцитах. Клетки могут приобрести серповидную форму из-за генетической мутации. Это может блокировать кровоток и вызывать боль, повреждение органов и инсульт. Этой болезнью страдают миллионы людей во всем мире.

Это чаще встречается в местах, где малярия распространена, например в Африке и Индии. Носитель этого признака может защитить от тяжелой малярии.

Стандартное лечение включает прием лекарств и переливание крови. Единственным методом лечения является трансплантация костного мозга от близко подходящего донора, не страдающего этим заболеванием.

Вторая генная терапия серповидно-клеточной анемии, которую рассмотрит FDA, предназначена для создания функциональных копий модифицированного гена, сообщает AP. Это помогает эритроцитам вырабатывать гемоглобин, который не деформируется.

Цены на два метода генной терапии не разглашаются.

Однако цена в размере около 2 миллионов долларов будет считаться экономически эффективной, поскольку существующие методы лечения стоят около 1,6 миллиона долларов для женщин и 1,7 миллиона долларов для мужчин от рождения до 65 лет, согласно данным недавние исследования.

«Но если задуматься, — сказал Кинг, — сколько стоит для кого-то чувствовать себя лучше, не испытывать боли и не находиться все время в больнице».

Источники

  • Нью-Йорк Таймс
  • Ассошиэйтед Пресс

    • Источник: HealthDay

    Опубликовано : 2023-11-01 20:33

    Читать далее

    Отказ от ответственности

    Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

    Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

    Популярные ключевые слова