FDA Danışmanları Orak Hücre Hastalığı için Yeni Gen Tedavisinin Güvenli Olduğunu Söyledi
Robin Foster ve Ernie Mundell HealthDay Muhabirleri tarafından
1 Kasım 2023 ÇARŞAMBA -- Orak hücre hastalığına yönelik yeni bir gen terapisi Salı günü ABD Gıda ve İlaç İdaresi danışma paneli tarafından güvenli kabul edildi ve Aralık ayı başlarında tam onay alınmasının yolu açıldı.
FDA, exa-cel olarak bilinen tedavinin etkili olduğuna zaten karar vermişti.
Boston'daki Vertex Pharmaceuticals ve İsviçre'deki CRISPR Therapeutics tarafından geliştirilen exa-cel, hastaları orak hücre hastalığının dayanılmaz semptomlarından kurtarıyor. CRISPR Therapeutics'in haber bülteni.
Ancak bu, kalıtsal hastalık için ortaya çıkan tek yeni tedavi olmayacak: 20 Aralık'a kadar FDA, genellikle siyahileri etkileyen bir hastalık için özel olarak hazırlanmış bir gen terapisi olan ikinci bir potansiyel tedaviye de karar verecek. Yazan: Bluebird Bio, Somerville, Mass.
"Nihayet orak hücre hastalığı için geniş çapta mevcut tedavileri hayal edebileceğimiz bir noktadayız" dedi Dr. New York Times'ın haberine göre, Ulusal Kalp, Akciğer ve Kan Enstitüsü'nün hücresel ve moleküler terapötikler bölümünün yöneticisi ve danışma komitesi üyesi John Tisdale.
Exa-cel durumunda, tek seferlik tedavi, hastanın kan hücrelerindeki DNA'yı kalıcı olarak değiştirir.
Nasıl çalışır? Kök hücreler hastanın kanından alınıyor ve ardından CRISPR gen düzenleme teknolojisi, kusurlu, hilal şeklindeki kan hücrelerinin gelişimini tetikleyen bir geni yok ediyor. Bu arada ilaç, hastalardaki kusurlu kan üreten hücreleri öldürüyor ve onlara daha sonra kendi değiştirilmiş kök hücreleri geri veriliyor.
"Bu acıdan ve birçok sağlık komplikasyonundan muzdarip bir kişinin rahatlamasına yardımcı olabilecek her şey muhteşemdir" Dr. St. Louis'deki Washington Üniversitesi Tıp Fakültesi'nden profesör Allison King yakın zamanda Associated Press'e şunları söyledi: "Korkunç derecede acı verici. Bazı insanlar bunun her yerinden bıçaklanmış gibi olduğunu söyleyecektir."
Toplantıdan önce danışma komitesine sunduğu brifing belgelerinde Vertex şunları söyledi: İnsanlar bu çalışmada tedaviyi gördüler. 18 ay takip edilen 30 kişiden 29'u en az bir yıl boyunca ağrı krizi yaşamadı ve 30'unun tamamı ağrı krizleri nedeniyle hastaneye yatmaktan kurtuldu.
Vertex, klinik deney hastalarını 15 yıl boyunca takip etmeyi planladığını açıkladı ve danışma komitesi üyeleri, tedavinin onayını geciktirmek için hiçbir neden görmediklerini söyledi.
Her zaman ek çalışmalar olabilir, ünlü komite üyesi Alexis Komor Times'ın haberine göre, San Diego'daki Kaliforniya Üniversitesi'nde kimya ve biyokimya profesörü. Ancak bunun "ilerlemenin pahasına mükemmelliği beklemek" olacağını söyledi.
AP'nin bildirdiğine göre, gen terapisi alan Victoria Gray, yakın zamanda bilimsel bir konferansta deneyimini araştırmacılarla paylaştı ve terapiyi aldığında "yeniden doğduğunu" hissettiğini söyledi. Gray çocukluğundan beri korkunç acılar yaşıyordu.
Artık çocuklarıyla aktif olarak ilgileniyor ve tam zamanlı çalışıyor.
"Çocuklarımın artık annelerini orak hücre hastalığından kaybetme korkusu yok" dedi.
Orak hücre hastalığı, kırmızı kan hücrelerinde oksijen taşıyan proteini etkiler. Genetik bir mutasyon nedeniyle hücreler hilal şeklini alabilir. Bu, kan akışını engelleyebilir ve ağrıya, organ hasarına ve felce neden olabilir. Hastalık dünya çapında milyonlarca insanı etkiliyor.
Afrika ve Hindistan gibi sıtmanın yaygın olduğu yerlerde daha sık görülür. Bu özelliğin taşıyıcısı olmak şiddetli sıtmaya karşı koruma sağlayabilir.
Standart tedaviler ilaçları ve kan naklini içerir. Tek tedavi, hastalığa yakalanmayan, yakın uyumlu bir donörden yapılan kemik iliği naklidir.
AP'nin bildirdiğine göre, FDA'nın orak hücre hastalığına yönelik ikinci gen terapisinin, değiştirilmiş bir genin işlevsel kopyalarını oluşturarak çalışması amaçlanıyor. Bu, kırmızı kan hücrelerinin şekli bozuk olmayan hemoglobin üretmesine yardımcı olur.
İki gen terapisinin fiyatları henüz açıklanmadı.
Ancak,
Gönderildi : 2023-11-01 20:33 Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar. Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.Devamını oku
Sorumluluk reddi beyanı
Popüler Anahtar Kelimeler