Радники FDA стверджують, що нова генна терапія серповидно-клітинної анемії є безпечною

Підпишіться на Drugslib

Медичний огляд Кармен Поуп, BPharm. Востаннє оновлено 1 листопада 2023 р.

Робін Фостер і Ерні Манделл Репортери HealthDay

СЕРЕДА, 1 листопада 2023 р. У вівторок консультативна група Управління з контролю за продуктами й ліками США визнала нову генну терапію серповидно-клітинної анемії безпечною, що відкриває шлях для повного схвалення до початку грудня.

FDA вже вирішило, що терапія, відома як exa-cel, була ефективною.

Exa-cel, розроблений Vertex Pharmaceuticals з Бостона та CRISPR Therapeutics зі Швейцарії, позбавляє пацієнтів від нестерпних симптомів серповидно-клітинної анемії. У разі схвалення до 8 грудня, як і очікувалося, це стане першим ліками для лікування генетичних захворювань за допомогою техніки редагування генів CRISPR, повідомляє CRISPR Therapeutics у реліз новин.

Але це не буде єдиним новим методом лікування спадкової патології: до 20 грудня FDA також прийме рішення щодо другого потенційного ліки від хвороби, яка зазвичай вражає темношкірих людей, розробленої генної терапії Блуберд Біо, Сомервіль, Массачусетс.

«Нарешті ми досягли точки, де можемо передбачити широкодоступні ліки від серповидноклітинної анемії», — сказав Доктор Джон Тісдейл, директор відділу клітинної та молекулярної терапії в Національному інституті серця, легенів і крові та член дорадчого комітету, повідомляє New York Times.

У випадку exa-cel одноразове лікування назавжди змінює ДНК у клітинах крові пацієнта.

Як це працює? Стовбурові клітини видаляють із крові пацієнта, а потім технологія редагування генів CRISPR вибиває ген, який запускає розвиток дефектних клітин крові у формі півмісяця. Тим часом медицина вбиває дефектні клітини, що виробляють кров, у пацієнтів, яким потім повертають власні змінені стовбурові клітини.

«Все, що може допомогти людині з таким станом болю та численними ускладненнями здоров’я, є неймовірним», Dr. Про це нещодавно заявила Associated Press Еллісон Кінг, професор Медичної школи Вашингтонського університету в Сент-Луїсі. «Це жахливо боляче. Дехто скаже, що це все одно, ніби закололи».

У інформаційних документах, наданих консультативному комітету перед засіданням, Vertex повідомила, що 46 люди отримали лікування в його дослідженні. Серед 30 пацієнтів, які спостерігали протягом 18 місяців, 29 не відчували больових кризів принаймні протягом року, і всі 30 уникали госпіталізації через больові кризи.

Vertex заявив, що планує спостерігати за пацієнтами, які брали участь у клінічних випробуваннях, протягом 15 років, а члени консультативного комітету заявили, що не бачать причин відкладати схвалення лікування.

Завжди можуть бути додаткові дослідження, зазначив член комітету Алексіс Комор , професор хімії та біохімії Каліфорнійського університету в Сан-Дієго, повідомляє Times. Але це було б «очікування досконалості за рахунок прогресу», сказала вона.

Вікторія Грей, яка пройшла генну терапію, нещодавно поділилася своїм досвідом із дослідниками на науковій конференції, сказавши, що відчула, що «перероджується», коли отримала терапію, повідомляє AP. Грей відчував напади жахливого болю з дитинства.

Зараз вона активно займається своїми дітьми та працює повний робочий день.

«Мої діти більше не бояться втратити маму через серповидно-клітинну анемію», — сказала вона.

Серповидно-клітинна анемія впливає на білок, який переносить кисень у еритроцитах. Через генетичну мутацію клітини можуть мати форму півмісяця. Це може блокувати кровотік і викликати біль, пошкодження органів та інсульт. Хвороба вражає мільйони людей у ​​всьому світі.

Це частіше зустрічається в місцях, де малярія поширена, наприклад в Африці та Індії. Носійство цієї ознаки може захистити від важкої малярії.

Стандартне лікування включає прийом ліків і переливання крові. Трансплантація кісткового мозку від близького донора без захворювання є єдиним ліком.

Друга генна терапія серповидно-клітинної анемії, яку розгляне FDA, передбачає створення функціональних копій модифікованого гена, повідомляє AP. Це допомагає еритроцитам виробляти гемоглобін, який не деформується.

Ціни на дві генні терапії не оприлюднено.

Однак, згідно з останнє дослідження.

«Але якщо ви подумаєте про це, — сказав Кінг, — скільки коштує комусь почуватися краще, не відчувати болю та не бути весь час у лікарні».

Джерела

  • New York Times
  • Associated Press

    • Джерело: HealthDay

    Опубліковано : 2023-11-01 20:33

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова