يقول مستشارو إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) إن العلاج الجيني الجديد لمرض فقر الدم المنجلي آمن

اتبع Drugslib على

تمت مراجعته طبيًا بواسطة كارمن بوب، BPharm. تم آخر تحديث في 2 تشرين الثاني (نوفمبر) 2023.

بواسطة تقرير HealthDay Reporter الخاص بطاقم الأطباء

الأربعاء 1 نوفمبر 2023 -- اعتبرت لجنة استشارية تابعة لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية يوم الثلاثاء أن العلاج الجيني الجديد لمرض فقر الدم المنجلي آمن، مما يمهد الطريق للموافقة الكاملة عليه بحلول أوائل ديسمبر.

قررت إدارة الغذاء والدواء بالفعل أن العلاج، المعروف باسم exagamglogene autotemcel (exa-cel)، كان فعالاً. تم تطويره من قبل شركة Vertex Pharmaceuticals في بوسطن وCRISPR Therapeutics في سويسرا، وهو يحرر المرضى من الأعراض المؤلمة لمرض فقر الدم المنجلي. إذا تمت الموافقة عليه بحلول 8 ديسمبر، كما هو متوقع، فإنه سيصبح أول دواء يعالج مرضًا وراثيًا باستخدام تقنية تحرير الجينات كريسبر، حسبما قالت شركة كريسبر ثيرابيوتيكس في مقال لها على موقعها الإلكتروني: https://crisprtx. com/about-us/press-releases-and-presentations/crispr-therapeutics-anounces-completion-of-fda-advisory-committee-meeting-for-exagamglogene-autotemcel-exa-cel-for-severe-sickle-cell- المرض">بيان صحفي.

لكنه لن يكون العلاج الجديد الوحيد للحالة الموروثة القادمة: بحلول 20 كانون الأول (ديسمبر)، ستقرر إدارة الغذاء والدواء أيضًا علاجًا محتملًا ثانيًا للمرض الذي يصيب عادةً السود، وهو علاج جيني صممه بلوبيرد بيو، من سومرفيل، ماساتشوستس.

"لقد وصلنا أخيرًا إلى نقطة يمكننا من خلالها تصور علاجات متاحة على نطاق واسع لمرض فقر الدم المنجلي"، قال جون تيسدال، دكتوراه في الطب، ومدير فرع العلاجات الخلوية والجزيئية في المعهد الوطني للقلب والرئة والدم وعضو في المعهد الوطني للقلب والرئة والدم. وذكرت صحيفة نيويورك تايمز أن اللجنة الاستشارية.

في وثائق الإحاطة المقدمة إلى اللجنة الاستشارية قبل الاجتماع، قالت Vertex إن 46 حصل الناس على العلاج في دراستها. ومن بين الثلاثين الذين خضعوا للمتابعة لمدة 18 شهرًا، لم يعاني 29 منهم من أزمات الألم لمدة عام على الأقل، وتجنب الثلاثون دخول المستشفى بسبب أزمات الألم. وقالت شركة Vertex إنها تخطط لمتابعة مرضى التجارب السريرية لمدة 15 عامًا، وقال أعضاء اللجنة الاستشارية إنهم لا يرون سببًا لتأخير الموافقة على العلاج.

من الممكن أن تكون هناك دائمًا دراسات إضافية، كما أشار عضو اللجنة ألكسيس كومور، الحائز على دكتوراه، وأستاذ الكيمياء والكيمياء الحيوية بجامعة كاليفورنيا في سان دييغو، حسبما ذكرت صحيفة التايمز. وأضافت أن ذلك سيكون بمثابة "توقع الكمال على حساب التقدم".

نيويورك تايمز مقالة

المصدر: هيلث داي

نشر : 2023-11-02 06:52

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

الكلمات الرئيسية الشعبية