Poradci FDA říkají, že nová genová terapie pro srpkovitou anémii je bezpečná

Sledujte Drugslib

Lékařsky zkontrolováno Carmen Pope, BPharm. Naposledy aktualizováno 2. listopadu 2023.

Od instruktážního týmu lékaře HealthDay Reporter

STŘEDA, 1. listopadu 2023 -- Poradní panel amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv v úterý označil novou genovou terapii pro srpkovitou anémii za bezpečnou, čímž připravil cestu k úplnému schválení začátkem prosince.

FDA již rozhodl, že terapie, známá jako exagamglogene autotemcel (exa-cel), byla účinná. Exa-cel, vyvinutý společnostmi Vertex Pharmaceuticals z Bostonu a CRISPR Therapeutics ze Švýcarska, osvobozuje pacienty od nesnesitelných příznaků srpkovité anémie. Pokud bude schválen do 8. prosince, podle očekávání by se stal prvním lékem k léčbě genetického onemocnění pomocí techniky úpravy genu CRISPR, uvedla CRISPR Therapeutics v novinová zpráva.

Nebude to však jediná nová léčba zděděného stavu, který padá na štiku: Do 20. prosince FDA také rozhodne o druhém potenciálním léku na nemoc, která typicky postihuje černochy, genovou terapii vytvořenou Bluebird Bio, Somerville, Massachusetts.

"Konečně jsme na místě, kde si můžeme představit široce dostupné léky na srpkovitou anémii," řekl John Tisdale, MD, ředitel pobočky buněčné a molekulární terapie v National Heart, Lung and Blood Institute a člen poradní výbor, uvedl The New York Times.

V informačních dokumentech předložených poradnímu výboru před schůzkou Vertex uvedl, že 46 lidé dostali léčbu v její studii. Mezi 30, kteří měli 18 měsíců sledování, bylo 29 bez krizí bolesti po dobu nejméně jednoho roku a všech 30 se vyhnulo hospitalizaci kvůli krizím bolesti. Společnost Vertex uvedla, že má v plánu sledovat pacienty z klinických studií po dobu 15 let, a členové poradního výboru uvedli, že nevidí důvod odkládat schválení léčby.

Vždy mohou existovat další studie, poznamenal člen výboru Alexis Komor, Ph.D., profesor chemie a biochemie na Kalifornské univerzitě v San Diegu, uvedl The Times. Ale to by bylo "očekávání dokonalosti na úkor pokroku," řekla.

The New York Times Článek

Zdroj: HealthDay

Vyslán : 2023-11-02 06:52

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova