FDA-Berater sagen, dass neue Gentherapie für Sichelzellanämie sicher ist

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Medizinisch überprüft von Carmen Pope, BPharm. Zuletzt aktualisiert am 2. November 2023.

Von Physician’s Briefing Staff HealthDay Reporter

MITTWOCH, 1. November 2023 – Eine neue Gentherapie gegen Sichelzellenanämie wurde am Dienstag von einem Beratungsgremium der US-amerikanischen Food and Drug Administration als sicher eingestuft und ebnete damit den Weg für eine vollständige Zulassung bis Anfang Dezember.

Die FDA hatte bereits entschieden, dass die als Exagamglogene Autotemcel (Exa-Cel) bekannte Therapie wirksam war. Exa-cel wurde von Vertex Pharmaceuticals aus Boston und CRISPR Therapeutics aus der Schweiz entwickelt und befreit Patienten von den quälenden Symptomen der Sichelzellenanämie. Wenn es wie erwartet bis zum 8. Dezember zugelassen würde, wäre es das erste Medikament, das eine genetische Krankheit mit der CRISPR-Genbearbeitungstechnik behandelt, sagte CRISPR Therapeutics in einem Pressemitteilung.

Aber es wird nicht die einzige neue Behandlung für die Erbkrankheit sein, die auf dem Vormarsch ist: Bis zum 20. Dezember wird die FDA auch über ein zweites mögliches Heilmittel für die Krankheit entscheiden, von der typischerweise schwarze Menschen betroffen sind, eine Gentherapie, die von entwickelt wurde Bluebird Bio, aus Somerville, Massachusetts.

„Wir sind endlich an einem Punkt angelangt, an dem wir uns allgemein verfügbare Heilmittel gegen Sichelzellenanämie vorstellen können“, sagte John Tisdale, M.D., Direktor der Abteilung für Zell- und Molekulartherapeutika am National Heart, Lung and Blood Institute und Mitglied von Der Beratungsausschuss berichtete die New York Times.

In Briefing-Dokumenten, die vor der Sitzung beim Beratungsausschuss eingereicht wurden, sagte Vertex, dass 46 Menschen erhielten die Behandlung in ihrer Studie. Von den 30 Patienten, die eine Nachbeobachtungszeit von 18 Monaten hatten, waren 29 mindestens ein Jahr lang schmerzfrei und alle 30 konnten einen Krankenhausaufenthalt wegen Schmerzkrisen vermeiden. Vertex hat angekündigt, Patienten in klinischen Studien 15 Jahre lang zu begleiten, und die Mitglieder des Beratungsausschusses sagten, sie sahen keinen Grund, die Zulassung der Behandlung zu verschieben.

Es kann immer zusätzliche Studien geben, bemerkte Ausschussmitglied Alexis Komor, Ph.D., Professor für Chemie und Biochemie an der University of California in San Diego, berichtete The Times. Aber das würde bedeuten, „Perfektion auf Kosten des Fortschritts zu erwarten“, sagte sie.

The New York TimesArtikel

Quelle: HealthDay

Gesendet : 2023-11-02 06:52

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