Οι σύμβουλοι του FDA λένε ότι η νέα γονιδιακή θεραπεία για τη δρεπανοκυτταρική νόσο είναι ασφαλής

Ακολουθήστε το Drugslib

Ιατρικά ελεγμένο από την Carmen Pope, BPharm. Τελευταία ενημέρωση στις 2 Νοεμβρίου 2023.

Από το Ενημερωτικό Προσωπικό του Physician's HealthDay Reporter

ΤΕΤΑΡΤΗ, 1 Νοεμβρίου 2023 -- Μια νέα γονιδιακή θεραπεία για τη δρεπανοκυτταρική αναιμία κρίθηκε ασφαλής από μια συμβουλευτική επιτροπή της Υπηρεσίας Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ την Τρίτη, ανοίγοντας τον δρόμο για πλήρη έγκριση έως τις αρχές Δεκεμβρίου.

Η FDA είχε ήδη αποφασίσει ότι η θεραπεία, γνωστή ως exagamglogene autotemcel (exa-cel), ήταν αποτελεσματική. Αναπτύχθηκε από την Vertex Pharmaceuticals of Boston και την CRISPR Therapeutics of Switzerland, το exa-cel απαλλάσσει τους ασθενείς από τα βασανιστικά συμπτώματα της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας. Εάν εγκριθεί έως τις 8 Δεκεμβρίου, όπως αναμενόταν, θα γίνει το πρώτο φάρμακο που θεραπεύει μια γενετική ασθένεια με την τεχνική επεξεργασίας γονιδίων CRISPR, δήλωσε η CRISPR Therapeutics σε ένα δελτίο ειδήσεων.

Αλλά δεν θα είναι η μόνη νέα θεραπεία για την κληρονομική πάθηση που έρχεται κάτω από την λούτσα: Μέχρι τις 20 Δεκεμβρίου, η FDA θα αποφασίσει επίσης για μια δεύτερη πιθανή θεραπεία για την ασθένεια που συνήθως προσβάλλει τους μαύρους, μια γονιδιακή θεραπεία που δημιουργήθηκε από Bluebird Bio, από Somerville, Μασαχουσέτη.

"Επιτέλους βρισκόμαστε σε ένα σημείο όπου μπορούμε να οραματιστούμε ευρέως διαθέσιμες θεραπείες για τη δρεπανοκυτταρική αναιμία", δήλωσε ο John Tisdale, M.D., διευθυντής του κλάδου κυτταρικής και μοριακής θεραπείας στο Εθνικό Ινστιτούτο Καρδιάς, Πνεύμονας και Αίματος και μέλος του η συμβουλευτική επιτροπή, ανέφεραν οι New York Times.

Σε έγγραφα ενημέρωσης που κατατέθηκε στη συμβουλευτική επιτροπή πριν από τη συνάντηση, η Vertex είπε ότι 46 άνθρωποι έλαβαν τη θεραπεία στη μελέτη του. Μεταξύ των 30 που είχαν 18 μήνες παρακολούθησης, οι 29 ήταν ελεύθεροι από κρίσεις πόνου για τουλάχιστον ένα χρόνο και και οι 30 απέφυγαν να νοσηλευτούν για κρίσεις πόνου. Η Vertex είπε ότι σχεδιάζει να παρακολουθεί ασθενείς κλινικών δοκιμών για 15 χρόνια και τα μέλη της συμβουλευτικής επιτροπής είπαν ότι δεν βλέπουν λόγο να καθυστερήσουν την έγκριση της θεραπείας.

Μπορεί πάντα να υπάρχουν πρόσθετες μελέτες, σημείωσε το μέλος της επιτροπής Alexis Komor, Ph.D., καθηγητής χημείας και βιοχημείας στο Πανεπιστήμιο της Καλιφόρνια στο Σαν Ντιέγκο, ανέφεραν οι Times. Αλλά αυτό θα ήταν "να περιμένουμε την τελειότητα σε βάρος της προόδου", είπε.

The New York Times Άρθρο

Πηγή: HealthDay

Δημοσιεύτηκε : 2023-11-02 06:52

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά