Les conseillers de la FDA affirment que la nouvelle thérapie génique contre la drépanocytose est sûre

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Évalué médicalement par Carmen Pope, BPharm. Dernière mise à jour le 2 novembre 2023.

Par le personnel de briefing des médecins, HealthDay Reporter

MERCREDI 1er novembre 2023 -- Une nouvelle thérapie génique contre la drépanocytose a été jugée sûre mardi par un comité consultatif de la Food and Drug Administration des États-Unis, ouvrant la voie à une approbation complète d'ici début décembre.

La FDA avait déjà décidé que la thérapie, connue sous le nom d'autotemcel exagamglogène (exa-cel), était efficace. Développé par Vertex Pharmaceuticals de Boston et CRISPR Therapeutics de Suisse, exa-cel libère les patients des symptômes atroces de la drépanocytose. S'il est approuvé d'ici le 8 décembre, comme prévu, il deviendra le premier médicament à traiter une maladie génétique avec la technique d'édition génétique CRISPR, a déclaré CRISPR Therapeutics dans un communiqué de presse.

Mais ce ne sera pas le seul nouveau traitement pour cette maladie héréditaire à venir : d'ici le 20 décembre, la FDA décidera également d'un deuxième remède potentiel pour la maladie qui frappe généralement les Noirs, une thérapie génique conçue par Bluebird Bio, de Somerville, Massachusetts.

"Nous sommes enfin parvenus à un stade où nous pouvons envisager des remèdes largement disponibles contre la drépanocytose", a déclaré John Tisdale, M.D., directeur de la branche thérapeutique cellulaire et moléculaire du National Heart, Lung and Blood Institute et membre de l'Institut national du cœur, des poumons et du sang. le comité consultatif, a rapporté le New York Times.

Dans les documents d'information déposés auprès du comité consultatif avant la réunion, Vertex a déclaré que 46 les gens ont reçu le traitement dans son étude. Parmi les 30 qui ont bénéficié d'un suivi de 18 mois, 29 n'ont pas eu de crises douloureuses depuis au moins un an et tous ont évité d'être hospitalisés pour des crises douloureuses. Vertex a annoncé son intention de suivre les patients des essais cliniques pendant 15 ans, et les membres du comité consultatif ont déclaré qu'ils ne voyaient aucune raison de retarder l'approbation du traitement.

Il peut toujours y avoir des études supplémentaires, a noté Alexis Komor, Ph.D., membre du comité et professeur de chimie et de biochimie à l'Université de Californie à San Diego, a rapporté le Times. Mais ce serait "attendre la perfection aux dépens du progrès", a-t-elle déclaré.

Le New York TimesArticle

Source : Journée Santé

Publié : 2023-11-02 06:52

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