Penasihat FDA Mengatakan Terapi Gen Baru untuk Penyakit Sel Sabit Aman

Ikuti Drugslib di

Ditinjau secara medis oleh Carmen Pope, BPharm. Terakhir diperbarui pada 2 November 2023.

Oleh Staf Pengarah Dokter HealthDay Reporter

Rabu, 1 November 2023 -- Terapi gen baru untuk penyakit sel sabit dianggap aman oleh panel penasihat Badan Pengawas Obat dan Makanan AS pada hari Selasa, sehingga membuka jalan bagi persetujuan penuh pada awal Desember.

FDA telah memutuskan bahwa terapi yang dikenal sebagai exagamglogene autotemcel (exa-cel) ini efektif. Dikembangkan oleh Vertex Pharmaceuticals dari Boston dan CRISPR Therapeutics dari Swiss, exa-cel membebaskan pasien dari gejala penyakit sel sabit yang menyiksa. Jika disetujui pada 8 Desember, seperti yang diharapkan, obat ini akan menjadi obat pertama yang mengobati penyakit genetik dengan teknik penyuntingan gen CRISPR, kata CRISPR Therapeutics dalam rilis berita.

Tetapi ini bukan satu-satunya pengobatan baru untuk kondisi yang diturunkan: Pada tanggal 20 Desember, FDA juga akan memutuskan obat potensial kedua untuk penyakit yang biasanya menyerang orang kulit hitam, yaitu terapi gen yang dibuat oleh Bluebird Bio, dari Somerville, Massachusetts.

"Kita akhirnya sampai pada titik di mana kita dapat membayangkan obat yang tersedia secara luas untuk penyakit sel sabit," kata John Tisdale, M.D., direktur cabang terapi seluler dan molekuler di National Heart, Lung and Blood Institute dan anggota dari komite penasihat, The New York Times melaporkan.

Dalam dokumen pengarahan yang diajukan ke komite penasihat sebelum pertemuan, Vertex mengatakan bahwa 46 orang mendapat pengobatan dalam studinya. Di antara 30 orang yang menjalani masa tindak lanjut selama 18 bulan, 29 orang bebas dari krisis nyeri setidaknya selama satu tahun dan 30 orang tersebut terhindar dari rawat inap karena krisis nyeri. Vertex mengatakan pihaknya berencana untuk memantau pasien uji klinis selama 15 tahun, dan anggota komite penasihat mengatakan mereka tidak melihat alasan untuk menunda persetujuan pengobatan tersebut.

Selalu ada studi tambahan, kata anggota komite Alexis Komor, Ph.D., seorang profesor kimia dan biokimia di Universitas California di San Diego, The Times melaporkan. Namun hal itu berarti "mengharapkan kesempurnaan dengan mengorbankan kemajuan," katanya.

The New York Times Artikel

Sumber: Hari Kesehatan

Diposting : 2023-11-02 06:52

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata Kunci Populer