I consulenti della FDA affermano che la nuova terapia genica per l’anemia falciforme è sicura

Segui Drugslib su

Revisionato dal punto di vista medico da Carmen Pope, BPharm. Ultimo aggiornamento il 2 novembre 2023.

A cura dello staff del briefing medico HealthDay Reporter

MERCOLEDI 1 novembre 2023 -- Martedì una nuova terapia genica per l'anemia falciforme è stata ritenuta sicura da un comitato consultivo della Food and Drug Administration statunitense, aprendo la strada alla piena approvazione entro l'inizio di dicembre.

La FDA aveva già deciso che la terapia, nota come exagamglogene autotemcel (exa-cel), era efficace. Sviluppato dalla Vertex Pharmaceuticals di Boston e dalla CRISPR Therapeutics della Svizzera, exa-cel libera i pazienti dai sintomi atroci dell'anemia falciforme. Se approvato entro l'8 dicembre, come previsto, diventerebbe il primo farmaco a trattare una malattia genetica con la tecnica di editing genetico CRISPR, ha affermato CRISPR Therapeutics in un comunicato stampa.

Ma non sarà l'unico nuovo trattamento per la malattia ereditaria in arrivo: entro il 20 dicembre, la FDA deciderà anche una seconda potenziale cura per la malattia che colpisce tipicamente i neri, una terapia genica messa a punto da Bluebird Bio, di Somerville, Massachusetts.

"Siamo finalmente al punto in cui possiamo immaginare cure ampiamente disponibili per l'anemia falciforme", ha affermato John Tisdale, M.D., direttore del ramo di terapeutica cellulare e molecolare presso il National Heart, Lung and Blood Institute e membro del il comitato consultivo, ha riferito il New York Times.

In documenti informativi depositati presso il comitato consultivo prima della riunione, Vertex ha affermato che 46 le persone hanno ricevuto il trattamento nel suo studio. Tra i 30 che hanno avuto 18 mesi di follow-up, 29 non hanno avuto crisi dolorose per almeno un anno e tutti e 30 hanno evitato di essere ricoverati in ospedale per crisi dolorose. Vertex ha affermato che prevede di seguire i pazienti sottoposti a sperimentazione clinica per 15 anni e i membri del comitato consultivo hanno affermato di non vedere alcun motivo per ritardare l'approvazione del trattamento.

Possono sempre esserci ulteriori studi, ha osservato il membro del comitato Alexis Komor, Ph.D., professore di chimica e biochimica presso l'Università della California a San Diego, ha riferito il Times. Ma questo significherebbe "aspettarsi la perfezione a scapito del progresso", ha detto.

The New York TimesArticolo

Fonte: HealthDay

Pubblicato : 2023-11-02 06:52

Per saperne di più

Disclaimer

È stato fatto ogni sforzo per garantire che le informazioni fornite da Drugslib.com siano accurate, aggiornate -datati e completi, ma non viene fornita alcuna garanzia in tal senso. Le informazioni sui farmaci qui contenute potrebbero essere sensibili al fattore tempo. Le informazioni su Drugslib.com sono state compilate per l'uso da parte di operatori sanitari e consumatori negli Stati Uniti e pertanto Drugslib.com non garantisce che l'uso al di fuori degli Stati Uniti sia appropriato, se non diversamente indicato. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com non sostengono farmaci, né diagnosticano pazienti né raccomandano terapie. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com sono una risorsa informativa progettata per assistere gli operatori sanitari autorizzati nella cura dei propri pazienti e/o per servire i consumatori che considerano questo servizio come un supplemento e non come un sostituto dell'esperienza, dell'abilità, della conoscenza e del giudizio dell'assistenza sanitaria professionisti.

L'assenza di un'avvertenza per un determinato farmaco o combinazione di farmaci non deve in alcun modo essere interpretata come indicazione che il farmaco o la combinazione di farmaci sia sicura, efficace o appropriata per un dato paziente. Drugslib.com non si assume alcuna responsabilità per qualsiasi aspetto dell'assistenza sanitaria amministrata con l'aiuto delle informazioni fornite da Drugslib.com. Le informazioni contenute nel presente documento non intendono coprire tutti i possibili usi, indicazioni, precauzioni, avvertenze, interazioni farmacologiche, reazioni allergiche o effetti avversi. Se hai domande sui farmaci che stai assumendo, consulta il tuo medico, infermiere o farmacista.

Parole chiave popolari