FDA顧問ら鎌状赤血球症に対する新たな遺伝子治療は安全だと語る

BPharm の Carmen Pope によって医学的にレビューされています。最終更新日は 2023 年 11 月 2 日です。

医師のブリーフィングスタッフ HealthDay レポーターによる

2023 年 11 月 1 日、水曜日 -- 鎌状赤血球症の新しい遺伝子治療が火曜日、米国食品医薬品局の諮問委員会によって安全であると判断され、12 月初旬までの完全承認への道が開かれました。

FDA は、エクサガムグロゲンオートテムセル (exa-cel) として知られるこの治療法が有効であるとすでに判断していました。ボストンの Vertex Pharmaceuticals とスイスの CRISPR Therapeutics によって開発された exa-cel は、鎌状赤血球症の耐え難い症状から患者を解放します。 CRISPR Therapeutics社は、予想通り12月8日までに承認されれば、CRISPR遺伝子編集技術を使って遺伝病を治療する初の医薬品となると、ニュースリリース。

しかし、この遺伝性疾患の新たな治療法はこれだけではありません。FDA は 12 月 20 日までに、黒人がかかりやすいこの病気の 2 つ目の治療法を決定する予定です。 Bluebird Bio、マサチューセッツ州サマービル在住。

国立心臓・肺・血液研究所の細胞・分子治療部門の責任者であり、米国国立心肺血液研究所のメンバーであるジョン・ティスデイル医学博士は、「私たちはついに鎌状赤血球症の広範囲に利用可能な治療法を構想できる段階に達しました」と述べた。諮問委員会の報告、ニューヨーク・タイムズ紙が報じた。

会議前に諮問委員会に提出した説明文書の中で、Vertex は次のように述べています。人々はその研究で治療を受けました。 18か月の追跡調査を受けた30人のうち、29人は少なくとも1年間は痛みの発作を起こさず、30人全員が痛みの発作による入院を回避した。 Vertex は臨床試験の患者を 15 年間追跡する予定であると述べており、諮問委員会のメンバーは治療法の承認を遅らせる理由はないと述べた。

追加の研究はいつでもあり得る、と委員会メンバーでカリフォルニア大学サンディエゴ校の化学および生化学教授であるアレクシス・コモール博士は指摘したとタイムズ紙は報じた。しかし、それは「進歩を犠牲にして完璧を期待する」ことになる、と彼女は言いました。

ニューヨークタイムズ記事

出典: HealthDay

投稿しました : 2023-11-02 06:52

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