Penasihat FDA Ngandika Terapi Gene Anyar kanggo Penyakit Sel Sabit Aman

Tindakake Drugslib ing

Dideleng kanthi medis dening Carmen Pope, BPharm. Dianyari pungkasan tanggal 2 Nov 2023.

Dening Staff Briefing Dokter Reporter HealthDay

REBU, 1 Nopember 2023 -- Terapi gen anyar kanggo penyakit sel arit dianggep aman dening panel penasehat Administrasi Pangan lan Narkoba AS nalika Selasa, lan menehi persetujuan lengkap ing awal Desember.

FDA wis mutusake yen terapi, sing dikenal minangka exagamglogene autotemcel (exa-cel), efektif. Dikembangake dening Vertex Pharmaceuticals saka Boston lan CRISPR Therapeutics saka Swiss, exa-cel mbebasake pasien saka gejala penyakit sel arit sing nggegirisi. Yen disetujoni dening 8 Desember, kaya sing dikarepake, bakal dadi obat pisanan kanggo nambani penyakit genetik kanthi teknik panyuntingan gen CRISPR, CRISPR Therapeutics ngandika ing pawarta.

Nanging ora mung siji-sijine perawatan anyar kanggo kondisi sing diwarisake: Ing tanggal 20 Desember, FDA uga bakal mutusake obat potensial kapindho kanggo penyakit sing biasane nyerang wong kulit ireng, terapi gen sing digawe dening Bluebird Bio, saka Somerville, Massachusetts.

"Pungkasane kita ana ing papan sing bisa mbayangake obat sing kasedhiya kanggo penyakit sel sabit," ujare John Tisdale, M.D., direktur cabang terapi seluler lan molekuler ing Institut Jantung, Paru-paru lan Darah Nasional lan anggota saka panitia penasehat, The New York Times lapor.

Ing dokumen ringkes diajukake karo panitia penasehat sadurunge rapat, Vertex ujar manawa 46 wong entuk perawatan ing sinau. Antarane 30 sing duwe 18 wulan tindak lanjut, 29 ora ngalami krisis nyeri paling ora setaun lan kabeh 30 ora dirawat ing rumah sakit amarga krisis nyeri. Vertex ujar manawa bakal ngetutake pasien uji klinis sajrone 15 taun, lan anggota panitia penasihat ujar manawa ora ana alesan kanggo nundha persetujuan perawatan kasebut.

Ana mesthi ana pasinaon tambahan, kacathet anggota panitia Alexis Komor, Ph.D., profesor kimia lan biokimia ing Universitas California ing San Diego, lapor The Times. Nanging sing bakal "nyana kasampurnan ing biaya saka kemajuan," dheweke ngandika.

The New York Times Artikel

Sumber: Health Day

Dikirim : 2023-11-02 06:52

Waca liyane

Disclaimer

Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

Tembung kunci populer