FDA 자문단, 겸상 적혈구 질환에 대한 새로운 유전자 치료법이 안전하다고 말함

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BPharm Carmen Pope가 의학적으로 검토함. 2023년 11월 2일에 최종 업데이트되었습니다.

의사 브리핑 직원 HealthDay Reporter 작성

2023년 11월 1일 수요일 -- 겸상적혈구병에 대한 새로운 유전자 치료법이 화요일에 미국 식품의약국(FDA) 자문단에 의해 안전한 것으로 간주되어 12월 초까지 완전한 승인을 받을 수 있는 길이 열렸습니다.

FDA는 이미 엑사감글로겐 오토템셀(exa-cel)로 알려진 치료법이 효과적이라고 결정했습니다. 보스턴의 Vertex Pharmaceuticals와 스위스의 CRISPR Therapeutics가 개발한 exa-cel은 겸상 적혈구 질환의 극심한 증상으로부터 환자를 해방시킵니다. CRISPR Therapeutics는 보도 자료.

그러나 이것이 유전성 질환에 대한 유일한 새로운 치료법은 아닐 것입니다. 12월 20일까지 FDA는 또한 12월 20일까지 흑인에게 일반적으로 발생하는 질병에 대한 두 번째 잠재적 치료법인 유전자 치료법을 결정할 것입니다. 매사추세츠 주 서머빌의 Bluebird Bio.

"우리는 마침내 낫적혈구병에 대한 광범위하게 이용 가능한 치료법을 구상할 수 있는 단계에 이르렀습니다."라고 국립 심장, 폐, 혈액 연구소(National Heart, Lung and Blood Institute)의 세포 및 분자 치료 부문 책임자이자 회원인 John Tisdale, M.D.는 말했습니다. 자문위원회는 New York Times에서 보도했습니다.

회의 전에 자문위원회에 제출한 브리핑 문서에서 Vertex는 다음과 같이 말했습니다. 사람들은 연구를 통해 치료를 받았습니다. 18개월 동안 추적 관찰한 30명 중 29명은 최소 1년 동안 통증 위기가 없었으며 30명 모두 통증 위기로 인한 입원을 피했습니다. 버텍스는 임상시험 환자들을 15년간 추적 관찰할 계획이라고 밝혔고, 자문위원들은 해당 치료제 승인을 미룰 이유가 없다고 밝혔다.

언제든지 추가 연구가 있을 수 있다고 The Times는 샌디에이고 캘리포니아 대학의 화학 및 생화학 교수인 위원회 위원 Alexis Komor 박사가 보도했습니다. 그러나 그것은 "진보를 희생하면서 완벽함을 기대하는 것"이라고 그녀는 말했습니다.

뉴욕 타임스 기사

출처: HealthDay

게시됨 : 2023-11-02 06:52

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