Penasihat FDA Mengatakan Terapi Gen Baharu untuk Penyakit Sel Sabit Adalah Selamat

Ikuti Drugslib di

Disemak secara perubatan oleh Carmen Pope, BPharm. Kemas kini terakhir pada 2 Nov 2023.

Oleh Kakitangan Taklimat Pakar Pelapor HealthDay

RABU, 1 Nov. 2023 -- Terapi gen baharu untuk penyakit sel sabit telah dianggap selamat oleh panel penasihat Pentadbiran Makanan dan Dadah A.S. pada hari Selasa, membuka jalan untuk kelulusan penuh selewat-lewatnya awal Disember.

FDA telah memutuskan bahawa terapi, yang dikenali sebagai exagamglogene autotemcel (exa-cel), adalah berkesan. Dibangunkan oleh Vertex Pharmaceuticals of Boston dan CRISPR Therapeutics of Switzerland, exa-cel membebaskan pesakit daripada simptom penyakit sel sabit yang menyeksakan. Jika diluluskan pada 8 Dis, seperti yang dijangkakan, ia akan menjadi ubat pertama untuk merawat penyakit genetik dengan teknik penyuntingan gen CRISPR, kata CRISPR Therapeutics dalam keluaran berita.

Tetapi ia bukan satu-satunya rawatan baharu untuk penyakit yang diwarisi itu: Menjelang 20 Disember, FDA juga akan memutuskan potensi penawar kedua untuk penyakit yang biasanya menyerang orang kulit hitam, terapi gen yang dibuat oleh Bluebird Bio, dari Somerville, Massachusetts.

"Kami akhirnya berada di tempat di mana kami boleh membayangkan penawar yang tersedia secara meluas untuk penyakit sel sabit," kata John Tisdale, M.D., pengarah cawangan terapi selular dan molekul di Institut Jantung, Paru-paru dan Darah Kebangsaan dan ahli jawatankuasa penasihat, lapor The New York Times.

Dalam dokumen taklimat yang difailkan dengan jawatankuasa penasihat sebelum mesyuarat, Vertex berkata bahawa 46 orang mendapat rawatan dalam kajiannya. Antara 30 yang mempunyai 18 bulan susulan, 29 bebas daripada krisis kesakitan selama sekurang-kurangnya setahun dan kesemua 30 mengelak daripada dimasukkan ke hospital kerana krisis kesakitan. Vertex berkata ia merancang untuk mengikuti pesakit percubaan klinikal selama 15 tahun, dan ahli jawatankuasa penasihat berkata mereka tidak melihat sebab untuk menangguhkan kelulusan rawatan.

Selalu ada kajian tambahan, kata ahli jawatankuasa Alexis Komor, Ph.D., seorang profesor kimia dan biokimia di Universiti California di San Diego, lapor The Times. Tetapi itu akan "menjangkakan kesempurnaan dengan mengorbankan kemajuan," katanya.

The New York Times Artikel

Sumber: HealthDay

Disiarkan : 2023-11-02 06:52

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata Kunci Popular