FDA-adviseurs zeggen dat nieuwe gentherapie voor sikkelcelziekte veilig is

Volg Drugslib op

Medisch beoordeeld door Carmen Pope, BPHarm. Laatst bijgewerkt op 2 november 2023.

Door HealthDay Reporter van het artsenbriefingpersoneel

WOENSDAG 1 november 2023 -- Een nieuwe gentherapie voor sikkelcelziekte werd dinsdag als veilig beschouwd door een adviespanel van de Amerikaanse Food and Drug Administration, wat de weg vrijmaakte voor volledige goedkeuring begin december.

De FDA had al besloten dat de therapie, bekend als exagamglogene autotemcel (exa-cel), effectief was. Exa-cel is ontwikkeld door Vertex Pharmaceuticals uit Boston en CRISPR Therapeutics uit Zwitserland en bevrijdt patiënten van de ondraaglijke symptomen van sikkelcelziekte. Als het, zoals verwacht, op 8 december wordt goedgekeurd, zou het het eerste medicijn worden dat een genetische ziekte behandelt met de CRISPR-genbewerkingstechniek, aldus CRISPR Therapeutics in een nieuwsbericht.

Maar het zal niet de enige nieuwe behandeling zijn voor de erfelijke aandoening die op de loer ligt: ​​tegen 20 december zal de FDA ook beslissen over een tweede mogelijke remedie voor de ziekte die zwarte mensen doorgaans treft, een gentherapie ontwikkeld door Bluebird Bio, uit Somerville, Massachusetts.

"We zijn eindelijk op een punt aangekomen waar we breed beschikbare behandelingen voor sikkelcelziekte kunnen bedenken", zegt John Tisdale, M.D., directeur van de cellulaire en moleculaire therapeutische afdeling van het National Heart, Lung and Blood Institute en lid van Dat meldt de adviescommissie, zo meldt The New York Times.

In briefingdocumenten die vóór de bijeenkomst bij de adviescommissie waren ingediend, zei Vertex dat 46 mensen kregen de behandeling in het onderzoek. Van de 30 die 18 maanden follow-up kregen, waren er 29 gedurende minstens een jaar vrij van pijncrises en alle 30 vermeden een ziekenhuisopname vanwege pijncrises. Vertex heeft gezegd dat het van plan is om patiënten uit klinische onderzoeken gedurende 15 jaar te volgen, en de leden van de adviescommissie zeiden dat ze geen reden zagen om de goedkeuring van de behandeling uit te stellen.

Er kunnen altijd aanvullende onderzoeken plaatsvinden, merkte commissielid Alexis Komor, Ph.D., hoogleraar scheikunde en biochemie aan de Universiteit van Californië in San Diego, op, meldde The Times. Maar dat zou 'het verwachten van perfectie zijn ten koste van de vooruitgang', zei ze.

The New York Times Artikel

Bron: HealthDay

Geplaatst : 2023-11-02 06:52

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire trefwoorden