Doradcy FDA twierdzą, że nowa terapia genowa anemii sierpowatokrwinkowej jest bezpieczna

Śledź Drugslib na

Przegląd medyczny przeprowadzony przez Carmen Pope, BPharm. Ostatnia aktualizacja: 2 listopada 2023 r.

Przez odprawę lekarską Reporter HealthDay

ŚRODA, 1 listopada 2023 r. — We wtorek panel doradczy amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków uznał nową terapię genową anemii sierpowatokrwinkowej za bezpieczną, co toruje drogę do pełnego zatwierdzenia na początku grudnia.

FDA już zdecydowała, że ​​terapia znana jako exagamglogene autotemcel (exa-cel) jest skuteczna. Opracowany przez Vertex Pharmaceuticals z Bostonu i CRISPR Therapeutics ze Szwajcarii, exa-cel uwalnia pacjentów od rozdzierających objawów anemii sierpowatokrwinkowej. Zgodnie z oczekiwaniami, jeśli zostanie zatwierdzony do 8 grudnia, stanie się pierwszym lekiem stosowanym w leczeniu chorób genetycznych za pomocą techniki edycji genów CRISPR, stwierdziła firma CRISPR Therapeutics w komunikat prasowy.

Nie będzie to jednak jedyne nowe leczenie choroby dziedzicznej, które będzie coraz popularniejsze: do 20 grudnia FDA podejmie również decyzję w sprawie drugiego potencjalnego leku na chorobę, na którą zazwyczaj atakują osoby czarnoskóre – terapii genowej opracowanej przez Bluebird Bio z Somerville w stanie Massachusetts.

„W końcu dotarliśmy do punktu, w którym możemy wyobrazić sobie szeroko dostępne leki na niedokrwistość sierpowatokrwinkową” – powiedział dr John Tisdale, dyrektor oddziału terapii komórkowych i molekularnych w Narodowym Instytucie Serca, Płuc i Krwi oraz członek Instytutu komitet doradczy, jak podał „The New York Times”.

W dokumentach informacyjnych złożonych komitetowi doradczemu przed spotkaniem firma Vertex stwierdziła, że ​​46 osób otrzymało leczenie w ramach tego badania. Spośród 30 osób, które obserwowano przez 18 miesięcy, u 29 nie występowały napady bólowe przez co najmniej rok, a cała 30 osób uniknęła hospitalizacji z powodu napadów bólowych. Firma Vertex oświadczyła, że ​​planuje obserwować pacjentów objętych badaniami klinicznymi przez 15 lat, a członkowie komitetu doradczego stwierdzili, że nie widzą powodu do opóźnienia zatwierdzenia leczenia.

Zawsze mogą zostać przeprowadzone dodatkowe badania, zauważa członek komisji Alexis Komor, profesor chemii i biochemii na Uniwersytecie Kalifornijskim w San Diego, jak podaje „The Times”. Oznaczałoby to jednak „oczekiwanie doskonałości kosztem postępu” – stwierdziła.

The New York Times Artykuł

Źródło: Dzień Zdrowia

Wysłano : 2023-11-02 06:52

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe