Consultores da FDA afirmam que nova terapia genética para doença falciforme é segura

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Revisado clinicamente por Carmen Pope, BPharm. Última atualização em 2 de novembro de 2023.

Por Physician’s Briefing Staff HealthDay Reporter

QUARTA-FEIRA, 1º de novembro de 2023 – Uma nova terapia genética para a doença falciforme foi considerada segura por um painel consultivo da Food and Drug Administration dos EUA na terça-feira, abrindo caminho para aprovação total no início de dezembro.

O FDA já havia decidido que a terapia, conhecida como exagamglogene autotemcel (exa-cel), era eficaz. Desenvolvido pela Vertex Pharmaceuticals de Boston e pela CRISPR Therapeutics da Suíça, o exa-cel liberta os pacientes dos sintomas excruciantes da doença falciforme. Se aprovado até 8 de dezembro, como esperado, ele se tornará o primeiro medicamento a tratar uma doença genética com a técnica de edição genética CRISPR, disse a CRISPR Therapeutics em um comunicado à imprensa.

Mas não será o único novo tratamento para a doença hereditária que está surgindo: até 20 de dezembro, o FDA também decidirá sobre uma segunda cura potencial para a doença que normalmente atinge os negros, uma terapia genética elaborada por Bluebird Bio, de Somerville, Massachusetts.

"Finalmente chegamos a um ponto em que podemos vislumbrar curas amplamente disponíveis para a doença falciforme", disse John Tisdale, M.D., diretor do ramo de terapêutica celular e molecular do Instituto Nacional do Coração, Pulmão e Sangue e membro do o comitê consultivo, informou o The New York Times.

Em documentos informativos arquivados no comitê consultivo antes da reunião, a Vertex disse que 46 as pessoas receberam o tratamento em seu estudo. Entre os 30 que tiveram 18 meses de acompanhamento, 29 ficaram livres de crises de dor por pelo menos um ano e todos os 30 evitaram ser hospitalizados por crises de dor. A Vertex disse que planeja acompanhar os pacientes dos ensaios clínicos por 15 anos, e os membros do comitê consultivo disseram que não viam razão para atrasar a aprovação do tratamento.

Sempre pode haver estudos adicionais, observou o membro do comitê Alexis Komor, Ph.D., professor de química e bioquímica na Universidade da Califórnia em San Diego, informou o The Times. Mas isso seria “esperar a perfeição às custas do progresso”, disse ela.

The New York Times Artigo

Fonte: HealthDay

Postou : 2023-11-02 06:52

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