Consilierii FDA spun că noua terapie genetică pentru boala cu celule falciforme este sigură

Urmăriți Drugslib pe

Revizuit medical de Carmen Pope, BPharm. Ultima actualizare pe 2 noiembrie 2023.

De către personalul de informare a medicului Reporter HealthDay

MIERCURI, 1 noiembrie 2023 -- O nouă terapie genetică pentru boala cu celule falciforme a fost considerată sigură de un grup consultativ al Administrației pentru Alimente și Medicamente din SUA, marți, deschizând calea pentru aprobarea completă până la începutul lunii decembrie.

FDA a decis deja că terapia, cunoscută sub numele de exagamglogene autotemcel (exa-cel), era eficientă. Dezvoltat de Vertex Pharmaceuticals din Boston și CRISPR Therapeutics din Elveția, exa-cel eliberează pacienții de simptomele chinuitoare ale siclemiei. Dacă va fi aprobat până pe 8 decembrie, așa cum era de așteptat, ar deveni primul medicament care tratează o boală genetică cu tehnica de editare a genelor CRISPR, a spus CRISPR Therapeutics într-un comunicat de presă.

Dar acesta nu va fi singurul tratament nou pentru afecțiunea moștenită care se abate: până pe 20 decembrie, FDA va decide, de asemenea, un al doilea tratament potențial pentru boala care lovește de obicei oamenii de culoare, o terapie genetică creată de Bluebird Bio, din Somerville, Massachusetts.

„Suntem în sfârșit într-un punct în care ne putem imagina remedii disponibile pe scară largă pentru boala cu celule falciforme”, a spus John Tisdale, MD, director al filialei de terapie celulară și moleculară la Institutul Național de Inimă, Plămân și Sânge și membru al comitetul consultativ, a raportat The New York Times.

În documentele de informare depuse la comitetul consultativ înainte de întâlnire, Vertex a spus că 46 oamenii au primit tratamentul în studiul său. Dintre cei 30 care au avut 18 luni de urmărire, 29 au fost liberi de crize de durere timp de cel puțin un an și toți 30 au evitat să fie spitalizați pentru crize de durere. Vertex a declarat că intenționează să urmărească pacienții din studiile clinice timp de 15 ani, iar membrii comitetului consultativ au spus că nu văd niciun motiv pentru a amâna aprobarea tratamentului.

Întotdeauna pot exista studii suplimentare, a remarcat membrul comitetului Alexis Komor, Ph.D., profesor de chimie și biochimie la Universitatea din California din San Diego, a raportat The Times. Dar asta ar fi „a aștepta la perfecțiune în detrimentul progresului”, a spus ea.

The New York Times Articolul

Sursa: Ziua Sănătății

Postat : 2023-11-02 06:52

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare