Консультанты FDA заявляют, что новая генная терапия серповидноклеточной анемии безопасна

Следите за Drugslib на

Медицинская проверка Кармен Поуп, BPharm. Последнее обновление: 2 ноября 2023 г.

Составлено медицинским персоналом HealthDay Reporter

СРЕДА, 1 ноября 2023 г. – Во вторник консультативная группа Управления по контролю за продуктами и лекарствами США признала новую генную терапию серповидно-клеточной анемии безопасной, что открывает путь к полному одобрению к началу декабря.

FDA уже решило, что терапия, известная как exagamglogene autotemcel (exa-cel), эффективна. Разработанный Vertex Pharmaceuticals из Бостона и CRISPR Therapeutics из Швейцарии, препарат exa-cel освобождает пациентов от мучительных симптомов серповидноклеточной анемии. В случае одобрения к 8 декабря, как и ожидалось, он станет первым лекарством для лечения генетических заболеваний с помощью техники редактирования генов CRISPR, говорится в сообщении CRISPR Therapeutics в выпуск новостей.

Но это будет не единственное новое лечение наследственного заболевания, передающегося по щуке: к 20 декабря FDA также примет решение о втором потенциальном лекарстве от болезни, которая обычно поражает чернокожих людей, - генной терапии, разработанной Bluebird Bio из Сомервилля, Массачусетс.

"Наконец-то мы подошли к моменту, когда мы можем представить себе широко доступные лекарства от серповидно-клеточной анемии", - сказал Джон Тисдейл, доктор медицинских наук, директор отделения клеточной и молекулярной терапии Национального института сердца, легких и крови и член консультативный комитет, сообщает The New York Times.

В информационных документах, поданных в консультативный комитет перед заседанием, Vertex сообщила, что 46 люди получили лечение в рамках его исследования. Среди 30 человек, за которыми наблюдалось 18 месяцев, у 29 не было болевых приступов в течение как минимум года, и все 30 избежали госпитализации по поводу болевых приступов. Компания Vertex заявила, что планирует наблюдать за пациентами, проходящими клинические испытания, в течение 15 лет, а члены консультативного комитета заявили, что не видят причин откладывать одобрение лечения.

Всегда могут быть проведены дополнительные исследования, отметил член комитета Алексис Комор, доктор философии, профессор химии и биохимии Калифорнийского университета в Сан-Диего, сообщает The Times. Но это было бы «ожиданием совершенства в ущерб прогрессу», сказала она.

The New York Times Статья

Источник: HealthDay

Опубликовано : 2023-11-02 06:52

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова