FDA Danışmanları Orak Hücre Hastalığına Karşı Yeni Gen Tedavisinin Güvenli Olduğunu Söyledi

Drugslib'i takip edin

Tıbbi olarak Carmen Pope, BPharm tarafından incelendi. En son 2 Kasım 2023'te güncellendi.

Hekim Brifingi Personeli HealthDay Muhabiri tarafından

1 Kasım 2023 ÇARŞAMBA -- Orak hücre hastalığına yönelik yeni bir gen terapisi Salı günü ABD Gıda ve İlaç İdaresi danışma paneli tarafından güvenli kabul edildi ve Aralık ayı başlarında tam onay alınmasının yolu açıldı.

FDA, exagamglogene autotemcel (exa-cel) olarak bilinen tedavinin etkili olduğuna zaten karar vermişti. Boston'daki Vertex Pharmaceuticals ve İsviçre'deki CRISPR Therapeutics tarafından geliştirilen exa-cel, hastaları orak hücre hastalığının dayanılmaz semptomlarından kurtarıyor. CRISPR Therapeutics'in haber bülteni.

Ancak bu, kalıtsal hastalığa yönelik tek yeni tedavi olmayacak: 20 Aralık'a kadar FDA, genellikle siyahileri etkileyen hastalık için ikinci bir potansiyel tedaviye de karar verecek; bu tedavi, tarafından hazırlanmış bir gen terapisi. Bluebird Bio, Somerville, Massachusetts'ten.

Ulusal Kalp, Akciğer ve Kan Enstitüsü hücresel ve moleküler terapötikler bölümü müdürü ve Tıp Fakültesi üyesi John Tisdale, "Nihayet orak hücre hastalığı için geniş çapta mevcut tedavileri hayal edebileceğimiz bir noktadayız" dedi. The New York Times'ın haberine göre danışma komitesi.

Toplantıdan önce danışma komitesine sunduğu brifing belgelerinde Vertex şunları söyledi: İnsanlar bu çalışmada tedaviyi gördüler. 18 ay takip edilen 30 kişiden 29'u en az bir yıl boyunca ağrı krizi yaşamadı ve 30'unun tamamı ağrı krizleri nedeniyle hastaneye yatırılmaktan kurtuldu. Vertex, klinik deney hastalarını 15 yıl boyunca takip etmeyi planladığını açıkladı ve danışma komitesi üyeleri, tedavinin onayını geciktirmek için hiçbir neden görmediklerini söyledi.

The Times'ın haberine göre, San Diego'daki Kaliforniya Üniversitesi'nde kimya ve biyokimya profesörü olan komite üyesi Ph.D. Alexis Komor, her zaman ek çalışmaların olabileceğini bildirdi. Ancak bunun "ilerlemenin pahasına mükemmelliği beklemek" olacağını söyledi.

New York Times

a> Makale

Kaynak: HealthDay

Gönderildi : 2023-11-02 06:52

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler