Радники FDA стверджують, що нова генна терапія серповидно-клітинної анемії є безпечною

Підпишіться на Drugslib

Медичний огляд Кармен Поуп, BPharm. Востаннє оновлено 2 листопада 2023 р.

Від брифінгу лікаря, репортер HealthDay

СЕРЕДА, 1 листопада 2023 р. У вівторок консультативна група Управління з контролю за продуктами й ліками США визнала нову генну терапію серповидно-клітинної анемії безпечною, що відкриває шлях для повного схвалення до початку грудня.

FDA вже вирішило, що терапія, відома як exagamglogene autotemcel (exa-cel), була ефективною. Розроблений Vertex Pharmaceuticals з Бостона та CRISPR Therapeutics зі Швейцарії, exa-cel позбавляє пацієнтів від нестерпних симптомів серповидно-клітинної анемії. У разі схвалення до 8 грудня, як і очікувалося, це стане першим ліками для лікування генетичних захворювань за допомогою техніки редагування генів CRISPR, повідомляє CRISPR Therapeutics у реліз новин.

Але це не буде єдиним новим методом лікування спадкового захворювання: до 20 грудня FDA також прийме рішення щодо другого потенційного лікування хвороби, яка зазвичай вражає темношкірих людей, генної терапії, розробленої Bluebird Bio, Сомервіль, Массачусетс.

«Нарешті ми досягли точки, де можемо передбачити широкодоступні ліки від серповидно-клітинної анемії», — сказав Джон Тісдейл, доктор медичних наук, директор відділу клітинної та молекулярної терапії Національного інституту серця, легенів і крові та член консультативний комітет, повідомляє The New York Times.

У інформаційних документах, наданих консультативному комітету перед засіданням, Vertex повідомила, що 46 люди отримали лікування в його дослідженні. Серед 30 пацієнтів, які спостерігали протягом 18 місяців, 29 не відчували больових кризів принаймні протягом року, і всі 30 уникали госпіталізації через больові кризи. Компанія Vertex заявила, що планує спостерігати за пацієнтами, які проходили клінічні випробування, протягом 15 років, і члени консультативного комітету заявили, що не бачать причин відкладати схвалення лікування.

Завжди можуть бути додаткові дослідження, зазначив член комітету Алексіс Комор, доктор філософії, професор хімії та біохімії Каліфорнійського університету в Сан-Дієго, повідомляє The Times. Але це означало б "очікування досконалості за рахунок прогресу", сказала вона.

The New York Times Стаття

Джерело: HealthDay

Опубліковано : 2023-11-02 06:52

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова