FDA genehmigt Alhemo als einmal tägliche prophylaktische Behandlung, um die Häufigkeit von Blutungsepisoden für Erwachsene und Kinder ab 12 Jahren mit Hämophilie A oder B (HA/HB) ohne Inhibitoren zu verhindern oder zu verringern
Plainsboro, N.J., 31. Juli 2025/PRNewswire/-Novo Nordisk gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) Alhemo (concizumab-mtci) -injektion als einst tägliche Prophylaxe und ältere Häufigkeit von Hemophilien und Pediatric-Patienten mit Hemoophilien und Pediatric-Patienten mit Hemophoktion und Pediatric-Patienten mit Hemophoktion und Pediatric-Patienten zugelassen hat. Inhibitoren, die sich um die Zulassung von HA/HB im Dezember 2024 mit Inhibitoren ausdehnen.1,2,3 Derzeit werden viele Behandlungen für HA/HB ohne Inhibitoren über intravenöse Infusionen verabreicht.2 Mit dieser Zulassung bietet Alhemo die Subkutan -Injektionsbehandlungsoption für diese Bevölkerung. Für Menschen mit Hämophilie A oder B ohne Inhibitoren, die nach einer neuen Prophylaxe -Behandlungsoption suchen “, sagte Anna Windle, PhD, Senior Vice President, Clinical Development, Medical & Regulatory Affairs, Novo Nordisk. "Durch den Aufbau der anfänglichen Indikation für Alhemo für Personen mit Hämophilie mit Inhibitoren - eine besonders signifikante Entwicklung in Hämophilie B, bei denen trotz fortgeschrittener Behandlungsoptionen immer noch Herausforderungen bestehen, setzt sich Novo Nordisk weiterhin um 35 Jahre lang in seltenen Blutungsstörungen fort, um weiterhin die ungedeckten Bedürfnisse dieser Gemeinde zu befriedigen."
Alhemo ist so konzipiert, dass ein Protein namens Gewebefaktor -Pathway -Inhibitor (TFPI) blockiert wird und das Blut der Gerinnung verhindert. Durch die Hemmung von TFPI verbessert Alhemo die Produktion von Thrombin, die dazu beiträgt, das Blut zu zaubern und Blutungen zu verhindern, wenn Gerinnungsfaktoren VIII und IX fehlen oder mangelhaft sind, unabhängig vom Inhibitor -Status.4,5
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", "Menschen, die mit Hämophilie leben. Störungen, Seattle, WA. "Mit der heutigen Zustimmung von Alhemo für Hämophilie A oder B ohne Inhibitoren haben mehr Menschen, die mit diesen seltenen Blutstörungen leben, eine tägliche Prophylaxe -Option, die dazu beitragen kann, ihre Blutungsraten zu senken."
Das Hauptziel der zentralen Phase -3 -Explorer8 -Studie bestand darin, die Anzahl der behandelten spontanen und traumatischen Blutungen zu vergleichen, gemessen durch die ABR, bei Patienten ab 12 Jahren ab 12 Jahren und älter mit HA/HB ohne Has -Faktor -Faktor -Faktor -Viii -Viii -VIII -VIII -VIII -VIII -VIII -Behandlung. 79% für HB -Patienten (ABR -Verhältnis: 0,21; 95% CI: 0,10–0,45; p <0,0001) und 86% für HA -Patienten (ABR -Verhältnis: 0,14; 95% CI: 0,07–0,29; P <0,0001). Zusätzlich verstärkten bemerkenswerte Verringerungen der durchschnittlichen und medianen ABRs die Wirksamkeit der Alhemo®-Prophylaxe bei der Reduzierung von Blutungen bei beiden Patientengruppen mit einem durchschnittlichen ABR von 3,1 (1,9-5,0) und einem Median ABR von 1,6 (0,0-4,8) für HB-Patienten, im Vergleich zu 14,8 (8,1-26) und 14,9 (3.-22.1) und durchschnittlich (8,1-26) und 14,9 (3.-22.1). (1,6-4,6) und Median ABR von 2,9 (0,0-5,2) für HA-Patienten, verglichen mit 19,3 (11,3-33,0) bzw. 19,6 (17,3-30,4). In der Studie waren die häufigsten Nebenwirkungen bei ≥ 5%der Patienten, die als Alhemo® -Reaktionen (7%) und Kopfschmerzen (7%) berichtet wurden. MM -Nadeln, die getrennt zur Verfügung gestellt werden und Patienten mit Hämophilie mit Inhibitoren - und jetzt ohne Inhibitoren - eine zusätzliche Behandlungswahl bieten, um ihre Versorgung weiter anzupassen.
Über die Explorer8 -Studie explorer8 ist eine klinische Phase -3 -Studie, in der die Wirksamkeit und Sicherheit von Alhemo® für Erwachsene und pädiatrische Patienten 12 Jahre alt und älter lebt, und das Leben mit Hämophilie A oder B (ha/hb) ohne Hemmung. erhalten keine Prophylaxe (Arm 1, n = 21) oder Alhemo -Prophylaxe (Arm 2, n = 42). daily, and potentially individualized on the basis of concizumab-mtci plasma concentration as measured at week 4.1,2Efficacy was evaluated separately in HA patients without inhibitors and in HB patients without inhibitors when all patients in arms 1 and 2 had completed the main part of the trial (at least 24 or at least 32 weeks, respectively), based on the number of treated bleeding episodes comparing Alhemo prophylaxis and no Prophylaxe.1
Über Alhemo (concizumab-mtci) Alhemo ist ein Gewebefaktor-Pathway-Inhibitor (TFPI) -Antagonist. Durch die Hemmung des TFPI erhöht Alhemo die Produktion von Faktor XA (FXA) während der Initiationsphase der Koagulation, was zu einer verbesserten Thrombinerzeugung und Gerinnselbildung bei Patienten mit Hämophilie A oder B (HA/HB) mit oder ohne Inhibitoren führt. Die Wirkung von Alhemo wird nicht durch das Vorhandensein von Hemmantikörpern gegen FVIII oder Fix beeinflusst, und Alhemo induziert oder erhöht die Entwicklung direkter Inhibitoren für FVIII oder Fix nicht. Alhemo ist als einmal tägliche Prophylaxe zugelassen, um die Häufigkeit von Blutungsepisoden bei Erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 12 Jahren mit HA/Hb mit oder ohne Inhibitoren in den USA zu verhindern oder zu verringern.1
Was ist Alhemo? type = "disc"> Wichtige Sicherheitsinformationen Was sind die wichtigsten Informationen, die ich über Alhemo wissen sollte? Verwenden Sie Alhemo genau wie von Ihrem Gesundheitsdienstleister (HCP) vorgeschrieben. Hören Sie nicht auf, Alhemo zu verwenden, ohne mit Ihrem HCP zu sprechen. Wenn Sie Dosen verpassen oder die Verwendung von Alhemo aufhören, können Sie nicht mehr vor Blutungen geschützt werden. Ihr HCP kann den Faktor VIII, den Faktor IX oder die Umgehung von Wirkstoffen während der Behandlung während der Behandlung mit Alhemo verschreiben. Bleeds Verwenden Sie nicht Alhemo, wenn Sie allergisch gegen concizumab-mtci oder eines der Zutaten in Alhemo sind. Bevor Sie Alhemo verwenden, teilen Sie Ihrem HCP von allen Ihren medizinischen Erkrankungen mit, einschließlich, wenn Sie: Erzählen Sie Ihrem HCP von allen Medikamenten, die Sie einnehmen, einschließlich von verschreibungspflichtigen und rezeptfreien Medikamenten, Vitaminen und Nahrungsergänzungsmitteln. Was sind die möglichen Nebenwirkungen von Alhemo? Alhemo kann dazu führen, dass sich Blutgerinnsel in Blutgefäßen wie in Armen, Beinen, Herz, Lunge, Gehirn, Augen, Nieren oder Magen bilden. Möglicherweise besteht das Risiko, Blutgerinnsel zu erhalten, wenn Sie hohe oder häufige Dosen von Faktorprodukten verwenden oder Wirkstoffe umgehen, um Durchbruchblutungen zu behandeln, oder wenn Sie bestimmte Erkrankungen haben. Holen Sie sich sofort medizinische Hilfe, wenn Sie Anzeichen und Symptome von Blutgerinnseln haben, einschließlich: Schwellung, Wärme, Schmerzen oder Rötungen der Haut; Kopfschmerzen; Probleme beim Sprechen oder Bewegen; Augenschmerzen oder Schwellung; plötzliche Schmerzen in Ihrem Magen oder im unteren Rückenbereich; fühle mich kurz Atem oder schwere Brustschmerzen; Verwirrung; Taubheit in deinem Gesicht; und Probleme mit Ihrem Sehen Die häufigsten Nebenwirkungen von Alhemo sind: Blutergüsse, Rötungen, Blutungen, Juckreiz, Hautausschlag oder Klumpen am Injektionsort, Kopfschmerzen und Bienenstöcke. Dies sind nicht alle möglichen Nebenwirkungen von Alhemo. Rufen Sie Ihren Arzt an, um medizinische Beratung zu Nebenwirkungen zu erhalten. Über Hämophilie Hämophilie ist eine seltene ererbte Blutungsstörung, die die Fähigkeit des Körpers beeinträchtigt, Blutgerinnsel herzustellen, ein Prozess, der zum Absetzen der Blutung erforderlich ist. Hämophilie A wird durch einen fehlenden oder defekten Gerinnungsfaktor VIII (FVIII) verursacht, und die Hämophilie B wird durch einen fehlenden oder defekten Gerinnungsfaktor IX (Fix) verursacht. Das Gesundheitsunternehmen, das seit mehr als 100 Jahren innovative Medikamente macht, um Menschen mit Diabetes zu helfen, ein längeres und gesünderes Leben zu führen. Dieses Erbe hat uns Erfahrungen und Fähigkeiten gegeben, die es uns auch ermöglichen, Veränderungen voranzutreiben, um den Menschen zu helfen, andere schwerwiegende chronische Krankheiten wie Fettleibigkeit, seltenes Blut und endokrine Störungen zu besiegen. Wir bleiben standhaft in unserer Überzeugung, dass die Formel für den dauerhaften Erfolg darin besteht, konzentriert zu bleiben, langfristig zu denken und finanziell, sozial und umweltverträglichkeit zu tätigen. Mit einer US -Präsenz von 40 Jahren hat Novo Nordisk US seinen Hauptsitz in New Jersey und beschäftigt über 10.000 Mitarbeiter im ganzen Land in 12 Fertigungs-, F & E- und Unternehmensstandorten in acht Bundesstaaten plus Washington DC. Weitere Informationen finden Sie unter novonordisk-us.com, Facebook, Instagram und x. Referenzen Gesendet : 2025-08-04 06:00 Es wurden alle Anstrengungen unternommen, um sicherzustellen, dass die von Drugslib.com bereitgestellten Informationen korrekt und aktuell sind aktuell und vollständig, eine Garantie hierfür kann jedoch nicht übernommen werden. Die hierin enthaltenen Arzneimittelinformationen können zeitkritisch sein. Die Informationen von Drugslib.com wurden für die Verwendung durch medizinisches Fachpersonal und Verbraucher in den Vereinigten Staaten zusammengestellt. Daher übernimmt Drugslib.com keine Gewähr dafür, dass eine Verwendung außerhalb der Vereinigten Staaten angemessen ist, sofern nicht ausdrücklich anders angegeben. 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