La FDA aprueba el Alhemo como tratamiento profiláctico una vez al día para prevenir o reducir la frecuencia de los episodios de sangrado para adultos y niños de 12 años y mayores con hemofilia A o B (HA/HB) sin inhibidores

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Plainsboro, N.J., 31 de julio de 2025/PRNewswire/-Novo Nordisk anunció hoy que la inyección de Alhemo (Concizumab-MTCI) aprobó la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) para prevenir o reducir la frecuencia de los episodios de sangrado en pacientes con adultos y pediátricos 12 años de edad y mayores de edad y hemofilia). inhibidores, que se expanden en la aprobación de diciembre de 2024 para HA/HB con inhibidores.1,2,3 Actualmente, muchos tratamientos para HA/HB sin inhibidores se administran a través de infusiones intravenosas.2 Con esta aprobación, Alhemo ahora ofrece una opción de tratamiento de inyección subcutánea para esta población. Para las personas con hemofilia A o B sin inhibidores que buscan una nueva opción de tratamiento de profilaxis ", dijo Anna Windle, PhD, vicepresidenta senior de desarrollo clínico, asuntos médicos y regulatorios, Novo Nordisk. "Al aprovechar la indicación inicial para Alhemo para aquellos con hemofilia con inhibidores, un desarrollo especialmente significativo en la hemofilia B, donde todavía existen desafíos a pesar de las opciones de tratamiento avanzadas, novoras continúa su legado de más de 35 años en trastornos hemorrágicos raros para continuar para ayudar a abordar las necesidades inútiles de esta comunidad"

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Alhemo está diseñado para bloquear una proteína llamada inhibidor de la vía del factor tisular (TFPI), lo que evita que la sangre se coagule. Al inhibir el TFPI, Alhemo mejora la producción de trombina, lo que ayuda a coagular la sangre y prevenir el sangrado, cuando los factores de coagulación VIII y IX faltan o deficientes, independientemente del estado del inhibidor. Trastornos sangrantes, Seattle, WA. "Con la aprobación actual de Alhemo para la hemofilia A o B sin inhibidores, más personas que viven con estos trastornos sanguíneos raros ahora tienen una opción de profilaxis diaria que puede ayudar a disminuir sus tasas de sangrado".

El objetivo principal del ensayo fundamental de Fase 3 Explorer8 fue comparar el número de episodios de sangrado espontáneos y traumáticos tratados, según lo medido por el ABR, en pacientes de 12 años o más con HA/Hb sin inhibidores, recibiendo un estudio de la profilaxis alhemo de manera más importante (el tratamiento con el factor de la demanda VIII/factor IX). 79% para pacientes con Hb (relación ABR: 0.21; IC 95%: 0.10-0.45; P <0.0001) y 86% para pacientes con HA (relación ABR: 0.14; IC 95%: 0.07–0.29; P <0.0001). Además, las reducciones notables en el ABR promedio y mediano reforzaron aún más la eficacia de la profilaxis Alhemo® para reducir las hemorragias en ambos grupos de pacientes, con un ABR promedio de 3.1 (1.9-5.0) y una mediana de ABR de 1.6 (0.0-4.8) para los pacientes con HB, en comparación con 14.8 (8.1-26.9) y 14.9 (3.3-22.1), respectivamente, un promedio de ABR de 14.8 (8.1-26.9) y 14.9 (3.3-22.1), respectivamente, un promedio de 2.7 ABR de 14.8 (8.1-26.9) y 14.9 (3.3-22.1), respectivamente, un promedio de 2.7 ABR de 14.8 (8.1-26.9) y 14.9 (3.3-22.1), respectivamente, un promedio de 2.7 ABR de 2.7. (1.6-4.6) y mediana ABR de 2.9 (0.0-5.2) para pacientes con HA, en comparación con 19.3 (11.3-33.0) y 19.6 (17.3-30.4), respectivamente. En el estudio, las reacciones adversas más comunes reportadas en ≥5%de los pacientes aleatorizados para recibir Alhemo® fueron reacciones del sitio de inyección (7%) y dolor de cabeza (7%). 1

Alhemo se proporciona en el alhemo preofilado y premezclado para la inyección subcutánea (60 mg/1.5 ml, 150 mg/1.5 ml, o 300 mg/3 mg/3 ml) 32 MLE (32 ML) 32 MLE). Las agujas MM, que se proporcionan por separado, ofrecen una opción de tratamiento adicional para pacientes con hemofilia con inhibidores, y ahora sin inhibidores, para personalizar aún más su atención.

Acerca del estudio Explorer8 Explorer8 es un ensayo clínico de fase 3 que evaluó la eficacia y seguridad de Alhemo® para adultos y pacientes pediátricos de 12 años de edad y mayores vidas con hemofilia A o B (HA/HB) sin inhibidores.2 Sin profilaxis (brazo 1, n = 21), o profilaxis alhemo (brazo 2, n = 42) .2,6 La duración media del tratamiento fue de 24,1 semanas en el ARM 1 (sin profilaxis) y 32.1 semanas en el brazo 2 (alhemo de la coplaxis. Potencialmente individualizado sobre la base de la concentración plasmática de concizumab-MTCI, medida en la semana 4.1,2, se evaluó por separado por separado en pacientes con HA sin inhibidores y en pacientes con HB sin inhibidores cuando todos los pacientes en los brazos 1 y 2 habían completado la parte principal del ensayo (al menos 24 o al menos 32 semanas, respectivamente), según el número de numerosas de sangrado de sangrado tratado con alas, compatiendo al alas. Profilaxis.1

Acerca de Alhemo (concizumab-mtci) alhemo es un inhibidor de la vía de factor tisular (TFPI) antagonista. Al inhibir el TFPI, Alhemo mejora la producción del factor XA (FXA) durante la fase de inicio de la coagulación, lo que lleva a una mejor generación de trombina y una formación de coágulos en pacientes con hemofilia A o B (HA/Hb) con o sin inhibidores. El efecto de Alhemo no está influenciado por la presencia de anticuerpos inhibitorios para FVIII o FIX, y Alhemo no induce ni mejora el desarrollo de inhibidores directos a FVIII o FIX. Alhemo se aprueba como una profilaxis una vez al día para prevenir o reducir la frecuencia de los episodios de sangrado en adultos y pacientes pediátricos de 12 años y mayores con HA/Hb con o sin inhibidores en los EE. UU.

¿Qué es Alhemo? inyección de alhemo (concizumab-mtci) 60 mg, 150 mg o 300 mg es un medicamento recetado utilizado para la profilaxis de rutina para prevenir o reducir la frecuencia de los episodios de sangrado en adultos y niños de 12 años de edad y mayor con hemofilia o b con o sin factor Viii o ix Insodos. Tipo = "disco">

  • No se sabe si Alhemo es seguro y efectivo en las personas que reciben inducción de tolerancia inmune continua (ITI) o en niños menores de 12 años

    • Información de seguridad importante

    ¿Cuál es la información más importante que debo saber sobre Alhemo?

  • Es importante seguir el horario de dosificación diario de Alhemo para mantenerse protegido contra el sangrado. Esto es especialmente importante durante las primeras 4 semanas de tratamiento para asegurarse de que se establezca una dosis de mantenimiento correcta. Use Alhemo exactamente según lo prescrito por su proveedor de atención médica (HCP). No deje de usar Alhemo sin hablar con su HCP. Si pierde las dosis o deja de usar Alhemo, es posible que ya no esté protegido contra el sangrado
  • su PSH puede recetar el factor VIII, el factor IX, o pasar por los agentes durante el tratamiento con alhemo. seguir cuidadosamente las instrucciones de su HCP sobre cuándo usar el factor VIII, factor IX, o bypassing agentes y el horario de reverencias y el horario de reverencias y el horario de reverencias de su reverencia y el horario de reflexión y el horario. BULLES

    • No use alhemo si es alérgico a concizumab-mtci o cualquiera de los ingredientes en alhemo.

    Antes de usar Alhemo, dígale a su HCP sobre todas sus afecciones médicas, incluso si usted:

  • tiene una cirugía planificada. Hable con su HCP sobre cuándo dejar de usar Alhemo y cuándo comenzarlo nuevamente si tiene una cirugía planificada
  • están embarazadas, amamantando o planean quedar embarazadas o amamantar. No se sabe si Alhemo puede dañar a su bebé no nacido o si Alhemo pasa a su leche materna
  • Su HCP puede hacer una prueba de embarazo antes de comenzar el tratamiento con Alhemo
  • Las mujeres que pueden quedar embarazadas , hablar con su HCP sobre el uso de controles efectivos (Controle) durante los métodos de Alli.

    • Cuente a su HCP sobre todos los medicamentos que toma , incluidos los medicamentos, vitaminas y suplementos recetados y de venta libre.

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    ¿Cuáles son los posibles efectos secundarios de Alhemo? Alhemo puede causar efectos secundarios graves, incluidos:

  • coágulos de sangre (eventos tromboembólicos) . Alhemo puede hacer que se formen coágulos de sangre en los vasos sanguíneos, como en sus brazos, piernas, corazón, pulmón, cerebro, ojos, riñones o estómago. Es posible que esté en riesgo de obtener coágulos de sangre si usa dosis altas o frecuentes de productos de factores o agentes de omisión para tratar las sangras de los avances, o si tiene ciertas afecciones. Obtenga ayuda médica de inmediato si tiene signos y síntomas de coágulos de sangre, que incluyen: hinchazón, calor, dolor o enrojecimiento de la piel; dolor de cabeza; problemas para hablar o moverse; dolor de ojos o hinchazón; dolor repentino en el estómago o el área de la espalda baja; sentirse corto de respiración o dolor de pecho severo; confusión; entumecimiento en tu cara; y problemas con su visión
  • reacciones alérgicas. alhemo puede causar reacciones alérgicas, incluido el enrojecimiento de la piel, la erupción, las colmenas, la picazón y el dolor del área del estómago (abdominal). Deje de usar Alhemo y obtenga ayuda médica de emergencia de inmediato si desarrolla signos o síntomas de una reacción alérgica severa, que incluye: picazón en grandes áreas de piel; problemas para tragar; sibilancias; piel pálida y fría; mareos debido a la presión arterial baja; enrojecimiento o hinchazón de labios, lengua, cara o manos; dificultad para respirar; opresión del cofre; y latidos rápidos

    • Los efectos secundarios más comunes de Alhemo incluyen: hematoma, enrojecimiento, sangrado, picazón, erupción o bulto en el sitio de inyección, dolor de cabeza y colmenas. Estos no son todos los posibles efectos secundarios de Alhemo. Llame a su médico para obtener consejos médicos sobre efectos secundarios.

    Acerca de la hemofilia hemofilia es un trastorno hemorrágico heredado raro que perjudica la capacidad del cuerpo para hacer coágulos de sangre, un proceso necesario para detener el sangrado.7 Se estima que afecta aproximadamente a ~ 800,000 personas en todo el mundo.8 Hay diferentes tipos de hemofilia, que se caracteriza por el tipo de factor de clotación que es defectuosa o faltante. La hemofilia A es causada por un factor de coagulación faltante o defectuoso VIII (FVIII), y la hemofilia B es causada por un factor de coagulación faltante o defectuoso IX (fijación) .7 La hemofilia a menudo se trata a menudo al reemplazar el factor de coagulación faltante a través de infusiones intravenosas, también conocido como una terapia de reemplazo. Compañía de atención médica que ha estado haciendo medicamentos innovadores para ayudar a las personas con diabetes a llevar vidas más largas y saludables durante más de 100 años. Este patrimonio nos ha dado experiencia y capacidades que también nos permiten impulsar el cambio para ayudar a las personas a derrotar a otras enfermedades crónicas graves como la obesidad, la sangre rara y los trastornos endocrinos. Seguimos firmes en nuestra convicción de que la fórmula para el éxito duradero es mantenerse enfocado, pensar a largo plazo y hacer negocios de manera financiera, social y ambientalmente responsable. Con una presencia en los Estados Unidos que abarca 40 años, Novo Nordisk US tiene su sede en Nueva Jersey y emplea a más de 10,000 personas en todo el país en 12 ubicaciones de fabricación, I + D y corporativas en ocho estados más Washington DC. Para obtener más información, visite Novonordisk-US.com, Facebook, Instagram y x.

    Referencias

  • inyección de alhemo (concizumab-mtci), para uso subcutáneo [inserto de paquete]. Plainsboro, NJ: Novo Nordisk Inc.
  • Chowdary P., et al. Profilaxia de concizumab en personas con hemofilia A o hemofilia B sin inhibidores (Explorer8): un ensayo prospectivo, multicéntrico, abierto, aleatorizado, de fase 3A. Hematología Lancet. 2024; 11: E891-904.
  • Novo Nordisk. La FDA aprueba el fármaco para prevenir o reducir la frecuencia de los episodios de sangrado para pacientes con hemofilia A con inhibidores o hemofilia B con inhibidores. Consultado en mayo de 2025. Disponible en https://www.novonordisk-us.com/media/news-archive/news-details.html?id=915084 .
  • SHAPIRO AD. Concizumab: un nuevo anti-TFPI terapéutico para la hemofilia. Blood Adv. 2021; 5 (1): 279.
  • Matsushita T, Shapiro A, Abraham A, et al. Prueba de fase 3 de concizumab en hemofilia con inhibidores. N Engl J Med. 2023; 389 (9): 783-794.
  • clinicaltrials.gov. Investigue el estudio para ver qué tan bien funciona el medicamento concizumab en su cuerpo si tiene hemofilia sin inhibidores (Explorer8). Consultado en mayo de 2025. Disponible en https://clinicaltrials.gov/study/nct04082429.
  • MedlinePlus. Hemofilia. Consultado en mayo de 2025. Disponible en https://medlineplus.gov/genetics/condition/hemophilia/.
  • Federación Mundial de Hemofilia. Encuesta global anual 2023. Consultado en julio de 2025. Https://wfh.org/research-and-data-collection/annual-global-survey/.

    • fuente novo nordisk

    Al corriente : 2025-08-04 06:00

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