La FDA approuve l'alhemo comme un traitement prophylactique une fois par jour pour prévenir ou réduire la fréquence des épisodes de saignement pour les adultes et les enfants de 12 ans et plus avec l'hémophilie A ou B (HA / Hb) sans inhibiteurs

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Plainsboro, N.J., 31 juillet 2025 / PRNewswire / - Novo Nordisk a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) a approuvé l'injection d'Alhemo (concizumab-MTCI) en tant que prophylaxie une fois par jour pour prévenir ou réduire la fréquence des épisodes de saigne inhibiteurs, en développant l'approbation de décembre 2024 pour HA / HB avec des inhibiteurs.1,2,3 Actuellement, de nombreux traitements pour HA / HB sans inhibiteurs sont administrés par des perfusions intrave Pour les personnes atteintes d'hémophilie A ou B sans inhibiteurs qui recherchent une nouvelle option de traitement de prophylaxie ", a déclaré Anna Windle, PhD, vice-présidente principale, développement clinique, Affaires médicales et réglementaires, Novo Nordisk. "En s'appuyant sur l'indication initiale de l'alhemo pour les personnes atteintes d'hémophilie avec des inhibiteurs - un développement particulièrement significatif dans l'hémophilie B où des défis existent malgré les options de traitement avancées - Nordisk continue son héritage de 35 ans dans les troubles de saignement rares pour continuer à répondre aux besoins non réalisés de cette communauté."

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alhemo est conçu pour bloquer une protéine appelée inhibiteur de la voie du facteur tissulaire (TFPI), ce qui empêche le sang de coagulation. En inhibant le TFPI, Alhemo améliore la production de thrombine, ce qui aide à coaguler le sang et à prévenir les saignements, lorsque les facteurs de coagulation VIII et IX sont manquants ou déficients, quel que soit le statut d'inhibiteur. Troubles, Seattle, WA. "Avec l'approbation d'aujourd'hui de l'alhemo pour l'hémophilie A ou B sans inhibiteurs, plus de personnes vivant avec ces troubles sanguins rares ont désormais une option de prophylaxie quotidienne qui peut aider à réduire leurs taux de saignement."

L'objectif principal de l'essai pivot de phase 3 Explorer8 était de comparer le nombre d'épisodes de saignement spontanés et traumatisants traités, comme mesuré par l'ABR, chez les patients âgés de 12 ans et plus avec HA / HB sans inhibiteurs, réceptant Alhemo Prophylaxis Versus AUCUNE Étude Prophylaxis (ONDED FACTOR VIII / FACTACT IX Traitement) .2 L'étude a montré un facteur de demande VIII / facteur IX 79% pour les patients HB (rapport ABR: 0,21; IC à 95%: 0,10–0,45; P <0,0001) et 86% pour les patients HA (rapport ABR: 0,14; IC à 95%: 0,07–0,29; P <0,0001). De plus, des réductions notables des ABR moyens et médians ont encore renforcé l'efficacité de la prophylaxie d'Alhemo® dans la réduction des saignements dans les deux groupes de patients, avec un ABR moyen de 3,1 (1,9-5,0) et un ABR médian de 1,6 (0,0-4,8) pour les patients HB, comparés à 14,8 (8.1-26.9) et 14,9 (3,3-222. (1,6-4,6) et ABR médian de 2,9 (0,0-5,2) pour les patients HA, contre 19,3 (11,3-33,0) et 19,6 (17,3-30,4), respectivement. In the study, the most common adverse reactions reported in ≥5% of patients randomized to receive Alhemo® were injection site reactions (7%) and headache (7%).1

Alhemo is provided in prefilled, premixed pens for subcutaneous injection (60 mg/1.5 mL, 150 mg/1.5 mL, or 300 mg/3 mL) via thin 32 gauge, 4 Les aiguilles MM, qui sont fournies séparément, offrant un choix de traitement supplémentaire pour les patients atteints d'hémophilie avec des inhibiteurs - et maintenant sans inhibiteurs - pour personnaliser davantage leurs soins.

concernant l'étude Explorer8 Explorer8 est un essai clinique de phase 3 qui a évalué l'efficacité et la sécurité d'Alhemo® pour les adultes et les patients pédiatriques de 12 ans et de vie plus âgée avec l'hémophilie A ou B (ha / hb) sans inhibiteurs. no prophylaxis (arm 1, n=21), or Alhemo prophylaxis (arm 2, n=42).2,6 The median duration of treatment was 24.1 weeks in arm 1 (no prophylaxis) and 32.1 weeks in arm 2 (Alhemo prophylaxis).The initial loading dose of Alhemo was 1 mg per kilogram of body weight, followed by 0.2 mg per kilogram daily, and potentially individualized on the basis of concizumab-mtci plasma concentration as measured at week 4.1,2Efficacy was evaluated separately in HA patients without inhibitors and in HB patients without inhibitors when all patients in arms 1 and 2 had completed the main part of the trial (at least 24 or at least 32 weeks, respectively), based on the number of treated bleeding episodes comparing Alhemo prophylaxis and no Prophylaxie.1

À propos d'Alhemo (concizumab-mtci) alhemo est un antagoniste inhibiteur de la voie du facteur tissulaire (TFPI). En inhibant le TFPI, Alhemo améliore la production de facteur XA (FXA) pendant la phase d'initiation de la coagulation, conduisant à une amélioration de la génération de thrombine et de la formation de caillots chez les patients atteints d'hémophilie A ou B (HA / Hb) avec ou sans inhibiteurs. L'effet d'Alhemo n'est pas influencé par la présence d'anticorps inhibiteurs vers FVIII ou FIX et Alhemo n'incite ni n'améliore le développement d'inhibiteurs directs à FVIII ou à FIX. Alhemo est approuvé comme une prophylaxie une fois par jour pour prévenir ou réduire la fréquence des épisodes de saignement chez les adultes et les patients pédiatriques de 12 ans et plus avec HA / HB avec ou sans inhibiteurs aux États-Unis.1

Qu'est-ce que l'injection alhemo? alhemo (concizumab-mtci) 60 mg, 150 mg ou 300 mg est un médicament sur ordonnance utilisé pour la prophylaxie de routine pour prévenir ou réduire la fréquence des épisodes de saignement chez les adultes et les enfants de 12 ans et plus d'hémophilie ou de b avec ou sans facteur VII ou Ix infime. type = "disque">

  • On ne sait pas si Alhemo est sûr et efficace chez les personnes qui reçoivent une induction de tolérance immunitaire en cours (ITI) ou chez les enfants de moins de 12 ans

    • Informations de sécurité importantes

    Quelles sont les informations les plus importantes que je devrais connaître sur Alhemo?

  • Il est important de suivre le calendrier de dosage quotidien d'Alhemo pour rester protégé contre le saignement. Ceci est particulièrement important au cours des 4 premières semaines de traitement pour s'assurer qu'une dose de maintenance correcte est établie. Utilisez Alhemo exactement comme prescrit par votre fournisseur de soins de santé (HCP). N'arrêtez pas d'utiliser Alhemo sans parler à votre HCP. Si vous manquez des doses ou arrêtez d'utiliser Alhemo, vous ne pouvez plus être protégé contre les saignements
  • Votre HCP peut prescrire le facteur VIII, le facteur IX ou le contournement des agents pendant le traitement avec Alhemo. Suivez soigneusement les instructions de votre HCP concernant quand utiliser le facteur de la démodé Said

    • N'utilisez pas d'alhemo si vous êtes allergique au concizumab-mtci ou à l'un des ingrédients d'Alhemo.

    Avant d'utiliser Alhemo, parlez à votre HCP de toutes vos conditions médicales, y compris si vous:

  • Ayez une chirurgie planifiée. Parlez à votre HCP de savoir quand arrêter d'utiliser Alhemo et quand recommencer si vous avez une chirurgie planifiée
  • Soyez enceinte, allaitent ou prévoyez de devenir enceinte ou d'allaiter. On ne sait pas si Alhemo peut nuire à votre bébé à naître ou si Alhemo passe dans votre lait maternel
  • Votre HCP peut faire un test de grossesse avant de commencer le traitement avec Alhemo
  • Females qui sont en mesure de devenir enceintes , parler à votre HCP sur le traitement efficace du contrôle des naissances.

    • Parlez à votre HCP de tous les médicaments que vous prenez , y compris les médicaments, les vitamines et les suppléments de prescription et de vente en vente libre.

    Quels sont les effets secondaires possibles d'Alhemo? Alhemo peut provoquer des effets secondaires graves, notamment:

  • caillots sanguins (événements thromboemboliques) . Alhemo peut provoquer la formation de caillots sanguins dans les vaisseaux sanguins, comme dans vos bras, vos jambes, votre cœur, votre poumon, votre cerveau, vos yeux, vos reins ou votre estomac. Vous pouvez être à risque d'obtenir des caillots sanguins si vous utilisez des doses élevées ou fréquentes de produits de facteur ou de contournement des agents pour traiter les saignements percés, ou si vous avez certaines conditions. Obtenez de l'aide médicale immédiatement si vous avez des signes et symptômes de caillots sanguins, notamment: gonflement, chaleur, douleur ou rougeur de la peau; mal de tête; a du mal à parler ou à déménager; douleur ou gonflement des yeux; Douleur soudaine dans votre estomac ou dans le bas du dos; Se sentir à couper le souffle ou une douleur thoracique sévère; confusion; engourdissement dans votre visage; et des problèmes avec votre vision
  • réactions allergiques. alhemo peut provoquer des réactions allergiques, y compris la rougeur de la peau, les éruptions cutanées, les ruches, les démangeaisons et la douleur à l'estomac (abdominale). Arrêtez d'utiliser Alhemo et obtenez une aide médicale d'urgence immédiatement si vous développez des signes ou des symptômes d'une réaction allergique grave, notamment: les démangeaisons sur de grandes zones de peau; du mal à avaler; respiration sifflante; peau pâle et froide; étourdissements dus à une pression artérielle basse; rougeur ou gonflement des lèvres, de la langue, du visage ou des mains; essoufflement; étanchéité de la poitrine; et le rythme cardiaque rapide

    • Les effets secondaires les plus courants d'Alhemo comprennent: ecchymose, rougeur, saignement, démangeaisons, éruption cutanée ou bosse au site d'injection, maux de tête et ruches. Ce ne sont pas tous les effets secondaires possibles d'Alhemo. Appelez votre médecin pour des conseils médicaux sur les effets secondaires.

    sur l'hémophilie L'hémophilie est un trouble de saignement héréditaire rare qui altère la capacité du corps à faire des caillots sanguins, un processus nécessaire pour arrêter les saignements.7 Il est estimé qu'il affecte environ ~ 800 000 personnes dans le monde. L'hémophilie A est causée par un facteur de coagulation manquant ou défectueux VIII (FVIII), et l'hémophilie B est causée par un facteur de coagulation manquant ou défectueux (FIX) .7 L'hémophilie est souvent traitée en remplaçant le facteur de coagulation manquante via des perfusions intravennes, également connues sous le nom de Thérapie de remplacement. Une entreprise de soins de santé qui fait des médicaments innovants pour aider les personnes atteintes de diabète à mener une vie plus longue et plus saine depuis plus de 100 ans. Cet héritage nous a donné de l'expérience et des capacités qui nous permettent également de conduire des changements pour aider les gens à vaincre d'autres maladies chroniques graves telles que l'obésité, le sang rare et les troubles endocriniens. Nous restons fermement dans notre conviction que la formule pour un succès durable est de rester concentré, de penser à long terme et de faire des affaires de manière financière, sociale et respectueuse de l'environnement. Avec une présence américaine s'étendant sur 40 ans, Novo Nordisk US a son siège social dans le New Jersey et emploie plus de 10 000 personnes à travers le pays dans 12 si D, R&D et les entreprises dans huit États plus Washington DC. Pour plus d'informations, visitez Novonordisk-us.com, Facebook, Instagram et X.

    références

  • injection alhemo (concizumab-mtci), pour une utilisation sous-cutanée [insert de package]. Plainsboro, NJ: Novo Nordisk INC.
  • Chowdary P., et al. Prophylaxie concizumab chez les personnes atteintes d'hémophilie A ou d'hémophilie B sans inhibiteurs (Explorer8): un essai prospectif, multicentrique, ouvert, randomisé, de phase 3A. Hématologie Lancet. 2024; 11: E891-904.
  • Novo Nordisk. La FDA approuve le médicament pour prévenir ou réduire la fréquence des épisodes de saignement pour les patients atteints d'hémophilie A avec des inhibiteurs ou une hémophilie B avec des inhibiteurs. Accessible en mai 2025. Disponible à https://www.novonordisk-us.com/media/news-archive/news-details.html?id=915084 .
  • Shapiro AD. Conmizumab: un nouveau thérapeutique anti-TFPI pour l'hémophilie. Blood Adv. 2021; 5 (1): 279.
  • Matsushita T, Shapiro A, Abraham A, et al. Essai de phase 3 du concizumab dans l'hémophilie avec des inhibiteurs. N Engl J Med. 2023; 389 (9): 783-794.
  • ClinicalTrials.gov. Étude de recherche pour examiner dans quelle mesure le médicament concizumab fonctionne dans votre corps si vous souffrez d'hémophilie sans inhibiteurs (Explorer8). Consulté en mai 2025. Disponible sur https://clinicaltrials.gov/study/nct04082429.
  • MedlinePlus. Hémophilie. Consulté en mai 2025. Disponible sur https://medlineplus.gov/genetics/condition/hemophilia/.
  • Fédération mondiale d'hémophilie. Enquête mondiale annuelle 2023. Consulté en juillet 2025. Https://wfh.org/research-and-data-collection/annal-global-survey/.

    • Source Novo Nordisk

    Publié : 2025-08-04 06:00

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