FDA menyetujui alhemo sebagai pengobatan profilaksis sekali sehari untuk mencegah atau mengurangi frekuensi episode perdarahan untuk orang dewasa dan anak-anak berusia 12 tahun ke atas dengan hemofilia A atau B (HA/HB) tanpa inhibitor

Ikuti Drugslib di

PLAINSBORO, N.J., July 31, 2025 /PRNewswire/ -- Novo Nordisk announced today that the US Food and Drug Administration (FDA) approved Alhemo (concizumab-mtci) injection as a once-daily prophylaxis to prevent or reduce the frequency of bleeding episodes in adult and pediatric patients 12 years of age and older with hemophilia A or B (HA/HB) without inhibitor, memperluas persetujuan Desember 2024 untuk HA/HB dengan inhibitor.1,2,3 Saat ini, banyak perawatan untuk HA/HB tanpa inhibitor diberikan melalui infus intravena untuk informasi yang mengekspon untuk menandakan mandan untuk populasi yang menguntungkan untuk populasi ini. Orang dengan hemofilia A atau B tanpa inhibitor yang mencari opsi perawatan profilaksis baru, "kata Anna Windle, PhD, wakil presiden senior, pengembangan klinis, urusan medis & peraturan, Novo Nordisk. "Dengan membangun indikasi awal untuk alhemo bagi mereka yang menderita hemofilia dengan inhibitor - perkembangan yang sangat signifikan dalam hemofilia B di mana tantangan masih ada meskipun ada pilihan pengobatan canggih - Novo Nordisk melanjutkan warisan 35+ tahun dalam gangguan pendarahan yang langka untuk terus membantu memenuhi kebutuhan yang tidak jelas dari komunitas ini."

P>

Alhemo dirancang untuk memblokir protein yang disebut inhibitor jalur faktor jaringan (TFPI), yang menghentikan darah dari pembekuan. Dengan menghambat TFPI, alhemo meningkatkan produksi trombin, yang membantu membekukan darah dan mencegah pendarahan, ketika faktor pembekuan VIII dan IX hilang atau kekurangan terlepas dari status inhibitor. Gangguan Pendarahan, Seattle, WA. "Dengan persetujuan Alhemo hari ini untuk hemofilia A atau B tanpa inhibitor, lebih banyak orang yang hidup dengan gangguan darah langka ini sekarang memiliki pilihan profilaksis harian yang dapat membantu mengurangi tingkat perdarahan mereka."

Tujuan utama dari uji coba Fase 3 Explorer8 yang penting adalah untuk membandingkan jumlah episode perdarahan spontan dan traumatis yang diobati, yang diukur oleh ABR, pada pasien berusia 12 tahun dan lebih tua dengan HA/Hb tanpa penghambatan yang signifikan, yang menerima kompleks ALHEMO. 79% untuk pasien HB (rasio ABR: 0,21; 95% CI: 0,10-0,45; P <0,0001) dan 86% untuk pasien HA (rasio ABR: 0,14; 95% CI: 0,07-0,29; P <0,0001). Additionally, notable reductions in the average and median ABRs further reinforced the efficacy of Alhemo® prophylaxis in reducing bleeds across both patient groups, with an average ABR of 3.1 (1.9-5.0) and a median ABR of 1.6 (0.0-4.8) for HB patients, compared to 14.8 (8.1-26.9) and 14.9 (3.3-22.1), respectively, and an average ABR of 2.7 (1.6-4.6) dan median ABR 2.9 (0.0-5.2) untuk pasien HA, dibandingkan dengan 19.3 (11.3-33.0) dan 19.6 (17.3-30.4), masing-masing. In the study, the most common adverse reactions reported in ≥5% of patients randomized to receive Alhemo® were injection site reactions (7%) and headache (7%).1

Alhemo is provided in prefilled, premixed pens for subcutaneous injection (60 mg/1.5 mL, 150 mg/1.5 mL, or 300 mg/3 mL) via thin 32 gauge, 4 mm jarum, yang disediakan secara terpisah, menawarkan pilihan pengobatan tambahan untuk pasien dengan hemofilia dengan inhibitor - dan sekarang tanpa inhibitor - untuk lebih menyesuaikan perawatan mereka.

Tentang Studi Explorer8 Explorer8 adalah uji klinis fase 3 yang mengevaluasi kemanjuran dan keamanan Alhemo® untuk orang dewasa dan pasien anak -anak berusia 12 tahun dan hidup lebih tua dengan hemofilia A atau B (HA/HB) tanpa inhibitor di Explorer8, di antara 156 laki -laki dengan ha/hb tanpa inhibitor. Profilaksis (lengan 1, n = 21), atau profilaksis alhemo (lengan 2, n = 42) .2,6 Durasi median pengobatan adalah 24,1 minggu pada lengan 1 (tidak ada profilaksis) dan 32,1 minggu pada lengan 2 (alhemo profylaxis). Dosis pemuatan awal sebesar 1 mg kiderk. berpotensi individual berdasarkan konsentrasi plasma concizumab-mtci yang diukur pada minggu 4.1,2efficacy dievaluasi secara terpisah pada pasien HA tanpa inhibitor dan pada pasien HB tanpa inhibitor ketika semua pasien dalam kelompok 1 dan 2 telah menyelesaikan bagian utama dari uji coba (setidaknya 24 atau setidaknya 32 minggu, masing-masing), masing-masing berdasarkan jumlah B (setidaknya 24 minggu, masing-masing), masing-masing, berdasarkan pada jumlah yang diulangi (masing-masing. ProPhylaxis.1

tentang alhemo (concizumab-mtci) alhemo adalah antagonis penghambat jalur faktor jaringan (TFPI). Dengan menghambat TFPI, alhemo meningkatkan produksi faktor Xa (FXA) selama fase inisiasi koagulasi, yang mengarah pada peningkatan generasi trombin dan pembentukan bekuan pada pasien dengan hemofilia A atau B (HA/HB) dengan atau tanpa inhibitor. Efek alhemo tidak dipengaruhi oleh adanya antibodi penghambatan untuk FVIII atau Fix dan alhemo tidak menginduksi atau meningkatkan pengembangan inhibitor langsung ke FVIII atau memperbaiki. Alhemo disetujui sebagai profilaksis sekali sehari untuk mencegah atau mengurangi frekuensi episode perdarahan pada orang dewasa dan pasien anak berusia 12 tahun dan lebih tua dengan HA/HB dengan atau tanpa inhibitor di AS.1

Apa itu alhemo? suntikan alhemo (concizumab-mtci) 60 mg, 150 mg, atau 300 mg adalah obat resep yang digunakan untuk profilaksis rutin untuk mencegah atau mengurangi frekuensi or atau or. type = "disc">

  • Tidak diketahui apakah alhemo aman dan efektif pada orang yang menerima induksi toleransi kekebalan tubuh yang sedang berlangsung (ITI) atau pada anak -anak yang lebih muda dari 12 tahun

    • Informasi Keselamatan Penting

    Apa informasi terpenting yang harus saya ketahui tentang alhemo?

  • penting untuk mengikuti jadwal dosis harian alhemo untuk tetap terlindungi dari pendarahan. Ini sangat penting selama 4 minggu pertama perawatan untuk memastikan pemeliharaan yang benar ditetapkan. Gunakan alhemo persis seperti yang ditentukan oleh penyedia layanan kesehatan Anda (HCP). Jangan berhenti menggunakan Alhemo tanpa berbicara dengan HCP Anda. Jika Anda melewatkan dosis atau berhenti menggunakan alhemo, Anda mungkin tidak lagi dilindungi dari pendarahan
  • hcp Anda dapat meresepkan faktor VIII, faktor IX, atau bypass agen selama pengobatan dengan alhemo. Bleeds

    • jangan gunakan alhemo jika Anda alergi terhadap concizumab-mtci atau bahan apa pun dalam alhemo.

    Sebelum menggunakan alhemo, beri tahu hcp Anda tentang semua kondisi medis Anda, termasuk jika Anda:

  • menjalani operasi yang direncanakan. Bicaralah dengan hcp Anda tentang kapan harus berhenti menggunakan alhemo dan kapan harus memulainya lagi jika Anda memiliki operasi yang direncanakan
  • hamil, menyusui, atau berencana untuk hamil atau menyusui. It is not known if Alhemo may harm your unborn baby or if Alhemo passes into your breast milk
  • Your HCP may do a pregnancy test before you start treatment with Alhemo
  • Females who are able to become pregnant, talk to your HCP about using effective birth control (contraception) methods during treatment with Alhemo and for 7 weeks after ending Perawatan

    • Ceritakan hcp Anda tentang semua obat yang Anda minum , termasuk resep dan obat-obatan over-the-counter, vitamin, dan suplemen.

    Apa saja efek samping yang mungkin dari alhemo? alhemo dapat menyebabkan efek samping yang serius, termasuk:

  • gumpalan darah (kejadian tromboemboli) . Alhemo dapat menyebabkan gumpalan darah terbentuk dalam pembuluh darah, seperti di lengan, kaki, jantung, paru -paru, otak, mata, ginjal, atau perut Anda. Anda mungkin berisiko mendapatkan gumpalan darah jika Anda menggunakan dosis produk faktor tinggi atau sering atau agen yang melewati untuk mengobati perdarahan terobosan, atau jika Anda memiliki kondisi tertentu. Dapatkan bantuan medis segera jika Anda memiliki tanda dan gejala gumpalan darah, termasuk: pembengkakan, kehangatan, rasa sakit, atau kemerahan kulit; sakit kepala; kesulitan berbicara atau bergerak; nyeri mata atau bengkak; nyeri tiba -tiba di perut Anda atau area punggung bawah; merasa sesak napas atau nyeri dada yang parah; kebingungan; mati rasa di wajah Anda; dan masalah dengan penglihatan Anda
  • reaksi alergi. alhemo dapat menyebabkan reaksi alergi, termasuk kemerahan kulit, ruam, sarang, gatal, dan sakit tanah (perut). Berhenti menggunakan alhemo dan segera dapatkan bantuan medis darurat jika Anda mengembangkan tanda atau gejala reaksi alergi yang parah, termasuk: gatal pada area kulit yang luas; kesulitan menelan; mengi; kulit pucat dan dingin; pusing karena tekanan darah rendah; kemerahan atau pembengkakan bibir, lidah, wajah, atau tangan; sesak napas; keketatan dada; dan Detak Jantung Cepat

    • Efek samping yang paling umum dari alhemo meliputi: memar, kemerahan, pendarahan, gatal, ruam atau benjolan di lokasi injeksi, sakit kepala, dan gatal -gatal. Ini bukan semua efek samping yang mungkin dari alhemo. Hubungi dokter Anda untuk nasihat medis tentang efek samping.

    tentang hemofilia hemofilia adalah kelainan perdarahan yang diwariskan yang jarang merusak kemampuan tubuh untuk membuat gumpalan darah, suatu proses yang diperlukan untuk menghentikan pendarahan.7 Diperkirakan mempengaruhi sekitar ~ 800.000 orang di seluruh dunia.8 Ada berbagai jenis hemofilia, yang dicirikan oleh jenis protein yang hilang. Hemophilia A is caused by a missing or defective clotting Factor VIII (FVIII), and hemophilia B is caused by a missing or defective clotting Factor IX (FIX).7 Hemophilia is often treated by replacing the missing clotting factor via intravenous infusions, also known as replacement therapy.8

    About Novo NordiskNovo Nordisk is a leading global Perusahaan kesehatan yang telah membuat obat -obatan inovatif untuk membantu penderita diabetes menjalani hidup lebih lama, kehidupan yang lebih sehat selama lebih dari 100 tahun. Warisan ini telah memberi kita pengalaman dan kemampuan yang juga memungkinkan kita mendorong perubahan untuk membantu orang mengalahkan penyakit kronis serius lainnya seperti obesitas, darah langka, dan gangguan endokrin. Kami tetap teguh dalam keyakinan kami bahwa formula untuk kesuksesan yang langgeng adalah untuk tetap fokus, berpikir jangka panjang, dan melakukan bisnis dengan cara yang bertanggung jawab secara finansial, sosial, dan lingkungan. Dengan kehadiran AS yang membentang selama 40 tahun, Novo Nordisk AS berkantor pusat di New Jersey dan mempekerjakan lebih dari 10.000 orang di seluruh negeri di 12 manufaktur, R&D, dan lokasi perusahaan di delapan negara bagian ditambah Washington DC. Untuk informasi lebih lanjut, kunjungi novonordisk-us.com, Facebook, Instagram, dan x.

    Referensi

  • Injeksi alhemo (concizumab-mtci), untuk penggunaan subkutan [sisipan paket]. PLAINSBORO, NJ: Novo Nordisk Inc.
  • Chowdary P., et al. Profilaksis concizumab pada orang dengan hemofilia A atau hemofilia B tanpa inhibitor (Explorer8): uji coba calon, multisenter, label terbuka, acak, fase 3A. Hematologi Lancet. 2024; 11: E891-904.
  • Novo Nordisk. FDA menyetujui obat untuk mencegah atau mengurangi frekuensi episode perdarahan untuk pasien dengan hemofilia A dengan inhibitor atau hemofilia B dengan inhibitor. Diakses Mei 2025. Tersedia di https://www.novonordisk-us.com/media/news-archive/news-details.html?id=915084 .
  • Iklan Shapiro. Concizumab: Terapi anti-TFPI baru untuk hemofilia. Adv Darah. 2021; 5 (1): 279.
  • Matsushita T, Shapiro A, Abraham A, et al. Percobaan fase 3 konsizumab pada hemofilia dengan inhibitor. N Engl J Med. 2023; 389 (9): 783-794.
  • Clinicaltrials.gov. Studi Penelitian Untuk melihat seberapa baik concizumab obat bekerja di tubuh Anda jika Anda menderita hemofilia tanpa inhibitor (Explorer8). Diakses Mei 2025. Tersedia di https://clinicaltrials.gov/study/nct04082429.
  • Medlineplus. Hemofilia. Diakses Mei 2025. Tersedia di https://medlineplus.gov/genetics/condition/hemophilia/.
  • Federasi Dunia Hemofilia. Survei Global Tahunan 2023. Diakses Juli 2025.

    Diposting : 2025-08-04 06:00

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata kunci populer