La FDA approva Alhemo come trattamento profilattico una volta al giorno per prevenire o ridurre la frequenza degli episodi sanguinanti per adulti e bambini di età pari o superiore a 12 anni con emofilia A o B (HA/Hb) senza inibitori

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Plainsboro, N.J., 31 luglio 2025/PRNewswire/-Novo Nordisk ha annunciato oggi che la US Food and Drug Administration (FDA) ha approvato Alhemo (Concizumab-MTCI) iniezione di emopilazioni una volta al giorno per prevenire o ridurre la frequenza di episodi di sanguinamento in episodi adulti e pediatrici con i pazienti con emoperità di emoperie con emopolia con un obs di emopolia con un obs di emopolia con emopiochi a obs di emopiugni a ob (a causa di emopioni, come un obs di emopiugno di emopioni, come un obs di emopioni, come un obs di emopiugno di emopioni, come una ob (una volta al giorno di H. inibitori, che si espandono sull'approvazione del dicembre 2024 per HA/HB con inibitori.1,2,3 Attualmente, molti trattamenti per HA/HB senza inibitori sono somministrati tramite infusioni endovenose.2 Con questa approvazione ad alhemo. Persone con emofilia A o B senza inibitori che sono alla ricerca di una nuova opzione di trattamento della profilassi ", ha affermato Anna Windle, PhD, vicepresidente senior, Sviluppo clinico, Affari medici e normativi, Novo Nordisk. "Basandosi sull'indicazione iniziale di Alhemo per coloro che hanno emofilia con inibitori - uno sviluppo particolarmente significativo nell'emofilia B in cui esistono ancora sfide nonostante le opzioni di trattamento avanzate - Nodo Nordisk continua il suo eredità di oltre 35 anni in rari disturbi dell'emorragia per continuare ad aiutare a risolvere le esigenze insoddisfatte di questa comunità."

Alhemo è progettato per bloccare una proteina chiamata inibitore della via del fattore tissutale (TFPI), che impedisce al sangue di coagulazione. Inibendo TFPI, Alhemo migliora la produzione di trombina, che aiuta a coagulare il sangue e prevenire il sanguinamento, quando i fattori di coagulazione VIII e IX sono mancanti o carenti indipendentemente dallo stato dell'inibitore. Disturbi sanguinanti, Seattle, WA. "Con l'approvazione odierna di Alhemo per l'emofilia A o B senza inibitori, più persone che vivono con questi rari disturbi del sangue ora hanno un'opzione di profilassi quotidiana che può aiutare a ridurre i loro tassi di sanguinamento."

L'obiettivo principale dello studio fondamentale di Fase 3 Explorer8 era di confrontare il numero di episodi di sanguinamento spontanei e traumatici trattati, come misurato dall'ABR, in pazienti di età pari o superiore a 12 anni con HA/Hb senza inibitori, ricevendo la propilassi alhemo in modo importante. 79% per i pazienti con HB (rapporto ABR: 0,21; IC al 95%: 0,10-0,45; P <0,0001) e 86% per i pazienti HA (rapporto ABR: 0,14; IC 95%: 0,07-0,29; P <0,0001). Additionally, notable reductions in the average and median ABRs further reinforced the efficacy of Alhemo® prophylaxis in reducing bleeds across both patient groups, with an average ABR of 3.1 (1.9-5.0) and a median ABR of 1.6 (0.0-4.8) for HB patients, compared to 14.8 (8.1-26.9) and 14.9 (3.3-22.1), respectively, and an average ABR of 2.7 (1.6-4.6) e ABR mediano di 2,9 (0,0-5,2) per i pazienti HA, rispetto a 19,3 (11,3-33,0) e 19,6 (17,3-30,4), rispettivamente. Nello studio, le reazioni avverse più comuni riportate in ≥5%dei pazienti randomizzati a ricevere Alhemo® sono state reazioni del sito di iniezione (7%) e mal di testa (7%). 1

Alhemo è fornito in premi e 32 ml) per l'iniezione sottocutanea (60 mg/1,5 mg, 150 mg/1,5 ml o 300 ml) Gli aghi, che sono forniti separatamente, offrendo un'ulteriore scelta di trattamento per i pazienti con emofilia con inibitori - e ora senza inibitori - per personalizzare ulteriormente le loro cure.

Informazioni sullo studio Explorer8 Explorer8 è uno studio clinico di fase 3 che ha valutato l'efficacia e la sicurezza di Alhemo® per adulti e pazienti pediatrici di età pari o superiore a 12 anni e più anziani che vivevano con emofilia A o B (Ha/Hb) senza inibitori.2 in Explorer8, tra i 156 maschi con HB inclusi nel processo a caso 63 a 1: 2: HB) senza inibitori senza ricevere a causa di Atio a 1: 2. Profilassi (braccio 1, n = 21) o alhemo profilassi (braccio 2, n = 42) .2,6 La durata mediana del trattamento era di 24,1 settimane nel braccio 1 (nessuna profilassi) e 32,1 settimane nel braccio 2 (alhemo prophysi). Individualizzato sulla base della concentrazione plasmatica di Concizumab-MTCI misurata alla settimana 4.1,2efficacia è stata valutata separatamente nei pazienti HA senza inibitori e nei pazienti HB senza inibitori quando tutti i pazienti in armi 1 e 2 hanno completato la parte principale della proposta e di almeno 24 o almeno 32 settimane), in base al numero di episodi di elaborazione trattati con alhemo e di no Profilaxis.1

Informazioni su alhemo (Concizumab-mtci) Alhemo è un antagonista dell'inibitore della via del fattore di tessuto (TFPI). Inibendo il TFPI, Alhemo migliora la produzione di fattore XA (FXA) durante la fase di iniziazione della coagulazione, portando a una migliore generazione di trombina e formazione di coaguli in pazienti con emofilia A o B (HA/Hb) con o senza inibitori. L'effetto di Alhemo non è influenzato dalla presenza di anticorpi inibitori a FVIII o Fix e Alhemo non induce o migliora lo sviluppo di inibitori diretti a FVIII o Fix. Alhemo è approvato come profilassi una volta al giorno per prevenire o ridurre la frequenza degli episodi di sanguinamento negli adulti e nei pazienti pediatrici di età pari o superiore a 12 anni con HA/Hb con o senza inibitori negli Stati Uniti.1

Che cos'è Alhemo? Alhemo (Concizumab-MTCI) Iniezione 60 mg, 150 mg o 300 mg è una medicina da prescrizione usata per la profilassi di routine per prevenire o ridurre la frequenza di episodi di sanguinamento negli adulti e nei bambini di età e più di età con l'emofilia A o senza fattori di fattori o senza fattori. type = "disco">

  • Non è noto se Alhemo è sicuro ed efficace nelle persone che ricevono un'induzione della tolleranza immunitaria in corso (ITI) o nei bambini di età inferiore ai 12 anni

    • Informazioni di sicurezza importanti

    Quali sono le informazioni più importanti che dovrei sapere su Alhemo?

  • È importante seguire il programma di dosaggio giornaliero di Alhemo per rimanere protetto dal sanguinamento. Questo è particolarmente importante durante le prime 4 settimane di trattamento per assicurarsi una dose di mantenimento corretta. Usa Alhemo esattamente come prescritto dal tuo medico (HCP). Non smettere di usare Alhemo senza parlare con il tuo HCP. Se ti mancano le dosi o smetti di usare Alhemo, potresti non essere più protetto dal sanguinamento
  • Il tuo HCP può prescrivere il fattore VIII, il fattore IX o gli agenti di bypassing durante il trattamento con alhemo. Bleeds

    • Non usare Alhemo se sei allergico a Concizumab-MTCI o uno qualsiasi degli ingredienti di Alhemo.

    Prima di usare Alhemo, racconta al tuo HCP di tutte le tue condizioni mediche, anche se:

  • hai un intervento chirurgico pianificato. Parla con il tuo HCP di quando smettere di usare Alhemo e quando ricominciarlo se si ha un intervento chirurgico pianificato
  • sono incinta, allattamento o pianificare di rimanere in gravidanza o all'allattamento al seno. Non è noto se Alhemo possa danneggiare il tuo bambino non ancora nato o se Alhemo passa nel latte materno
  • Il tuo HCP può fare un test di gravidanza prima di iniziare il trattamento con alhemo
  • Femmine per 7 settimane che sono in grado di rimanere in gravidanza Trattamento

    • Racconta il tuo HCP su tutti i medicinali che prendi , compresi medicinali, vitamine e integratori da banco.

    Quali sono i possibili effetti collaterali di Alhemo? Alhemo può causare gravi effetti collaterali, tra cui:

  • coaguli di sangue (eventi tromboembolici) . Alhemo può causare la formazione di coaguli di sangue nei vasi sanguigni, come tra le braccia, le gambe, il cuore, il polmone, il cervello, gli occhi, i reni o lo stomaco. Potresti essere a rischio di ottenere coaguli di sangue se si utilizzano dosi alte o frequenti di prodotti per i fattori o di bypassare gli agenti per trattare le sanguinamenti innovativa o se hai determinate condizioni. Ottieni subito assistenza medica se hai segni e sintomi di coaguli di sangue, tra cui: gonfiore, calore, dolore o arrossamento della pelle; mal di testa; problemi a parlare o in movimento; dolore agli occhi o gonfiore; dolore improvviso nello stomaco o nella parte bassa della schiena; Sentirsi a corto di respiro o un forte dolore al petto; confusione; intorpidimento in faccia; e problemi con la tua visione
  • reazioni allergiche. Alhemo può causare reazioni allergiche, incluso il rossore della pelle, dell'eruzione cutanea, degli alveari, del prurito e del dolore dell'area dello stomaco (addominale). Smetti di usare Alhemo e ottenere subito assistenza medica di emergenza se si sviluppano segni o sintomi di una grave reazione allergica, tra cui: prurito su ampie aree della pelle; problemi di deglutizione; respiro sibilante; pelle pallida e fredda; vertigini dovute alla bassa pressione sanguigna; Redness o gonfiore di labbra, lingua, viso o mani; fiato corto; tensione del torace; E il battito cardiaco veloce

    • Gli effetti collaterali più comuni di Alhemo includono: lividi, arrossamento, sanguinamento, prurito, eruzione cutanea nel sito di iniezione, mal di testa e alveari. Questi non sono tutti i possibili effetti collaterali di Alhemo. Chiama il medico per consigli medici sugli effetti collaterali.

    Informazioni sull'emofilia L'emofilia è un raro disturbo da sanguinamento ereditario che compromette la capacità del corpo di realizzare coaguli di sangue, un processo necessario per smettere di sanguinamento.7 Si stima che influisce circa 800.000 persone in tutto il mondo.8 Esistono diversi tipi di emofilia, che sono caratterizzati dal tipo di proteine del fattore di clotting che sono difettose. L'emofilia A è causata da un fattore VIII di coagulazione mancante o difettoso (FVIII) e l'emofilia B è causata da un fattore di coagulazione mancante o difettoso IX (correzione) .7 L'emofilia è spesso trattata sostituendo il fattore di coagulazione mancante tramite le coaguli mancanti Azienda sanitaria globale che ha realizzato medicinali innovativi per aiutare le persone con diabete a guidare una vita più lunga e più sana per più di 100 anni. Questa eredità ci ha dato esperienza e capacità che ci consentono anche di guidare il cambiamento per aiutare le persone a sconfiggere altre gravi malattie croniche come l'obesità, il sangue raro e i disturbi endocrini. Rimaniamo fermi nella nostra convinzione che la formula per un successo duraturo sia rimanere concentrati, pensare a lungo termine e fare affari in modo finanziario, socialmente ed ecologico. Con una presenza americana che dura 40 anni, Novo Nordisk US ha sede nel New Jersey e impiega oltre 10.000 persone in tutto il paese in 12 luoghi manifatturieri, di ricerca e sviluppo e aziendali in otto stati più Washington DC. Per ulteriori informazioni, visitare Novonordisk-US.com, Facebook, Instagram e X.

    Riferimenti

  • Alhemo (Concizumab-MTCI) Iniezione, per uso sottocutaneo [insert pacchetto]. Plainsboro, NJ: Novo Nordisk Inc.
  • Chowdary P., et al. Profilassi del Concizumab nelle persone con emofilia A o emofilia B senza inibitori (Explorer8): uno studio prospettico, multicentrico, aperto, randomizzato, fase 3A. EMATOOLOGIA LANCETTA. 2024; 11: E891-904.
  • Novo Nordisk. La FDA approva il farmaco per prevenire o ridurre la frequenza degli episodi di sanguinamento per i pazienti con emofilia A con inibitori o emofilia B con inibitori. Accesso a maggio 2025. Disponibile su https://www.novonordisk-us.com/media/news-archive/news-details.html?id=915084 .
  • AD SHAPIRO. Concizumab: un nuovo terapeutico anti-TFPI per l'emofilia. Blood Adv. 2021; 5 (1): 279.
  • Matsushita T, Shapiro A, Abraham A, et al. PROVA DI FASE 3 di Concizumab nell'emofilia con inibitori. N Engl J Med. 2023; 389 (9): 783-794.
  • ClinicalTrials.gov. Studio di ricerca per esaminare quanto bene il farmaco funziona nel tuo corpo se hai emofilia senza inibitori (Explorer8). Accesso a maggio 2025. Disponibile su https://clinicaltrials.gov/study/NCT04082429.
  • MedlinePlus. Emofilia. Accesso a maggio 2025. Disponibile su https://medlineplus.gov/genetics/condition/hemophilia/.
  • Federazione mondiale dell'emofilia. Sondaggio globale annuale 2023. Accesso a luglio 2025. Https://wfh.org/research-and-data-conlection/annual-global-survey/.

    • Source Novo Nordisk

    Pubblicato : 2025-08-04 06:00

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