FDA keurt Alhemo goed als eenmaal daagse profylactische behandeling om de frequentie van bloedingsafleveringen voor volwassenen en kinderen van 12 jaar en ouder te voorkomen of te verminderen met hemofilie A of B (HA/HB) zonder remmers zonder remmers

Volg Drugslib op

PLAINSBORO, N.J., July 31, 2025 /PRNewswire/ -- Novo Nordisk announced today that the US Food and Drug Administration (FDA) approved Alhemo (concizumab-mtci) injection as a once-daily prophylaxis to prevent or reduce the frequency of bleeding episodes in adult and pediatric patients 12 years of age and older with hemophilia A or B (HA/HB) Zonder remmers worden de goedkeuring van december 2024 voor HA/HB met remmers uitgebreid. Vooruitlopend voor mensen met hemofilie A of B zonder remmers die op zoek zijn naar een nieuwe profylaxe -behandelingsoptie, "zei Anna Windle, PhD, senior vice president, Clinical Development, Medical & Regulatory Affairs, Novo Nordisk. "Door voort te bouwen op de eerste indicatie voor Alhemo voor mensen met hemofilie met remmers - een bijzonder belangrijke ontwikkeling in hemofilie B waar uitdagingen nog steeds bestaan ondanks geavanceerde behandelingsopties - gaat Novo Nordisk zijn 35 -jarige legacy voort in zeldzame bloedingsaandoeningen om te blijven helpen bij de onvervonden behoeften van deze gemeenschap."

Alhemo is ontworpen om een eiwit te blokkeren dat weefselfactorenremmer wordt genoemd (TFPI), waardoor het bloed stolt. By inhibiting TFPI, Alhemo improves the production of thrombin, which helps to clot the blood and prevent bleeding, when clotting factors VIII and IX are missing or deficient regardless of inhibitor status.4,5

"For people living with hemophilia, it is important to continually monitor and discuss bleed control with their healthcare professional," said Allison P. Wheeler, MD, Scientific Director, Washington Centrum voor bloedingsstoornissen, Seattle, WA. "Met de goedkeuring van vandaag van Alhemo voor hemofilie A of B zonder remmers, hebben meer mensen die met deze zeldzame bloedaandoeningen leven nu een dagelijkse profylaxe -optie die kan helpen hun bloedingssnelheden te verlagen."

Het primaire doel van de Pivotal Phase 3 Explorer8 -studie was om het aantal behandelde spontane en traumatische bloedingsafleveringen te vergelijken, zoals gemeten door de ABR, bij patiënten in de leeftijd van 12 jaar en ouder met HA/HB zonder remmers. 79% voor HB -patiënten (ABR -verhouding: 0,21; 95% BI: 0,10-0,45; P <0,0001) en 86% voor HA -patiënten (ABR -verhouding: 0,14; 95% BI: 0,07-0,29; P <0,0001). Additionally, notable reductions in the average and median ABRs further reinforced the efficacy of Alhemo® prophylaxis in reducing bleeds across both patient groups, with an average ABR of 3.1 (1.9-5.0) and a median ABR of 1.6 (0.0-4.8) for HB patients, compared to 14.8 (8.1-26.9) and 14.9 (3.3-22.1), respectively, and an average ABR of 2.7 (1.6-4.6) en mediaan ABR van 2,9 (0,0-5.2) voor HA-patiënten, vergeleken met 19,3 (11.3-33.0) en 19,6 (17,3-30.4), respectievelijk. In de studie waren de meest voorkomende bijwerkingen die werden gerapporteerd bij ≥5%van de gerandomiseerde patiënten om Alhemo® te ontvangen injectielocatie -reacties (7%) en hoofdpijn (7%). 1

Alhemo wordt verstrekt in voorgevulde, voorgemengde pennen voor subcutane injectie (60 mg/1,5 ml, 150 mg/1,5 mg/1,5 mg/1,5 mg/1,5 mg/1,5 mg/1,5 mg/1,5 mg/1,5 mg/1,5 mg of dunne, 4 mm) Naalden, die afzonderlijk worden verstrekt, bieden een aanvullende behandelingskeuze voor patiënten met hemofilie met remmers - en nu zonder remmers - om hun zorg verder aan te passen.

over de Explorer8 -studie Explorer8 is een fase 3 klinische studie die de werkzaamheid en veiligheid van Alhemo® evalueerde voor volwassenen en pediatrische patiënten 12 jaar oud en ouder leven met hemofilie A of B (HA/HB) zonder remmers. Geen profylaxe (arm 1, n = 21) of Alhemo -profylaxe (arm 2, n = 42) .2,6 De mediane behandelingsduur was 24,1 weken in arm 1 (geen profylaxe) en 32,1 weken in arm 2 (Alhemo -profylaxe). en mogelijk geïndividualiseerd op basis van Concizumab-MTCI PLASMA-concentratie zoals gemeten bij week 4.1,2-efficiëntie werd afzonderlijk geëvalueerd bij HA-patiënten zonder remmers en bij HB-patiënten zonder remmers wanneer alle patiënten in armen 1 en 2 het grootste deel van de proef hadden voltooid (ten minste 24 of ten minste 32 weken, respectievelijk), op basis van het aantal verhandelingen en noom Profylaxe.1

over Alhemo (Concizumab-Mtci) Alhemo is een weefselremmer (TFPI) antagonist. Door de TFPI te remmen, verbetert Alhemo de productie van factor XA (FXA) tijdens de initiatiefase van coagulatie, wat leidt tot verbeterde trombine -generatie en stolselvorming bij patiënten met hemofilie A of B (HA/HB) met of zonder remmers. Het effect van alhemo wordt niet beïnvloed door de aanwezigheid van remmende antilichamen tegen FVIII of fix en alhemo induceert of verbetert de ontwikkeling van directe remmers naar FVIII of fix niet. Alhemo wordt goedgekeurd als een eenmaal daagse profylaxe om de frequentie van bloedingsafleveringen bij volwassenen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder te voorkomen met HA/HB met of zonder remmers in de VS.1

Wat is alhemo? alhemo (concizumab-mtci) injectie 60 mg, 150 mg of 300 mg is een voorgeschreven medicijn dat wordt gebruikt voor routinematige profylaxe om de frequentie van bloedingen te voorkomen of te verminderen van bloedingen bij volwassenen en kinderen 12 jaar en ouder met hemophilia a of bb met hemophilia a of bb met hemophilia a of bb met hemophilia a of bershelft met of hemofilie. Type = "Disc">

  • Het is niet bekend of Alhemo veilig en effectief is bij mensen die voortdurende immuuntolerantie -inductie (ITI) ontvangen of bij kinderen jonger dan 12 jaar oud

    • belangrijke veiligheidsinformatie

    Wat is de belangrijkste informatie die ik zou moeten weten over Alhemo?

  • Het is belangrijk om het dagelijkse doseringsschema van Alhemo te volgen van Alhemo om beschermd te blijven tegen bloedingen. Gebruik Alhemo precies zoals voorgeschreven door uw zorgverlener (HCP). Stop niet met het gebruik van Alhemo zonder met uw HCP te praten. Als u doses mist of stopt met het gebruik van Alhemo, mag u niet langer worden beschermd tegen bloedingen
  • Uw HCP kan factor VIII, factor IX, of omzeilen van middelen voorschrijven tijdens de behandeling met Alhemo. doorbraakbloedingen

    • Gebruik geen Alhemo als u allergisch bent voor concizumab-mtci of een van de ingrediënten in Alhemo.

    Voordat u Alhemo gebruikt, vertel uw HCP over al uw medische aandoeningen, inclusief als u:

  • Een geplande operatie hebben. Praat met uw HCP over wanneer u moet stoppen met het gebruik van Alhemo en wanneer u deze opnieuw moet starten als u een geplande operatie hebt
  • Zwanger zijn, borstvoeding geven of van plan zijn zwanger te worden of borstvoeding te geven. Het is niet bekend of Alhemo uw ongeboren baby kan schaden of dat Alhemo in uw moedermelk gaat
  • Uw HCP kan een zwangerschapstest uitvoeren voordat u begint met een behandeling met Alhemo
  • vrouwtjes die in staat zijn om zwanger te worden . Behandeling

    • Vertel uw HCP over alle medicijnen die u gebruikt , inclusief recept en vrij verkrijgbare medicijnen, vitamines en supplementen.

    Wat zijn de mogelijke bijwerkingen van Alhemo? Alhemo kan ernstige bijwerkingen veroorzaken, waaronder:

  • bloedstolsels (trombo -embolische gebeurtenissen) . Alhemo kan ervoor zorgen dat bloedstolsels zich vormen in bloedvaten, zoals in je armen, benen, hart, long, hersenen, ogen, nieren of maag. U kunt het risico lopen om bloedstolsels te krijgen als u hoge of frequente doses factorproducten of omzeilen gebruikt om doorbraakbloedingen te behandelen, of als u bepaalde voorwaarden hebt. Krijg meteen medische hulp als u tekenen en symptomen van bloedstolsels hebt, waaronder: zwelling, warmte, pijn of roodheid van de huid; hoofdpijn; moeite met spreken of bewegen; oogpijn of zwelling; plotselinge pijn in je buik of onderrug; Een kort adem of ernstige pijn op de borst voelen; verwarring; gevoelloosheid in je gezicht; en problemen met uw visie
  • allergische reacties. Alhemo kan allergische reacties veroorzaken, waaronder roodheid van de huid, uitslag, bijenkorven, jeuk, jeuk en buikgebied (buik) pijn. Stop met het gebruik van Alhemo en ontvang meteen medische hulp bij noodgevallen als u tekenen of symptomen van een ernstige allergische reactie ontwikkelt, waaronder: jeuk op grote huidgebieden; problemen met slikken; piepend; bleke en koude huid; duizeligheid als gevolg van lage bloeddruk; roodheid of zwelling van lippen, tong, gezicht of handen; kortademigheid; strakheid van de borst; en snelle hartslag

    • De meest voorkomende bijwerkingen van Alhemo zijn: blauwe plekken, roodheid, bloedingen, jeuk, uitslag of klomp op de injectieplaats, hoofdpijn en bijenkorven. Dit zijn niet alle mogelijke bijwerkingen van Alhemo. Bel uw arts voor medisch advies over bijwerkingen.

    over hemofilie hemofilie is een zeldzame erfelijke bloedingsstoornis die het vermogen van het lichaam om bloedstolsels te maken belemmert, een proces dat nodig is om te stoppen met bloedingen.7 Het wordt geschat dat het van invloed is op ongeveer ~ 800.000 mensen wereldwijd. Hemofilie A wordt veroorzaakt door een ontbrekende of defecte stollingsfactor VIII (FVIII) en hemofilie B wordt veroorzaakt door een ontbrekende of defecte stollingsfactor IX (fix) .7 Hemofilie wordt vaak behandeld door de ontbrekende stollingsfactor te vervangen via intraveneuze infusies, ook bekend als vervangingstherapie. Toonaangevend wereldwijd zorgbedrijf dat innovatieve medicijnen maakt om mensen met diabetes te helpen langer, gezonder leven te leiden voor meer dan 100 jaar. Dit erfgoed heeft ons ervaring en capaciteiten gegeven die ons ook in staat stellen verandering te stimuleren om mensen te helpen andere ernstige chronische ziekten te verslaan, zoals obesitas, zeldzaam bloed en endocriene aandoeningen. We blijven standvastig in onze overtuiging dat de formule voor blijvend succes is om gefocust te blijven, op de lange termijn te denken en zaken te doen op een financieel, sociaal en milieuvriendelijke manier. Met een Amerikaanse aanwezigheid van 40 jaar, heeft Novo Nordisk US zijn hoofdkantoor in New Jersey en heeft meer dan 10.000 mensen in het hele land in dienst in 12 productie-, R&D en bedrijfslocaties in acht staten plus Washington DC. Voor meer informatie, bezoek Novonordisk-us.com, Facebook, Instagram en X.

    Referenties

  • Alhemo (concizumab-MTCI) injectie, voor subcutaan gebruik [pakketinvoeging]. Plainsboro, NJ: Novo Nordisk Inc.
  • Chowdary P., et al. Concizumab profylaxe bij mensen met hemofilie A of hemofilie B zonder remmers (Explorer8): een prospectieve, multicenter, open-label, gerandomiseerde, fase 3A-studie. Lancet -hematologie. 2024; 11: E891-904.
  • Novo Nordisk. FDA keurt het medicijn goed om de frequentie van bloedingsafleveringen te voorkomen of te verminderen voor patiënten met hemofilie A met remmers of hemofilie B met remmers. Bezocht mei 2025. Beschikbaar op https://www.novonordisk-us.com/media/news-archive/news-details.html?id=915084 .
  • Shapiro -advertentie. Concizumab: een nieuwe anti-TFPI-therapeutisch voor hemofilie. Blood Adv. 2021; 5 (1): 279.
  • Matsushita T, Shapiro A, Abraham A, et al. Fase 3 -studie van concizumab bij hemofilie met remmers. N Engl J Med. 2023; 389 (9): 783-794.
  • ClinicalTrials.gov. Onderzoeksstudie om te kijken hoe goed het medicijnconcizumab in uw lichaam werkt als u hemofilie hebt zonder remmers (Explorer8). Toegang tot mei 2025. Beschikbaar op https://clinicaltrials.gov/study/nct04082429.
  • MedlinePlus. Hemofilie. Geraadpleegd mei 2025. Beschikbaar op https://medlineplus.gov/genetics/condition/hemophilia/.
  • World Federation of Hemophilia. Jaarlijkse wereldwijde enquête 2023. Geraadpleegd in juli 2025. Https://wfh.org/research-and-data-collection/annual-global-survey/.

    • Bron novo Nordisk

    Geplaatst : 2025-08-04 06:00

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire zoekwoorden