FDA zatwierdza alhemo jako leczenie profilaktyczne raz dziennie, aby zapobiec lub zmniejszyć częstotliwość krwawienia epizodów dla dorosłych i dzieci w wieku 12 lat i starszych z hemofilią A lub B (HA/HB) bez inhibitorów

Śledź Drugslib na

Plainsboro, N.J., 31 lipca 2025 r./PRNewswire/-Novo Nordisk ogłosił dziś, że amerykańska administracja żywności i leków (FDA) zatwierdziła alhemo (uwięzione pacjentów z hemofii i starszymi z hemofilia (HA/HA/HA/HA/HB. Bez inhibitorów, rozszerzenie na zatwierdzenie grudnia 2024 r. Na HA/HB z inhibitorami. 1,2,3 Obecnie, wiele metod leczenia HA/HB bez inhibitorów podaje się za pomocą infuzji dożylnych. Dla osób z hemofilią A lub B bez inhibitorów, które szukają nowej opcji leczenia profilaktyki ” - powiedziała dr Anna Windle, starszy wiceprezes ds. Rozwoju klinicznego, sprawy medyczne i regulacyjne, Novo Nordisk. „Opierając się na początkowym wskazaniu alhemo dla osób z hemofilią z inhibitorami - szczególnie znaczący rozwój hemofilii B, w którym wyzwania nadal istnieją pomimo zaawansowanych opcji leczenia - NOVO Nordisk kontynuuje swoje 35 -letnie dziedzictwo w rzadkich zaburzeniach krwawienia, aby nadal zaspokoić niezaspozycję potrzeb tej społeczności.”

ALHEMO jest zaprojektowany do blokowania białka zwanego inhibitorem szlaku czynnika tkankowego (TFPI), który powstrzymuje krew przed krzepnięciem. Hamując TFPI, Alhemo poprawia wytwarzanie trombiny, która pomaga krzepnąć krew i zapobiegać krwawieniu, gdy czynniki krzepnięcia VIII i IX brakują lub niedoborowe, niezależnie od statusu inhibitora. ”4,5

„ Dla osób żyjących z hemofilią, jest ważne, aby nieustannie monitorować kontrolę krwawienia z ich profesjonalistą inhibitora, „powiedział Allison P. Dyrektor, Dyrektor, Dyrektor, Dyrektor, jest to ważne, że podsumowuje, podkładka, którą podsumowuje, podkładka, którą podkładka, Centrum zaburzeń krwawienia, Seattle, WA. „Po dzisiejszym zatwierdzeniu alhemo na hemofilia A lub B bez inhibitorów, więcej osób żyjących z tymi rzadkimi zaburzeniami krwi ma teraz codzienną opcję profilaktyki, która może pomóc zmniejszyć ich szybkość krwawienia.”

Głównym celem badania Explorer 8 fazy 3 było porównanie liczby leczonych spontanicznych i traumatycznych epizodów krwawienia, mierzonego przez ABR, u pacjentów w wieku 12 lat i starszych z HA/HB bez inhibitorów, otrzymywania alhemo profilaktyki w porównaniu z brakiem prophylaktyki nietoperze prophylaktycznej (na czynnik popytu IX). 79% dla pacjentów z HB (stosunek ABR: 0,21; 95% CI: 0,10–0,45; p <0,0001) i 86% dla pacjentów HA (stosunek ABR: 0,14; 95% CI: 0,07–0,29; p <0,0001). Dodatkowo, godne uwagi zmniejszenie średniej i mediany ABR dodatkowo wzmocniło skuteczność profilaktyki Alhemo® w zmniejszaniu krwawień w obu grupach pacjentów, ze średnią ABR 3,1 (1,9-5,0) i środkową ABR wynoszącą 1,6 (0,0–4,8) dla pacjentów HB, w porównaniu do 14,8 (8,1-26,9) i 14,9 (3,3-2,1), odpowiednio 1,6 (0,0–4,8) dla pacjentów z HB, odpowiednio 2,7). (1,6-4,6) i mediana ABR 2,9 (0,0–5,2) dla pacjentów HA, w porównaniu do 19,3 (11,3-33,0) i 19,6 (17,3-30,4). W badaniu najczęstsze działania niepożądane zgłoszone u ≥5%pacjentów losowych do otrzymania ALHEMO® były reakcjami w miejscu wstrzyknięcia (7%) i bólu głowy (7%). 1

Alhemo jest podawane prefilane, preparowane długopisy do podskórnego wstrzyknięcia (60 mg/1,5 ml, 150 mg/1,5 ml lub 300 ml) przez cienkie 32 ml, 4 ml, 4 MM, 4 MM, 4 MM, 4 MM, 4 MM, Igły, które są dostarczane osobno, oferując dodatkowy wybór leczenia pacjentów z hemofilią z inhibitorami - a teraz bez inhibitorów - w celu dalszego dostosowania ich opieki.

O badania Explorer8 Explorer8 jest badaniem klinicznym fazy 3, które oceniło skuteczność i bezpieczeństwo ALHEMO® dla dorosłych i pacjentów pediatrycznych w wieku 12 lat i starsze życie z hemofilią A lub B (HA/HB) bez inhibitora.2 w eksplorowaniu8, wśród 156 mężczyzn w branży HA/HB w badaniu, 63 do 1: 2: 2: Nie otrzymuj profilaktyki (ramię 1, n = 21) ani profilaktyki alhemo (ramię 2, n = 42). 2,6 Mediana czasu trwania leczenia wynosiła 24,1 tygodni w ramieniu 1 (brak profilaktyki) i 32,1 tygodnia w ramieniu 2 (alhemo prophyloxis). Początkowa obciążenie dawki alhemo wynosiła 1 mg na kółka ciała, za pomocą 0,2 mg na Kilodamisę Per Kilodam Dziennie i potencjalnie zindywidualizowane na podstawie stężenia w osoczu ukochania MTCI mierzone w 4.1,2 skuteczności oceniano osobno u pacjentów z HA bez inhibitorów i u pacjentów z HB bez inhibitorów, gdy wszyscy pacjenci z ramion 1 i 2 zakończyli główną część badania (co najmniej 24 lub co najmniej 32 tygodnie, odpowiednio), odpowiednio), w oparciu o liczbę odcinków BLEDEDEDEDED ALHEMO i 2 (co najmniej 32 tygodnie, i co najmniej 32 tygodnie, i co najmniej 3 tygodnie. Brak profilaktyki. Hamując TFPI, ALHEMO zwiększa wytwarzanie czynnika XA (FXA) podczas fazy inicjowania krzepnięcia, prowadząc do poprawy wytwarzania trombiny i tworzenia skrzepów u pacjentów z hemofilią A lub B (HA/HB) z inhibitorami lub bez inhibitorów. Na wpływ alhemo nie ma wpływu obecność przeciwciał hamujących na FVIII lub naprawę, a alhemo nie indukuje ani nie zwiększa rozwoju bezpośrednich inhibitorów na FVIII lub naprawy. Alhemo jest zatwierdzone jako profilaktyka raz dziennie w celu zapobiegania lub zmniejszenia częstotliwości epizodów krwawienia u dorosłych i pacjentów pediatrycznych w wieku 12 lat i starszych z HA/HB z inhibitorami lub bez inhibitorów w USA.1

Co to jest alhemo? Alhemo (Conizumab-MTCI) Wstrzyknięcie 60 mg, 150 mg lub 300 mg jest lekiem na receptę stosowaną do rutynowej profilaktyki w celu zapobiegania lub zmniejszania częstotliwości odcinków krwawiących u dorosłych i dzieci w wieku 12 lat i starszych z hemofilią A lub B z lub bez czynnika VIII lub IX. type = "disc">

  • Nie wiadomo, czy alhemo jest bezpieczne i skuteczne u osób otrzymujących ciągłą indukcję tolerancji immunologicznej (ITI) lub u dzieci w wieku poniżej 12 lat

    • Ważne informacje o bezpieczeństwie

    Jakie są najważniejsze informacje, które powinienem wiedzieć o Alhemo?

  • Ważne jest, aby przestrzegać codziennego harmonogramu dawkowania, aby zachować ochronę przed krwawieniem. Jest to szczególnie ważne podczas pierwszych 4 tygodni leczenia, aby upewnić się, że odpowiednie utrzymanie. Użyj Alhemo dokładnie zgodnie z zaleceniami lekarza (HCP). Nie przestawaj używać Alhemo bez rozmowy z HCP. Jeśli przegapisz dawki lub przestajesz używać alhemo, nie możesz już być chroniony przed krwawieniem
  • Twój HCP może przepisać czynnik VIII, czynnik IX lub omijanie środków podczas leczenia ALHEMO. Ostrożnie postępuj zgodnie z instrukcjami HCP, kiedy użyć czynnika under-Demand VIII, czynnik ix, czynnik IX, czyli Agents i Zalecany Dose i Harmonogram do przerwy i harmonogramu. Bleeds

    • Nie używaj alhemo, jeśli jesteś uczulony na wykojeść MTCI lub dowolnego składników w Alhemo.

    Przed użyciem Alhemo powiedz HCP o wszystkich warunkach medycznych, w tym jeśli:

  • Planowaną operację. Porozmawiaj ze swoim HCP o tym, kiedy przestać używać alhemo, a kiedy go ponownie zacząć, jeśli masz planowaną operację
  • jest w ciąży, karmił piersią lub planować zajść w ciążę lub karmić piersią. Nie wiadomo, czy alhemo może zaszkodzić Twojemu nienarodzonemu dziecku, czy też alhemo przechodzi do mleka matki
  • Twój HCP może wykonać test ciążowy przed rozpoczęciem leczenia metodami alhemo
  • Kobiety, które są w stanie zajść w ciążę , porozmawiać z HCP na temat stosowania kontroli urodzeń (za 7 tygodni i za 7 tygodni.

    • Powiedz swojemu HCP o wszystkich lekach, które przyjmujesz , w tym leki na receptę i bez recepty, witaminy i suplementy.

    Jakie są możliwe skutki uboczne alhemo? alhemo może powodować poważne skutki uboczne, w tym:

  • skrzepy krwi (zdarzenia zakrzepowe) . Alhemo może powodować tworzenie się zakrzepów krwi w naczyniach krwionośnych, takich jak w ramionach, nogach, sercu, płuca, mózgu, oczu, nerkach lub żołądku. Możesz być zagrożony zdobywaniem zakrzepów, jeśli stosujesz wysokie lub częste dawki produktów czynnikowych lub środków omijających w celu leczenia przełomowych krwawień lub jeśli masz określone warunki. Od razu uzyskaj pomoc medyczną, jeśli masz jakieś oznaki i objawy zakrzepów, w tym: obrzęk, ciepło, ból lub zaczerwienienie skóry; ból głowy; problem z mówieniem lub poruszaniem się; ból lub obrzęk; Nagły ból w żołądku lub dolnej części pleców; poczucie oddechu lub silnego bólu w klatce piersiowej; dezorientacja; drętwienie na twojej twarzy; i problemy z widzeniem
  • reakcje alergiczne. alhemo mogą powodować reakcje alergiczne, w tym zaczerwienienie skóry, wysypki, ule, swędzenie i bóle żołądka (brzucha). Przestań używać alhemo i od razu uzyskać pomoc medyczną, jeśli opracujesz jakiekolwiek oznaki lub objawy ciężkiej reakcji alergicznej, w tym: swędzenie na dużych obszarach skóry; Problem połykania; świszczący; blada i zimna skóra; zawroty głowy z powodu niskiego ciśnienia krwi; zaczerwienienie lub obrzęk ust, języka, twarzy lub rąk; duszność; ucisk klatki piersiowej; i szybkie bicie serca

    • Najczęstsze skutki uboczne alhemo obejmują: siniaki, zaczerwienienie, krwawienie, swędzenie, wysypka lub guzek w miejscu wstrzyknięcia, ból głowy i ule. To nie wszystkie możliwe skutki uboczne alhemo. Zadzwoń do lekarza, aby uzyskać porady medyczne na temat skutków ubocznych.

    O hemofilii Hemofilia jest rzadkim odziedziczonym zaburzeniem krwawienia, które osłabia zdolność organizmu do tworzenia skrzepów krwi, proces potrzebny do zatrzymania krwawienia.7 Szacuje się, że wpływa na około ~ 800 000 osób na całym świecie. Istnieją różne rodzaje hemofilii, które są charakterystyczne przez rodzaj białego czynnika zakrzepania lub braku. Hemofilia A jest spowodowana brakującym lub wadliwym czynnikiem krzepnięcia VIII (FVIII), a hemofilia B jest spowodowana brakującym lub wadliwym czynnikiem krzepnięcia IX (poprawka) .7 Hemofilia jest często leczona przez zastąpienie brakującego czynnika krzepnięcia przez infuzję dożylne, a także infuzje globalne, a prowadzenie Is A. Firma opieki zdrowotnej, która produkuje innowacyjne leki, które pomagają osobom z cukrzycą, prowadzić dłużej, zdrowsze życie od ponad 100 lat. To dziedzictwo dało nam doświadczenie i możliwości, które pozwalają nam również zwiększyć zmiany, aby pomóc ludziom pokonać inne poważne choroby przewlekłe, takie jak otyłość, rzadka krew i zaburzenia hormonalne. Jesteśmy niezłomni w naszym przekonaniu, że formułą trwałego sukcesu jest pozostanie skupionym, myśleniem długoterminowym i prowadzenie działalności w sposób odpowiedzialny finansowo, społecznie i środowiskowo. Z obecnością w USA 40 lat, Novo Nordisk USA ma siedzibę w New Jersey i zatrudnia ponad 10 000 osób w całym kraju w 12 lokalizacjach produkcyjnych, badaniach i rozwoju oraz korporacyjnych w ośmiu stanach plus Waszyngton DC. Aby uzyskać więcej informacji, odwiedź novonordisk-us.com, Facebook, Instagram i X.

    Odniesienia

  • ALHEMO (Conizumab-Mtci) Wstrzyknięcie, do użycia podskórnego [Wstawka pakietu]. Plainsboro, NJ: Novo Nordisk Inc.
  • Chowdary P., i in. Profilaktyka ukochana u osób z hemofilią A lub hemofilia B bez inhibitorów (Explorer8): prospektywne, wieloośrodkowe, otwarte, randomizowane badanie fazy 3A. Hematologia Lancet. 2024; 11: E891-904.
  • Novo Nordisk. FDA zatwierdza lek w celu zapobiegania lub zmniejszenia częstotliwości epizodów krwawienia u pacjentów z hemofilią A z inhibitorami lub hemofilią B z inhibitorami. Dostęp do maja 2025 r. href = "https://c212.net/c/link/?t=0&l=en&o=4472336-1&hh=4029519891&u=https%3A%2F%2FWWW.Novonordisk-us.com%2FMedia%2FNews-Archive%2 Fnews-detail.html%3fid%3D915084 & a = https%3A%2F%2fwww.novonordisk-us.com%2fmedia%2fnews-archiwszy%2fnews-details.html%3fid%3D915084 ” Target = "_ blank" rel = "nofollow noopener"> https://www.novonordisk-us.com/media/news-chive/news-details.html?id=915084 .
  • Shapiro ad. Usłańca: nowatorski terapeutyczny anty-TFPI dla hemofilii. Blood Adv. 2021; 5 (1): 279.
  • Matsushita T, Shapiro A, Abraham A, i in. Próba fazy 3 ukochania w hemofilii z inhibitorami. N Engl J Med. 2023; 389 (9): 783-794.
  • Clinicaltrials.gov. Badania badań, aby sprawdzić, jak dobrze leku ukoch odszkodowanie działa w twoim ciele, jeśli masz hemofilia bez inhibitorów (Explorer8). Dostęp do maja 2025 r. Dostępne na stronie https://clinicaltrials.gov/study/nct04082429.
  • MedlinePlus. Hemofilia. Dostęp do maja 2025 r. Dostępne na stronie https://medlineplus.gov/genetics/condition/hemophilia/.
  • Światowa Federacja Hemofilii. Coroczne globalne badanie 2023. Dostęp lipiec 2025 r. Https://wfh.org/research-and-data-collection/annual-global-survey/.

    • Źródło novo Nordisk

    Wysłano : 2025-08-04 06:00

    Czytaj więcej

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe