A FDA aprova Alhemo como tratamento profilático uma vez ao dia para prevenir ou reduzir a frequência de episódios de sangramento para adultos e crianças com 12 anos de idade e mais com hemofilia A ou B (HA/HB) sem inibidores
PLAINSBORO, N.J., July 31, 2025 /PRNewswire/ -- Novo Nordisk announced today that the US Food and Drug Administration (FDA) approved Alhemo (concizumab-mtci) injection as a once-daily prophylaxis to prevent or reduce the frequency of bleeding episodes in adult and pediatric patients 12 years of age and older with hemophilia A or B (HA/HB) without inhibitors, expanding on the December 2024 approval for HA/HB with inhibitors.1,2,3 Currently, many treatments for HA/HB without inhibitors are administered via intravenous infusions.2 With this approval, Alhemo now offers a subcutaneous injection treatment option for this population.1
"The FDA approval of an expanded indication for Alhemo marks a meaningful step forward Para pessoas com hemofilia A ou B sem inibidores que procuram uma nova opção de tratamento de profilaxia ", disse Anna Windle, PhD, vice -presidente sênior de desenvolvimento clínico, assuntos médicos e regulatórios, Novo Nordisk. "Ao construir a indicação inicial para o Alhemo para aqueles com hemofilia com inibidores - um desenvolvimento especialmente significativo na hemofilia B, onde ainda existem desafios, apesar das opções avançadas de tratamento - nenhuma Nordisk continua seu legado de mais de 35 anos em distúrbios raros de sangramento para continuar a atender às necessidades não atendidas dessa comunidade."
Alhemo foi projetado para bloquear uma proteína chamada inibidor da via do fator de tecido (TFPI), que impede a coagulação do sangue. By inhibiting TFPI, Alhemo improves the production of thrombin, which helps to clot the blood and prevent bleeding, when clotting factors VIII and IX are missing or deficient regardless of inhibitor status.4,5
"For people living with hemophilia, it is important to continually monitor and discuss bleed control with their healthcare professional," said Allison P. Wheeler, MD, Scientific Director, Washington Center for Distúrbios de sangramento, Seattle, WA. "Com a aprovação de Alhemo de hoje para a hemofilia A ou B sem inibidores, mais pessoas que vivem com esses distúrbios raros do sangue agora têm uma opção diária de profilaxia que pode ajudar a diminuir suas taxas de sangramento."
O objetivo principal do estudo Pivotal Fase 3 Explorer8 foi comparar o número de episódios de sangramento espontâneo e traumático tratado, conforme medido pelo ABR, em pacientes com idades entre 12 anos ou mais com HA/Hb sem que os inibidores, o fator de renda, o fator de hemo e o lemo de hemo e o fator de remax e o fator de remax e o fator de demanda VI. 79% para pacientes com Hb (proporção ABR: 0,21; IC 95%: 0,10-0,45; p <0,0001) e 86% para pacientes com HA (proporção ABR: 0,14; IC 95%: 0,07-0,29; p <0,0001). Além disso, reduções notáveis nos ABRs médios e medianos reforçaram ainda mais a eficácia da profilaxia de Alhemo® na redução de sangramentos em ambos os grupos de pacientes, com um ABR médio de 3,1 (1,9-5.0) e um ABR mediano de 1,6 (0,0-4.8) para pacientes com HB, comparado a 14.8 (8.1-26.9) e 14 e 14 e 14 e 0,9 e 14 e 14.1.3 e 14 e 14 e 14 e 14 e 14.1. (1,6-4.6) e ABR mediana de 2,9 (0,0-5.2) para pacientes com HA, em comparação com 19,3 (11,3-33.0) e 19,6 (17,3-30,4), respectivamente. In the study, the most common adverse reactions reported in ≥5% of patients randomized to receive Alhemo® were injection site reactions (7%) and headache (7%).1
Alhemo is provided in prefilled, premixed pens for subcutaneous injection (60 mg/1.5 mL, 150 mg/1.5 mL, or 300 mg/3 mL) via thin 32 gauge, 4 mm agulhas, que são fornecidas separadamente, oferecendo uma escolha de tratamento adicional para pacientes com hemofilia com inibidores - e agora sem inibidores - para personalizar ainda mais seus cuidados.
sobre o estudo Explorer8 Explorer8 é um ensaio clínico de Fase 3 que avaliou a eficácia e a segurança do Ahemo® para adultos e pacientes pediátricos de 12 anos de idade e mais velhos com hemofilia A ou B (HA/HB) sem inibir.2 no explorador8, entre os 156 Mados com HA/HA/HAB de HA/HAB de HA/HAB, em 216, entre os 156 e B (HA/Hb) sem inibir. Nenhuma profilaxia (braço 1, n = 21), ou profilaxia de Alhemo (braço 2, n = 42) .2,6 A duração mediana do tratamento foi de 24,1 semanas no braço 1 (sem profilaxia) e 32,1 semanas no braço 2 (alhemo profilaxia). O peso da carga inicial de alhemo foi 1 mg, por meio de km potentially individualized on the basis of concizumab-mtci plasma concentration as measured at week 4.1,2Efficacy was evaluated separately in HA patients without inhibitors and in HB patients without inhibitors when all patients in arms 1 and 2 had completed the main part of the trial (at least 24 or at least 32 weeks, respectively), based on the number of treated bleeding episodes comparing Alhemo prophylaxis and no Profilaxia.1
Sobre Alhemo (Concizumab-mtci) Alhemo é um antagonista do inibidor da via do fator de tecido (TFPI). Ao inibir o TFPI, o ALHEMO aumenta a produção do fator XA (FXA) durante a fase de iniciação da coagulação, levando a uma melhor geração de trombina e formação de coágulo em pacientes com hemofilia A ou B (HA/HB) com ou sem inibidores. O efeito do Alhemo não é influenciado pela presença de anticorpos inibitórios para FVIII ou FIX e o ALHEMO não induz ou aprimora o desenvolvimento de inibidores diretos para FVIII ou correção. O ALHEMO é aprovado como uma profilaxia uma vez ao dia para prevenir ou reduzir a frequência de episódios de sangramento em adultos e pacientes pediátricos com 12 anos de idade e mais com HA/HB com ou sem inibidores nos EUA.1
O que é ALHEMO? ALHEMO (CONCIZUMAB-MTCI) injeção 60 mg, 150 mg ou 300 mg é um medicamento prescrito usado para a profilaxia de rotina para prevenir ou reduzir a frequência de episódios em adultos e crianças de 12 anos de idade e mais antiga com hemofilia ou b e by ou by ou by ou bypi ou bypi e blebing ou bypi ipi. type = "disco">
Informações importantes sobre segurança
Qual é a informação mais importante que eu deveria saber sobre o ALHEMO? Use o ALHEMO exatamente como prescrito pelo seu Provedor de Saúde (HCP). Não pare de usar Alhemo sem falar com seu HCP. Se você perder doses ou parar de usar alhemo, não poderá mais ser protegido contra o sangramento não use Alhemo se você for alérgico a concizumab-mtci ou qualquer um dos ingredientes no Alhemo. Antes de usar o ALHEMO, conte ao seu HCP sobre todas as suas condições médicas, incluindo se você: Conte ao seu HCP sobre todos os medicamentos que você toma , incluindo medicamentos, vitaminas e suplementos de receita médica e de venda livre. Quais são os possíveis efeitos colaterais do ALHEMO? O ALHEMO pode fazer com que os coágulos sanguíneos se formem em vasos sanguíneos, como em seus braços, pernas, coração, pulmão, cérebro, olhos, rins ou estômago. Você pode estar em risco de obter coágulos sanguíneos se usar doses altas ou frequentes de produtos fatoriais ou ignorar os agentes para tratar sangramentos inovadores ou se tiver certas condições. Obtenha ajuda médica imediatamente se tiver sinais e sintomas de coágulos sanguíneos, incluindo: inchaço, calor, dor ou vermelhidão da pele; dor de cabeça; problema de falar ou se mover; dor nos olhos ou inchaço; dor repentina no estômago ou na região lombar; sentindo falta de ar ou dor no peito intensa; confusão; dormência na sua cara; e problemas com sua visão Os efeitos colaterais mais comuns do ALHEMO incluem: machucados, vermelhidão, sangramento, coceira, erupção cutânea ou nódulo no local da injeção, dor de cabeça e colmeia. Estes não são todos os possíveis efeitos colaterais do Alhemo. Ligue para o seu médico para obter conselhos médicos sobre efeitos colaterais. sobre hemofilia A hemofilia é um distúrbio de sangramento herdado raro que prejudica a capacidade do corpo de fazer coágulos sanguíneos, um processo necessário para interromper o sangramento.7 Estima -se que afete aproximadamente 800.000 pessoas em todo o mundo. Hemophilia A is caused by a missing or defective clotting Factor VIII (FVIII), and hemophilia B is caused by a missing or defective clotting Factor IX (FIX).7 Hemophilia is often treated by replacing the missing clotting factor via intravenous infusions, also known as replacement therapy.8 About Novo NordiskNovo Nordisk is a leading global A empresa de saúde que faz medicamentos inovadores para ajudar pessoas com diabetes a levar uma vida mais longa e saudável por mais de 100 anos. Essa herança nos deu experiência e capacidades que também nos permitem impulsionar mudanças para ajudar as pessoas a derrotar outras doenças crônicas graves, como obesidade, sangue raro e distúrbios endócrinos. Continuamos firmes em nossa convicção de que a fórmula para o sucesso duradouro é permanecer focado, pensar a longo prazo e fazer negócios de maneira financeira, social e ambientalmente responsável. Com uma presença nos EUA em 40 anos, o Novo Nordisk US está sediado em Nova Jersey e emprega mais de 10.000 pessoas em todo o país em 12 fabricação, P&D e locais corporativos em oito estados, além de Washington DC. Para mais informações, visite Noonordisk-us.com, Facebook, Instagram e X. Referências Postou : 2025-08-04 06:00 Todos os esforços foram feitos para garantir que as informações fornecidas por Drugslib.com sejam precisas, atualizadas -date e completo, mas nenhuma garantia é feita nesse sentido. As informações sobre medicamentos aqui contidas podem ser sensíveis ao tempo. As informações do Drugslib.com foram compiladas para uso por profissionais de saúde e consumidores nos Estados Unidos e, portanto, o Drugslib.com não garante que os usos fora dos Estados Unidos sejam apropriados, a menos que especificamente indicado de outra forma. As informações sobre medicamentos do Drugslib.com não endossam medicamentos, diagnosticam pacientes ou recomendam terapia. As informações sobre medicamentos do Drugslib.com são um recurso informativo projetado para ajudar os profissionais de saúde licenciados a cuidar de seus pacientes e/ou para atender os consumidores que veem este serviço como um complemento, e não um substituto, para a experiência, habilidade, conhecimento e julgamento dos cuidados de saúde. profissionais. A ausência de uma advertência para um determinado medicamento ou combinação de medicamentos não deve de forma alguma ser interpretada como indicação de que o medicamento ou combinação de medicamentos é seguro, eficaz ou apropriado para qualquer paciente. Drugslib.com não assume qualquer responsabilidade por qualquer aspecto dos cuidados de saúde administrados com a ajuda das informações fornecidas por Drugslib.com. As informações aqui contidas não se destinam a cobrir todos os possíveis usos, instruções, precauções, advertências, interações medicamentosas, reações alérgicas ou efeitos adversos. Se você tiver dúvidas sobre os medicamentos que está tomando, consulte seu médico, enfermeiro ou farmacêutico.Consulte Mais informação
Isenção de responsabilidade
Palavras -chave populares