FDA aprobă Alhemo ca tratament profilactic o dată pe zi pentru a preveni sau reduce frecvența episoadelor de sângerare pentru adulți și copii cu vârsta de 12 ani și mai mari cu hemofilie A sau B (HA/HB) fără inhibitori

Urmăriți Drugslib pe

Plainsboro, N.J., 31 iulie 2025/PRNewswire/-Novo Nordisk a anunțat astăzi că Administrația SUA pentru Alimente și Droguri (FDA) a aprobat Alhemo (Concizumab-MTCI) ca o profilaxă o dată pe zi pentru a preveni sau reduce frecvența cu sângerare la episodele de sângerare la pacienții cu adulți și pediatri de 12 ani și cu mai mult timp de hemofilia la pacienții cu adulți și pediatri, cu 12 ani, și cu hemofilia, la pacienții cu adulți și pediatri, cu 12 ani de vârstă without inhibitors, expanding on the December 2024 approval for HA/HB with inhibitors.1,2,3 Currently, many treatments for HA/HB without inhibitors are administered via intravenous infusions.2 With this approval, Alhemo now offers a subcutaneous injection treatment option for this population.1

"The FDA approval of an expanded indication for Alhemo marks a meaningful step forward Pentru persoanele cu hemofilie A sau B fără inhibitori care caută o nouă opțiune de tratament cu profilaxie ”, a declarat Anna Windle, doctorat, vicepreședinte senior, dezvoltare clinică, afaceri medicale și de reglementare, Novo Nordisk. „Prin bazându -se pe indicația inițială pentru Alhemo pentru cei cu hemofilie cu inhibitori - o dezvoltare deosebit de semnificativă în hemofilie B, unde încă există provocări în ciuda opțiunilor avansate de tratament - nu și Nordisk își continuă moștenirea de peste 35 de ani în tulburări de sângerare rare pentru a continua să ajute la răspunderea nevoilor nemulțumite ale acestei comunități."

Alhemo este proiectat pentru a bloca o proteină numită inhibitor de căi de factor de țesut (TFPI), care oprește sângele să coaguleze. Prin inhibarea TFPI, Alhemo îmbunătățește producția de trombină, ceea ce ajută la coagularea sângelui și la prevenirea sângerării, atunci când factorii de coagulare VIII și IX lipsesc sau sunt deficienți, indiferent de statutul de inhibitor.4,5

"Pentru persoanele care trăiesc cu hemofilia, este important să monitorizăm continuu și să discutăm controlul sângerării cu profesionistul lor pentru sănătate pentru că, pentru sănătatea lor," a spus Allison P. Root, MD Tulburări de sângerare, Seattle, WA. „Cu aprobarea de astăzi a Alhemo pentru hemofilia A sau B fără inhibitori, mai mulți oameni care trăiesc cu aceste tulburări de sânge rare au acum o opțiune de profilaxie zilnică care poate ajuta la scăderea ratelor de sângerare.”

Obiectivul principal al studiului Pivot Faza 3 Explorer8 a fost compararea numărului de episoade de sângerare spontană și traumatică traumatice, măsurate de ABR, la pacienții cu vârsta de 12 ani și mai mari cu HA/HB fără inhibitori, primind alhemo profilaxis versus fără profilaxie (la reducția de cerere a altoremului/factorului de factor IX) .2. 79% pentru pacienții cu Hb (raport ABR: 0,21; IC 95%: 0,10–0,45; p <0,0001) și 86% pentru pacienții cu HA (raport ABR: 0,14; IC 95%: 0,07–0,29; P <0,0001). În plus, reduceri notabile ale ABR-urilor medii și mediane au consolidat în continuare eficacitatea profilaxiei Alhemo® în reducerea sângerărilor din ambele grupuri de pacienți, cu o medie de 3,1 (1,9-5,0) și un ABR median de 1,6 (0,0-4,8) pentru pacienții cu HB, comparativ cu 14,8 (8.1-26.9) și 14.9 (3.3-22.1), în comparație (1.6-4.6) și ABR median de 2,9 (0,0-5,2) pentru pacienții cu HA, comparativ cu 19,3 (11,3-33,0) și, respectiv, 19,6 (17,3-30,4). In the study, the most common adverse reactions reported in ≥5% of patients randomized to receive Alhemo® were injection site reactions (7%) and headache (7%).1

Alhemo is provided in prefilled, premixed pens for subcutaneous injection (60 mg/1.5 mL, 150 mg/1.5 mL, or 300 mg/3 mL) via thin 32 gauge, 4 mm ace, care sunt furnizate separat, oferind o alegere suplimentară de tratament pentru pacienții cu hemofilie cu inhibitori - și acum fără inhibitori - pentru a -și personaliza în continuare îngrijirea.

despre Studiul Explorer8 Explorer8 este un studiu clinic de fază 3 care a evaluat eficacitatea și siguranța Alhemo® pentru adulți și pacienți pediatri de 12 ani și mai mari care trăiesc cu hemofilie A sau B (HA/HB) fără inhibitori.2 în Explorer8, printre cei 156 de bărbați cu HA/HB la care au primit studii, 63 au fost aleatorii au fost alocați la 1: 2: 2: 2 Fără profilaxie (brațul 1, n = 21) sau profilaxia Alhemo (brațul 2, n = 42) .2,6 Durata mediană a tratamentului a fost de 24,1 săptămâni în brațul 1 (fără profilaxie) și 32,1 săptămâni în brațul 2 (Alhemo Profilaxis). zilnic, și potențial individualizat pe baza concentrației plasmatice de concizumab-MTCI, măsurată la săptămâna 4.1 Profilaxie.1

despre alhemo (concizumab-mtci) alhemo este un antagonist inhibitor al căii factorului de țesut (TFPI). Prin inhibarea TFPI, Alhemo îmbunătățește producția de factor XA (FXA) în faza de inițiere a coagulării, ceea ce duce la îmbunătățirea generarii de trombină și a formării cheagurilor la pacienții cu hemofilie A sau B (HA/HB) cu sau fără inhibitori. Efectul Alhemo nu este influențat de prezența anticorpilor inhibitori față de FVIII sau Fix și Alhemo nu induce sau îmbunătățește dezvoltarea inhibitorilor direcți la FVIII sau FIX. Alhemo este aprobat ca o profilaxie o dată pe zi pentru a preveni sau reduce frecvența episoadelor de sângerare la adulți și pacienți pediatrici în vârstă de 12 ani și mai mari cu HA/HB cu sau fără inhibitori în SUA.1

Ce este alhemo? alhemo (concizumab-mtci) injecție 60 mg, 150 mg sau 300 mg este un medicament prescripțional utilizat pentru profilaxia de rutină pentru a preveni sau reduce frecvența episoadelor de sângerare la adulți și copii de 12 ani și în vârstă cu hemofilie a sau b cu sau fără factor VIII sau IX inhibitors. type = "disc">

  • Nu se știe dacă Alhemo este sigur și eficient la persoanele care primesc în curs de inducție de toleranță imună (ITI) sau la copii mai mici de 12 ani

    • Informații importante de siguranță

    Care este cea mai importantă informație pe care ar trebui să o cunosc despre Alhemo?

  • Este important să urmați programul de dozare zilnic al lui Alhemo pentru a rămâne protejat împotriva sângerării. Acest lucru este deosebit de important în primele 4 săptămâni de tratament pentru a se asigura că se va stabili o doză de întreținere corectă. Utilizați Alhemo exact așa cum este prescris de furnizorul dvs. de asistență medicală (HCP). Nu încetați să folosiți Alhemo fără să vorbiți cu HCP -ul dvs. Dacă ratați doze sau încetați să utilizați Alhemo, este posibil să nu mai fiți protejați împotriva sângerării
  • HCP-ul dvs. poate prescrie factorul VIII, factorul IX sau agenții de ocolire în timpul tratamentului cu Alhemo. Urmați cu atenție instrucțiunile HCP în ceea ce privește momentul în care să utilizați Alhemo. sângerări

    • Nu folosiți alhemo dacă sunteți alergic la concizumab-mtci sau oricare dintre ingredientele din Alhemo.

    Înainte de a utiliza Alhemo, spuneți -vă HCP despre toate condițiile medicale, inclusiv dacă dați:

  • aveți o intervenție chirurgicală planificată. Discutați cu HCP -ul dvs. despre momentul în care să nu mai folosiți Alhemo și când să -l porniți din nou dacă aveți o intervenție chirurgicală planificată
  • sunt însărcinate, alăptați sau intenționați să rămâneți însărcinată sau să alăptați. Nu se știe dacă Alhemo îți poate dăuna copilului tău nenăscut sau dacă Alhemo trece în laptele matern
  • HCP -ul tău poate face un test de sarcină înainte de a începe tratamentul cu Alhemo
  • femele care sunt capabile să devină sarcină , discutați cu HCP despre utilizarea eficientă a controlului de naștere (contracție) metode în timpul tratamentului cu Alhemo și pentru a utiliza efectiv controlul nașterii. Tratament

    • Spuneți-vă HCP despre toate medicamentele pe care le luați , inclusiv medicamente, rețetă și rețetă de vânzare, vitamine și suplimente.

    Care sunt posibilele efecte secundare ale Alhemo? Alhemo poate provoca efecte secundare grave, inclusiv:

  • cheaguri de sânge (evenimente tromboembolice) . Alhemo poate provoca formarea cheagurilor de sânge în vasele de sânge, cum ar fi în brațele, picioarele, inima, plămânul, creierul, ochii, rinichii sau stomacul. S -ar putea să riscați să obțineți cheaguri de sânge dacă utilizați doze mari sau frecvente de produse cu factori sau agenți de ocolire pentru a trata sângerările descoperite sau dacă aveți anumite afecțiuni. Obțineți ajutor medical imediat dacă aveți semne și simptome ale cheagurilor de sânge, inclusiv: umflarea, căldura, durerea sau roșeața pielii; durere de cap; probleme de vorbire sau mișcare; dureri oculare sau umflare; Durere bruscă în stomac sau în zona inferioară a spatelui; simțindu -se lipsite de respirație sau de dureri toracice severe; confuzie; amorțeală în fața ta; și probleme cu vederea dvs.
  • reacții alergice. Alhemo poate provoca reacții alergice, inclusiv roșeață a pielii, erupții cutanate, stupi, mâncărime și dureri de stomac (abdominal). Nu mai folosiți Alhemo și obțineți ajutor medical de urgență imediat dacă dezvoltați semne sau simptome ale unei reacții alergice severe, inclusiv: mâncărime pe zone mari ale pielii; probleme înghițite; Wheezing; piele palidă și rece; amețeli din cauza tensiunii arteriale scăzute; Roșeața sau umflarea buzelor, a limbii, a feței sau a mâinilor; scurtarea respirației; etanșeitatea pieptului; și bătăi de inimă rapide

    • cele mai frecvente efecte secundare ale Alhemo includ: vânătăi, roșeață, sângerare, mâncărime, erupții cutanate sau forfecare la locul de injecție, dureri de cap și stupi. Acestea nu sunt toate efectele secundare posibile ale Alhemo. Sunați la medicul dumneavoastră pentru sfaturi medicale despre efectele secundare.

    despre hemofilie hemofilia este o tulburare rară de sângerare moștenită, care afectează capacitatea organismului de a face cheaguri de sânge, un proces necesar pentru a opri sângerarea.7 Se estimează că afectează aproximativ ~ 800.000 de persoane la nivel mondial.8 Există diferite tipuri de hemofilie, care se caracterizează prin tipul de coloting al proteinei proteinei de proteină sau care lipsesc. Hemofilia A este cauzată de un factor de coagulare dispărut sau defectuos VIII (FVIII), iar hemofilia B este cauzată de un factor de coagulare dispărut sau defectuos al IX (FIX) .7 Hemofilia este adesea tratată prin înlocuirea factorului de coagulare lipsă prin intermediul perfuziilor intravenoase, cunoscută și sub denumirea de terapie de înlocuire.8

    despre novo novod. Compania de asistență medicală care face medicamente inovatoare pentru a ajuta persoanele cu diabet să ducă mai mult timp și mai sănătoși vieți de mai bine de 100 de ani. Această moștenire ne -a oferit experiență și capacități care ne permit, de asemenea, să conducem schimbări pentru a ajuta oamenii să învingă alte boli cronice grave, cum ar fi obezitatea, sângele rar și tulburările endocrine. Rămânem ferm în convingerea noastră că formula pentru un succes de durată este să rămânem concentrați, să gândim pe termen lung și să facem afaceri într-un mod din punct de vedere financiar, social și de mediu responsabil. Cu o prezență americană care se întinde pe 40 de ani, Novo Nordisk SUA are sediul central în New Jersey și angajează peste 10.000 de persoane în toată țara în 12 locații de producție, cercetare și dezvoltare și corporativă din opt state, plus Washington DC. Pentru mai multe informații, vizitați Novonordisk-us.com, Facebook, Instagram și X.

    referințe

  • injecție alhemo (concizumab-mtci), pentru utilizarea subcutanată [insert pachet]. Plainsboro, NJ: Novo Nordisk Inc.
  • Chowdary P., și colab. Profilaxia concizumab la persoanele cu hemofilie A sau hemofilie B fără inhibitori (Explorer8): un studiu prospectiv, multicentric, deschis, randomizat, faza 3A. Hematologie Lancet. 2024; 11: E891-904.
  • Novo Nordisk. FDA aprobă medicamentul pentru a preveni sau reduce frecvența episoadelor de sângerare pentru pacienții cu hemofilie A cu inhibitori sau hemofilie B cu inhibitori. Accesat mai 2025. Disponibil la https://www.novonordisk-us.com/media/news-archive/news-details.html?id=915084 .
  • Shapiro anunț. Concizumab: un nou anti-TFPI terapeutic pentru hemofilie. Sânge adv. 2021; 5 (1): 279.
  • Matsushita T, Shapiro A, Abraham A, și colab. Studiul de fază 3 al concizumab în hemofilie cu inhibitori. N Engl J Med. 2023; 389 (9): 783-794.
  • Clinicaltrials.gov. Studiu de cercetare pentru a privi cât de bine funcționează medicamentul concizumab în corpul tău dacă ai hemofilie fără inhibitori (Explorer8). Accesat mai 2025. Disponibil la https://clinicaltrials.gov/study/NCT04082429.
  • Medlineplus. Hemofilie. Accesat mai 2025. Disponibil la https://medlineplus.gov/genetics/condition/hemophilia/.
  • Federația mondială a hemofiliei. Studiu global anual 2023. Accesat în iulie 2025.

    Postat : 2025-08-04 06:00

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare