FDA затверджує Альхемо як профілактичне лікування колись на день для запобігання або зменшення частоти епізодів кровотечі для дорослих та дітей віком від 12 років і старше з гемофілією А або В (HA/HB) без інгібіторів

Підпишіться на Drugslib

Plainsboro, N. J., 31 липня 2025 р./PRNewswire/-Novo Nordisk оголосив сьогодні, що американська адміністрація харчових продуктів та лікарських засобів (FDA) затвердила Alhemo (concizumab-MTCI) як профілактику разів на день, щоб запобігти або зменшити частоту епізодів Bleed у дорослих та педіатричних пацієнтів 12 років та старших років, а Hapy Hapy at Hapy are Hayphil 12 років HAGOPHIL/HABELIL 12 років HABELIY HABELIL 12 років. інгібітори, що розширюється на схваленні грудня 2024 року на HA/HB з інгібіторами.1,2,3 В даний час багато методів лікування HA/HB без інгібіторів проводяться за допомогою внутрішньовенного інвалідного лікування для цього населення для цього населення. Для людей з гемофілією A або B без інгібіторів, які шукають новий варіант лікування профілактики ", - сказала Анна Віндл, доктор наук, старший віце -президент, клінічний розвиток, медичні та регуляторні справи, Novo Nordisk. "Спираючись на початкові вказівки на Альхемо для тих, хто має гемофілію з інгібіторами - особливо значним розвитком гемофілії B, де все ще існують виклики, незважаючи на передові варіанти лікування - Novo Nordisk продовжує свої 35+ років спадщини в рідкісних порушеннях кровотечі, щоб продовжувати допомагати незадоволеним потребам цієї спільноти."

Alhemo призначений для блокування білка під назвою інгібітор тканинного фактора (TFPI), який зупиняє кров від згортання. Інгібуючи TFPI, Альхемо покращує виробництво тромбіну, що допомагає згорнути кров і запобігти кровотечці, коли фактори згортання VIII та IX відсутні або дефіцитні незалежно від статусу інгібітора.4,5

"Для людей, що живуть з гемофілією, важливим є постійно моніторинг, а також обговорює керуючі, миті, миті -центр Розлади кровотечі, Сіетл, штат Вашингтон. "З сьогоднішнім схваленням алхемо для гемофілії A або B без інгібіторів більше людей, які живуть з цими рідкісними порушеннями крові, зараз мають щоденний варіант профілактики, який може допомогти знизити їхні показники кровотечі."

Основна мета випробування ключової фази 3 Explorer8 полягала в порівнянні кількості лікуваних спонтанних та травматичних епізодів кровотечі, що вимірюється АБР, у пацієнтів віком від 12 років і старше з га/ГБ без інгібіторів, що отримують alhemo профілактику та не профілактично, що було профілактично rAbly vii vii/factor). 79% для хворих на НВ (співвідношення ABR: 0,21; 95% ДІ: 0,10–0,45; р <0,0001) та 86% для пацієнтів з ГА (співвідношення ABR: 0,14; 95% ДІ: 0,07–0,29; р <0,0001). Крім того, помітні скорочення середніх та середніх АБР додатково посилили ефективність профілактики ALHEMO® у зменшенні кровотечі в обох групах пацієнтів із середнім рівнем ABR 3,1 (1,9-5,0) та середньою ABR 1,6 (0,0-4,8) для пацієнтів з HB, порівняно з 14,8 (8,1-26,9) та 14,9 (3.3-22.1), відповідно, і 2,1) та 14,9) та 14,9 (3.3-22.1). (1,6-4,6) та середній ABR 2,9 (0,0-5,2) для пацієнтів з НА порівняно з 19,3 (11,3-33,0) та 19,6 (17,3-30,4) відповідно. У дослідженні найпоширенішими побічними реакціями, повідомленими у ≥5%пацієнтів, рандомізованих для отримання Alhemo®, були реакції місця ін'єкції (7%) та головний біль (7%). 1

Альгемо передбачено попередньо засипаними, преміїними ручками для підшкірної ін'єкції (60 мг/1,5 мл, 150 мг/1,5 мл, 300 мг/3 мл), 32 мл, 32 мл, 32 мл, 32 мл, 32 мл, 32 мм Голки, які надаються окремо, пропонуючи додатковий вибір лікування пацієнтам з гемофілією з інгібіторами - і тепер без інгібіторів - для подальшого налаштування їх догляду.

про дослідження Explorer8 explorer8 - це клінічне випробування фази 3, яке оцінювало ефективність та безпеку ALhemo® для дорослих та педіатричних пацієнтів 12 років та старших, які живуть з гемофілією A або B (HA/HB) без інгібіторів.2 в Explorer8, серед 156 чоловіків з 2: 2 -х, в яких були входили в 1: 2 -х, що входили в Рендіо, 1: 1: 1, що входили в Рендіо, 1: 1, що входили до 1: 1, що входили в Рендіо: receive no prophylaxis (arm 1, n=21), or Alhemo prophylaxis (arm 2, n=42).2,6 The median duration of treatment was 24.1 weeks in arm 1 (no prophylaxis) and 32.1 weeks in arm 2 (Alhemo prophylaxis).The initial loading dose of Alhemo was 1 mg per kilogram of body weight, followed by 0.2 mg per kilogram daily, and potentially individualized on the basis of concizumab-mtci plasma concentration as measured at week 4.1,2Efficacy was evaluated separately in HA patients without inhibitors and in HB patients without inhibitors when all patients in arms 1 and 2 had completed the main part of the trial (at least 24 or at least 32 weeks, respectively), based on the number of treated bleeding episodes comparing Alhemo prophylaxis and no Профілактика.1

про Alhemo (concizumab-mtci) alhemo-антагоніст інгібітора фактору тканин (TFPI). Інгібуючи TFPI, Alhemo посилює вироблення фактора XA (FXA) під час фази ініціації коагуляції, що призводить до поліпшення генерації тромбіну та утворення згустків у пацієнтів з гемофілією А або В (га/год) з інгібіторами або без них. На вплив Альхемо не впливає наявність інгібіторних антитіл до FVIII або виправлення, а Альхемо не викликає і не посилює розвиток прямих інгібіторів до FVIII або виправлення. Альхемо затверджується як профілактика колись на день для запобігання або зменшення частоти епізодів кровотечі у дорослих та педіатричних пацієнтів 12 років і старше з HA/HB з інгібіторами або без них у США.1

Що таке alhemo? alhemo (concizumab-mtci) ін'єкція 60 мг, 150 мг, або 300 мг-це ліки, що рецепту, що використовується для звичайного профілактики, щоб запобігти або зменшити частоту епізодів кровотечі у дорослих і дітей віком 12 років та старіше з гемофілією A або B або без фактора viii. type = "Disc">

  • Невідомо, чи є Альхемо безпечний та ефективний у людей, які отримують постійну індукцію імунної толерантності (ІТІ) або у дітей молодше 12 років

    • Важлива інформація про безпеку

    Яка найважливіша інформація, яку я повинен знати про Alhemo?

  • Важливо дотримуватися щоденного розкладу дозування Альхемо залишатися захищеним від кровотечі. Це особливо важливо протягом перших 4 тижнів лікування, щоб забезпечити правильну дозу. Використовуйте Alhemo точно за призначенням вашого медичного працівника (HCP). Не перестаньте використовувати Alhemo, не розмовляючи зі своїм HCP. Якщо ви пропустите дози або перестанете використовувати alhemo, ви більше не можете бути захищені від кровотечі
  • Ваш HCP може призначити фактор VIII, фактор IX або обхід агентів під час лікування Alhemo. кровотечі

    • Не використовуйте alhemo, якщо ви алергічні на concizumab-mtci або будь-який з інгредієнтів в Alhemo.

    Перед тим, як використовувати Alhemo, розкажіть своєму HCP про всі ваші медичні стани, включаючи, якщо ви:

  • Запланована операція. Поговоріть зі своїм HCP про те, коли перестати використовувати Alhemo і коли почати його знову, якщо у вас є запланована операція
  • вагітні, годують груддю або планують завагітніти або годувати грудьми. Невідомо, чи може Альхемо завдати шкоди вашій ненародженій дитині, чи Альгемо переходить у ваше грудне молоко
  • Ваш HCP може зробити тест на вагітність, перш ніж розпочати лікування з alhemo
  • жінками, які здатні завагітніти , поговоріть з вашою HCP про ефективне контроль над народжуваністю (контрактенс) під час лікування під час лікування Alemo 7 -го року.

    • Розкажіть своєму HCP про всі ліки, які ви приймаєте , включаючи ліки, що відпускаються за рецептом та без рецепта, вітаміни та добавки.

    Які можливі побічні ефекти alhemo? alhemo можуть спричинити серйозні побічні ефекти, включаючи:

  • згустки крові (тромбоемболічні події) . Альхемо може спричинити утворення тромбів у судинах, таких як на руках, нігах, серці, легені, мозку, очах, нирках або шлунку. Ви можете ризикувати отримати згустки крові, якщо ви використовуєте високі або часті дози факторних продуктів або обхідних агентів для лікування проривних кровотеч, або якщо у вас є певні умови. Отримайте медичну допомогу відразу, якщо у вас є якісь ознаки та симптоми згустки крові, включаючи: набряк, тепло, біль або почервоніння шкіри; головний біль; проблеми з розмовами або переміщенням; біль в очах або набряк; Раптовий біль у шлунку або нижній частині спини; відчуття подиху або сильного болю в грудях; спантеличеність; оніміння у вашому обличчі; і проблеми з вашим зором
  • алергічними реакціями. alhemo може викликати алергічні реакції, включаючи почервоніння шкіри, висипання, вулики, свербіж та болі в животі (животі). Перестаньте використовувати Alhemo та отримайте допомогу в швидкій медичній допомозі, якщо ви розвиваєте будь -які ознаки або симптоми важкої алергічної реакції, включаючи: свербіж на великих ділянках шкіри; Проблеми ковтання; хрипи; бліда і холодна шкіра; запаморочення через низький кров'яний тиск; почервоніння або набряк губ, язика, обличчя або рук; задишка; герметичність грудей; і швидке серцебиття

    • Найпоширеніші побічні ефекти Альхемо включають: синці, почервоніння, кровотеча, свербіж, висип або грудочка в місці ін'єкції, головного болю та вуликів. Це не всі можливі побічні ефекти Альхемо. Зателефонуйте до лікаря для медичної поради щодо побічних ефектів.

    про гемофілію гемофілія - це рідкісне успадковане порушення кровотечі, що погіршує здатність організму робити трахами крові, процес, необхідний для припинення кровотечі.7 За оцінками, приблизно ~ 800 000 людей у всьому світі.8 Існують різні типи гемофілії, які характеризуються типом білка, що складається з фактору, який є дефектним або відсутнім. Гемофілія A викликається відсутнім або дефектним фактором згортання VIII (FVIII), а гемофілія B викликається відсутнім або дефектним фактором згортання IX (виправлення). Глобальна компанія з охорони здоров’я, яка виготовляє інноваційні ліки, щоб допомогти людям з діабетом вести довше, здоровіше життя більше 100 років. Ця спадщина дала нам досвід та можливості, які також дозволяють нам сприяти змінам, щоб допомогти людям перемогти інші серйозні хронічні захворювання, такі як ожиріння, рідкісна кров та ендокринні розлади. Ми залишаємося непохитними у своєму переконанні, що формула тривалого успіху-це бути зосередженим, думати довгострокову та вести бізнес у фінансовому, соціальному та екологічному відповідальному шляху. З присутністю США, що триває 40 років, Novo Nordisk US знаходиться в штаб -квартирі в Нью -Джерсі та працює понад 10 000 людей по всій країні у 12 виробничих, науково -дослідних та науково -дослідних місцях та корпоративних місцях у восьми штатах плюс Вашингтон. Для отримання додаткової інформації відвідайте novonordisk-us.com, Facebook, Instagram та X.

    Посилання

  • alhemo (concizumab-mtci) ін'єкція для підшкірного використання [вставка пакету]. Plainsboro, NJ: Novo Nordisk Inc.
  • Chowdary P., et al. Профілактика конізумабу у людей з гемофілією A або гемофілією B без інгібіторів (Explorer8): перспективне, багатоцентрове, відкрите, рандомізоване, дослідження фази 3А. Ланцет -гематологія. 2024; 11: E891-904.
  • novo nordisk. FDA затверджує препарат для запобігання або зменшення частоти епізодів кровотечі для пацієнтів з гемофілією А з інгібіторами або гемофілією В з інгібіторами. Доступ до травня 2025 року. Доступний за адресою https://www.novonordisk-us.com/media/news-archive/news-details.html?id=915084 .
  • Шапіро оголошення. Конізумаб: новий анти-TFPI терапевтичний для гемофілії. Кров Adv. 2021; 5 (1): 279.
  • Matsushita T, Shapiro A, Abraham A та ін. Випробування фази 3 конізумабу в гемофілії з інгібіторами. N Engl J Med. 2023; 389 (9): 783-794.
  • clinicaltrials.gov. Дослідницьке дослідження, щоб розглянути, наскільки добре працює кондиціамаб у вашому організмі, якщо у вас гемофілія без інгібіторів (Explorer8). Доступ до травня 2025 року. Доступний за адресою https://clinicaltrials.gov/study/nct04082429.
  • MedlinePlus. Гемофілія. Доступ до травня 2025 року. Доступно за адресою https://medlineplus.gov/genetics/condition/hemophilia/.
  • Всесвітня федерація гемофілії. Щорічне глобальне опитування 2023 р. Доступ до липня 2025 р. Https://wfh.org/research-and-data-collection/annual-global-survey/.

    Опубліковано : 2025-08-04 06:00

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова