وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على Alhemo (concizumab-mtci) لمنع أو تقليل نوبات النزيف لدى الأشخاص المصابين بالهيموفيليا A أو B باستخدام مثبطات

اتبع Drugslib على

توافق إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على Alhemo (concizumab-mtci) لمنع أو تقليل نوبات النزيف لدى الأشخاص المصابين بالهيموفيليا A أو B باستخدام مثبطات

بلينسبورو، نيوجيرسي، 20 ديسمبر 2024 / PRNewswire/ — أعلنت شركة Novo Nordisk اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) وافقت على دواء Alhemo. حقن (concizumab-mtci) كعلاج وقائي مرة واحدة يوميًا لمنع أو تقليل تكرار نوبات النزيف لدى المرضى البالغين والأطفال بعمر 12 عامًا فما فوق المصابين بالهيموفيليا A أو B مع مثبطات، لمواصلة التزامها الذي يزيد عن 35 عامًا تجاه هؤلاء الذين يعيشون مع اضطرابات نزيف نادرة. 1،2 Alhemo هو أحد مضادات مسار عامل الأنسجة (TFPI) الذي يتم تناوله في قلم مملوء مسبقًا وممزوج مسبقًا للحقن تحت الجلد (60) ملغ / 1.5 مل، 150 ملغ / 1.5 مل، أو 300 ملغ / 3 مل) عبر إبرة رفيعة قياس 32، مقاس 4 مم، والتي يتم توفيرها بشكل منفصل. 1،3 حاليًا، يتم إعطاء العديد من علاجات الهيموفيليا A أو B مع مثبطات عن طريق الحقن الوريدي، ويعتبر الهيمو أول علاج من نوعه بالحقن تحت الجلد لهذه الفئة من السكان.1,4,5

تم تصميم Alhemo لمنع بروتين يسمى TFPI في الجسم والذي يمنع الدم من التجلط. من خلال منع TFPI، يعمل Alhemo على تحسين إنتاج الثرومبين، وهو البروتين الذي يساعد على تخثر الدم ومنع النزيف، عندما تكون عوامل التخثر الأخرى مفقودة أو ناقصة في وجود المثبطات.3,5

تقدير 30% من المرضى الذين يعانون من الهيموفيليا الشديدة A و5-10% من المرضى الذين يعانون من الهيموفيليا الشديدة B يصابون بمثبطات، مما يجعل علاج الهيموفيليا لدى بعض المرضى أكثر صعوبة بشكل ملحوظ.4،6 أثناء العلاج لقد حسنت حياة العديد من المصابين بالهيموفيليا، فإن أولئك الذين يعانون من الهيموفيليا ب مع مثبطات لا يزالون يعانون من عبء المرض والعلاج بسبب محدودية خيارات العلاج الوقائي لمنع النزيف.4 بسبب الاحتياجات الطبية غير الملباة في هذه الفئة من السكان، واستنادا إلى المرحلة 2 نتائج التجارب السريرية، منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) تصنيف العلاج الثوري لمرض الهيموفيليا في الهيموفيليا (ب) مع مثبطات.3

"تمثل الموافقة على Alhemo إنجازًا ملحوظًا في علاج الهيموفيليا الوقائي للأفراد الذين يعانون من مثبطات تبلغ أعمارهم 12 عامًا فما فوق والذين، في بعض الحالات، لديهم حاليًا خيارات قليلة،" قالت آنا ويندل، نائب الرئيس الأول للتطوير السريري، نوفو نورديسك. "باعتباره العلاج الأول من نوعه لهذه الفئة من السكان، يمثل Alhemo خطوة مهمة في المساعدة على تلبية الاحتياجات غير الملباة للمرضى الذين يعانون من الهيموفيليا بالمثبطات، مما يسلط الضوء على التزام نوفو نورديسك بالابتكارات التي تركز على المريض في الأمراض النادرة."

قارن الهدف الأساسي من دراسة المرحلة الثالثة المحورية Explorer7 عدد نوبات النزيف التلقائية والمؤلمة، كما تم قياسها بمعدل النزيف السنوي (ABR)، وأظهر انخفاضًا بنسبة 86٪ في ABR لدى المرضى. تم اختيارهم بصورة عشوائية لتلقي العلاج الوقائي لمرض الهيمو مقارنة بعدم العلاج الوقائي (نسبة ABR تبلغ 0.14، فاصل ثقة 95% [CI]، 0.07 إلى 0.29، قيمة p <0.001). كان متوسط ​​ABR المقدر 1.7 للمرضى الذين يتلقون العلاج الوقائي لالتهاب الدم مقارنة بـ 11.8 للمرضى الذين ليس لديهم علاج وقائي، وكان متوسط ​​ABR الإجمالي صفرًا للنزيف العفوي والصدمات النفسية المعالجة مقارنة بـ 9.8 ABR في المرضى الذين ليس لديهم علاج وقائي.5 كنقطة نهاية ثانوية داعمة للفعالية، 64% من المرضى الذين تم اختيارهم بشكل عشوائي لتلقي العلاج الوقائي لمرض الدم لم يتعرضوا لأي نزيف عفوي أو مؤلم أثناء العلاج. أول 24 أسبوعًا من العلاج مقابل 11% بدون علاج وقائي.5 في دراسة Explorer7، كانت التفاعلات الجانبية الأكثر شيوعًا التي تم الإبلاغ عنها في ≥5% من المرضى الذين تم اختيارهم عشوائيًا لتلقي الهيمو هي التفاعلات في موقع الحقن (18%) والشرى (6%). . كانت التفاعلات الجانبية الخطيرة هي احتشاء كلوي وتفاعل فرط الحساسية.1

"يظل تطوير المثبطات هو أخطر المضاعفات المرتبطة بالعلاج للأشخاص الذين يعانون من الهيموفيليا. بالنسبة للمرضى الذين يعانون من مثبطات، وخاصة في الهيموفيليا ب، قد تظل الهيموفيليا لديهم ضعيفة السيطرة عليها وتشكل خطرًا يهدد حياتهم"، قالت إيمي شابيرو. ، دكتوراه في الطب، الرئيس التنفيذي والمدير الطبي المشارك في مركز إنديانا للهيموفيليا والتخثر، Inc. "الموافقة على Alhemo - العلاج الوقائي الأول من نوعه، قلم الحقن تحت الجلد للبالغين والأطفال بعمر 12 عامًا فما فوق المصابين بالهيموفيليا A وB مع مثبطات - يوفر بديلاً تشتد الحاجة إليه لمعيار الرعاية الحالي في الهيموفيليا B مع مثبطات، بينما يقدم للمرضى الذين يعانون من الهيموفيليا A مع مثبطات المزيد من خيارات العلاج، في نهاية المطاف إتاحة الفرصة لمزيد من المرضى الذين يعانون من مثبطات لتخصيص رعايتهم ومعالجة الفجوات العلاجية الحالية."

بالإضافة إلى الولايات المتحدة، تمت الموافقة على Alhemo حاليًا في أستراليا واليابان وسويسرا والولايات المتحدة. الاتحاد الأوروبي، مع اختلاف المؤشرات المحددة حسب البلد.

حول دراسة Explorer7 تعد Explorer7 تجربة سريرية أثبتت فعالية وسلامة Alhemo للبالغين ومرضى الأطفال الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا فما فوق والذين يعانون من الهيموفيليا A أو B مع مثبطات.1،5 في Explorer7، تم تعيين 52 ذكرًا عشوائيًا بنسبة 1:2 لعدم تلقي أي علاج وقائي (الذراع 1، العدد = 19)، أو الوقاية من الهيمو (الذراع 2، العدد = 19). العدد = 33) وتم تعيين 81 من الذكور بشكل غير عشوائي لتلقي العلاج الوقائي لألهيمو (الأذرع 3 و4).1،5 وكانت جرعة التحميل الأولية من ألهيمو 1 ملغ لكل كيلوغرام من وزن الجسم، تليها 0.2 ملغ لكل كيلوغرام يوميًا، وربما فردية على أساس تركيز concizumab-mtci في البلازما كما تم قياسه في الأسبوع 4.1،5. تم إجراء التحليل الأولي عندما أكمل جميع المرضى في الذراعين 1 و 2 ما لا يقل عن 24 أو 32 أسبوعًا، على التوالي، ومقارنة عدد نوبات النزيف العفوية والمؤلمة المعالجة، والتي تم قياسها بـ ABR، بين الذراعين الأول والثاني.1،5 تم الإبلاغ عن نقاط النهاية الثانوية الداعمة، مثل النسبة المئوية للمرضى الذين يعانون من صفر نزيف، كنتائج وصفية فقط. 5

حول الهيموفيليا مع المثبطاتالهيموفيليا هو اضطراب نزيف نادر يؤثر على ما يقرب من 800000 شخص في جميع أنحاء العالم و32000 شخص. في الولايات المتحدة، يضعف قدرة الجسم على تكوين جلطات الدم، وهي عملية ضرورية لوقف النزيف. 7-9 ويحدث بسبب طفرة في الجين الذي يوفر تعليمات لصنع بروتينات عامل التخثر اللازمة لتشكيل جلطة دموية. هذا التغيير يمكن أن يمنع بروتين التخثر من العمل بشكل صحيح أو أن يكون مفقودًا تمامًا.9 هناك أنواع مختلفة من الهيموفيليا، والتي تتميز بنوع بروتين عامل التخثر المعيب أو المفقود. يحدث الهيموفيليا A بسبب انخفاض مستويات عامل التخثر الثامن (FVIII)، في حين يحدث الهيموفيليا B بسبب انخفاض مستويات عامل التخثر التاسع (FIX).9 غالبًا ما يتم علاج الهيموفيليا عن طريق استبدال عامل التخثر المفقود عن طريق الحقن في الوريد، المعروف أيضًا باسم الاستبدال. العلاج.9 ومع ذلك، في بعض الأحيان يمكن للجسم أن ينتج مثبطات كاستجابة مناعية لعوامل التخثر في العلاج، مما يعني أن العلاج البديل لا يعمل ويحد من خيارات العلاج الشاملة.9,10

حول حقن Alhemo (concizumab-mtci) Alhemo هو أحد مضادات مسار عامل الأنسجة (TFPI)، وهو بروتين في الجسم يساعد على منع تجلط الدم. عن طريق تثبيط TFPI، يعزز Alhemo إنتاج العامل Xa (FXa) أثناء مرحلة بدء التخثر، مما يؤدي إلى تحسين توليد الثرومبين وتكوين الجلطة لدى المرضى الذين يعانون من الهيموفيليا A أو B مع مثبطات. لا يتأثر تأثير Alhemo بوجود أجسام مضادة مثبطة لـ FVIII أو FIX ولا يحفز Alhemo أو يعزز تطور المثبطات المباشرة لـ FVIII أو FIX. تمت الموافقة على Alhemo كعلاج وقائي مرة واحدة يوميًا لمنع أو تقليل تكرار نوبات النزيف لدى البالغين ومرضى الأطفال بعمر 12 عامًا فما فوق المصابين بالهيموفيليا A أو B مع مثبطات في الولايات المتحدة. 1

ما هو الهيمو؟ حقن الهيمو (كونسيزوماب-mtci) 60 مجم، 150 مجم، أو 300 مجم هو دواء موصوف طبيًا يستخدم للوقاية الروتينية لمنع تكرار المرض أو تقليله نوبات النزيف لدى البالغين والأطفال بعمر 12 عامًا فما فوق المصابين بالهيموفيليا A مع مثبطات العامل الثامن أو الهيموفيليا B مع مثبطات العامل التاسع.

  • من غير المعروف ما إذا كان الهيمو هو آمن وفعال لدى الأشخاص الذين يتلقون تحريض التحمل المناعي المستمر (ITI)
  • من غير المعروف ما إذا كان Alhemo آمنًا وفعالًا للهيموفيليا A وB مع أو بدون مثبطات لدى الأطفال الذين تقل أعمارهم عن 12 عامًا العمر

    • معلومات هامة تتعلق بالسلامة

    ما هي أهم المعلومات التي يجب أن أعرفها عن Alhemo؟

  • من المهم اتباع جدول الجرعات اليومية من Alhemo للبقاء محميًا ضد النزيف. وهذا مهم بشكل خاص خلال الأسابيع الأربعة الأولى من العلاج للتأكد من تحديد جرعة الصيانة الصحيحة. استخدم Alhemo تمامًا كما هو موصوف من قبل مقدم الرعاية الصحية الخاص بك (HCP). لا تتوقف عن استخدام Alhemo دون التحدث إلى مقدم الرعاية الصحية الخاص بك. إذا فاتتك جرعات، أو توقفت عن استخدام Alhemo، فقد لا تكون محميًا ضد النزيف بعد الآن
  • قد يصف طبيبك المعالج عوامل تجاوز أثناء العلاج باستخدام Alhemo. اتبع بعناية تعليمات مقدم الرعاية الصحية الخاص بك فيما يتعلق بوقت استخدام عوامل التجاوز عند الطلب، والجرعة الموصى بها والجدول الزمني للنزيف الاختراقي

    • لا تستخدم الهيمو إذا كنت تعاني من حساسية تجاه كونسيزوماب-mtci أو أي من مكونات الهيمو.

    قبل استخدام الهيمو , أخبر مقدم الرعاية الصحية الخاص بك بجميع حالاتك الطبية، بما في ذلك إذا كنت:

  • لديك عملية جراحية مخطط لها. قد يتوقف مقدم الرعاية الصحية الخاص بك عن العلاج باستخدام Alhemo قبل الجراحة. تحدث إلى مقدم الرعاية الصحية الخاص بك حول متى تتوقف عن استخدام Alhemo ومتى تبدأ استخدامه مرة أخرى إذا كان لديك عملية جراحية مخطط لها.
  • هل أنت حامل أو تخططين للحمل. من غير المعروف ما إذا كان الهيمو قد يؤذي طفلك الذي لم يولد بعد.

    • الإناث القادرات على الحمل

  • قد يقوم مقدم الرعاية الصحية الخاص بك بإجراء اختبار الحمل قبل بدء العلاج بـ Alhemo.
  • يجب عليك استخدام وسيلة فعالة لتحديد النسل (منع الحمل) أثناء العلاج بـ Alhemo ولمدة 7 أسابيع بعد انتهاء العلاج. تحدث إلى مقدم الرعاية الصحية الخاص بك حول طرق تحديد النسل التي يمكنك استخدامها خلال هذا الوقت
  • هل ترضعين طفلك رضاعة طبيعية أو تخططين للرضاعة الطبيعية. من غير المعروف ما إذا كان الهيمو ينتقل إلى حليب الثدي. تحدث إلى مقدم الرعاية الصحية الخاص بك حول أفضل طريقة لتغذية طفلك أثناء العلاج باستخدام Alhemo

    • أخبر مقدم الرعاية الصحية الخاص بك عن جميع الأدوية التي تتناولها، بما في ذلك الأدوية التي تستلزم وصفة طبية والأدوية التي لا تستلزم وصفة طبية – مكافحة الأدوية والفيتامينات والمكملات العشبية. تعرف على الأدوية التي تتناولها. احتفظ بقائمة بها لعرضها على طبيبك والصيدلي عندما تحصل على دواء جديد.

    كيف يمكنني استخدام Alhemo؟

  • قم بتغيير (تدوير) موقع الحقن مع كل حقنة. لا تستخدم نفس الموقع لكل حقنة
  • لتحديد جرعة المداومة المناسبة لك، سيقوم طبيبك بإجراء فحص دم للتحقق من كمية الهيمو في دمك. قد يقوم مقدم الرعاية الصحية الخاص بك بإجراء اختبارات دم إضافية أثناء العلاج باستخدام Alhemo
  • لا تشارك أقلام وإبر Alhemo مع شخص آخر، حتى لو تم تغيير الإبرة. قد تنقل العدوى لشخص آخر أو تصاب بالعدوى منه
  • إذا فاتتك جرعة من Alhemo خلال الأسابيع الأربعة الأولى من العلاج، فاتصل بمقدم الرعاية الصحية الخاص بك على الفور. سيخبرك طبيبك المتخصص بكمية الهيمو التي يجب حقنها

    • ما هي الآثار الجانبية المحتملة لدواء Alhemo؟قد يسبب Alhemo آثارًا جانبية خطيرة، بما في ذلك:

  • الجلطات الدموية (أحداث الانصمام الخثاري). قد يتسبب الهيمو في تكوين جلطات دموية في الأوعية الدموية، كما هو الحال في الذراعين أو الساقين أو القلب أو الرئة أو الدماغ أو العينين أو الكليتين أو المعدة. قد تكون معرضًا لخطر الإصابة بجلطات دموية أثناء العلاج باستخدام Alhemo إذا كنت تستخدم جرعات عالية أو متكررة من منتجات العوامل أو عوامل التجاوز لعلاج النزيف الاختراقي، أو إذا كان لديك حالات معينة. احصل على المساعدة الطبية فورًا إذا كان لديك أي علامات وأعراض لجلطات الدم، بما في ذلك: التورم أو الدفء أو الألم أو احمرار الجلد. صداع؛ صعوبة في التحدث أو الحركة. ألم أو تورم في العين. ألم مفاجئ في معدتك أو منطقة أسفل الظهر. الشعور بضيق في التنفس أو ألم شديد في الصدر. ارتباك؛ خدر في وجهك. ومشاكل في الرؤية
  • ردود الفعل التحسسية. يمكن أن يسبب الهيمو تفاعلات حساسية، بما في ذلك احمرار الجلد والطفح الجلدي والشرى والحكة وألم في منطقة المعدة (البطن). توقف عن استخدام الهيمو واحصل على مساعدة طبية طارئة على الفور إذا ظهرت عليك أي علامات أو أعراض لرد فعل تحسسي شديد، بما في ذلك: الحكة في مناطق واسعة من الجلد. صعوبة في البلع الصفير. الجلد الشاحب والبارد. الدوخة بسبب انخفاض ضغط الدم. احمرار أو تورم في الشفاه أو اللسان أو الوجه أو اليدين. ضيق في التنفس؛ ضيق الصدر وسرعة ضربات القلب

    • تشمل الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا لدواء Alhemo ما يلي: ظهور كدمات أو احمرار أو نزيف أو حكة في مكان الحقن والشرى.

    حول Novo Nordisk نوفو نورديسك هي شركة عالمية رائدة في مجال الرعاية الصحية، تأسست عام 1923 ويقع مقرها الرئيسي في الدنمارك. هدفنا هو دفع التغيير للتغلب على الأمراض المزمنة الخطيرة، بناءً على تراثنا في مرض السكري. ونحن نفعل ذلك من خلال تحقيق إنجازات علمية رائدة، وتوسيع نطاق الوصول إلى أدويتنا، والعمل على الوقاية من الأمراض وعلاجها في نهاية المطاف. توظف شركة Novo Nordisk حوالي 72000 شخص في 80 دولة وتقوم بتسويق منتجاتها في حوالي 170 دولة. لمزيد من المعلومات، تفضل بزيارة novonordisk.com، وFacebook، وInstagram، وX، وLinkedIn، وYouTube.

    المراجع

  • حقنة الهيمو (كونسيزوماب-mtci)، للاستخدام تحت الجلد [ملحق العبوة]. بلينسبورو، نيو جيرسي: شركة نوفو نورديسك.
  • هيدنر يو. تاريخ علاج rFVIIa. دقة التخثر. 2010;125 ملحق 1:S4-S6. دوى:10.1016/j.thromres.2010.01.021
  • شابيرو أ.د. Concizumab: علاج جديد مضاد لـ TFPI للهيموفيليا. محامي الدم. 2021;5(1):279
  • سريفاستافا أ، سانتاجوستينو إي، دوجال أ، وآخرون. المبادئ التوجيهية للاتحاد العالمي للهيموفيليا لإدارة الهيموفيليا، الطبعة الثالثة [يظهر التصحيح المنشور في الهيموفيليا. 2021 يوليو;27(4):699]. الهيموفيليا. 2020؛26 ملحق 6: 1-158. دوى:10.1111/hae.14046
  • ماتسوشيتا تي، شابيرو أ، أبراهام أ، وآخرون. تجربة المرحلة الثالثة للكونسيزوماب في الهيموفيليا مع مثبطات. ن إنجل ي ميد. 2023؛ 389(9): 783-794.
  • ذكر سي، أندرسون إن جي، رافوفيتش أ، وآخرون. حدوث مثبط في مجموعة غير مختارة من المرضى الذين لم يعالجوا سابقًا والذين يعانون من الهيموفيليا الشديدة B: دراسة PedNet. أمراض الدم. 2021 106(1):123-129. دوى: 10.3324 / هيماتول.2019.239160. بميد: 31919092؛ PMCID: PMC7776246.
  • الاتحاد العالمي للهيموفيليا. المسح العالمي السنوي 2021. تم الوصول إليه في ديسمبر 2024. متاح على https://www1.wfh.org/publications/files/pdf-2399.pdf.
  • مراكز السيطرة على الأمراض والوقاية منها ( مركز السيطرة على الأمراض). العامل الثامن والعامل التاسع. تم الوصول إليه في ديسمبر 2024. متوفر على https://www.cdc.gov/hemophilia-community-counts/php/data-research/2024-march-factor-viii-and-factor-ix.html.
  • مراكز السيطرة على الأمراض والوقاية منها (CDC). حول الهيموفيليا. تم الوصول إليه في ديسمبر 2024. متوفر على https://www.cdc.gov/hemophilia/about/?CDC_AAref_Val=https://www.cdc.gov/ncbddd/hemophilia/facts.html .
  • كيم جي واي، أنت سي دبليو. مدى انتشار وعوامل الخطر لتطور مثبط عامل التخثر الثامن (FVIII) لدى المرضى الذين عولجوا سابقًا بالهيموفيليا أ. دقة الدم. 2019 سبتمبر;54(3):204-209. دوى: 10.5045/br.2019.54.3.204.

    • المصدر نوفو نورديسك

    نشر : 2024-12-23 12:00

    اقرأ أكثر

    إخلاء المسؤولية

    تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

    لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

    الكلمات الرئيسية الشعبية