FDA schvaluje Alhemo (concizumab-mtci) k prevenci nebo snížení epizod krvácení u lidí s hemofilií A nebo B pomocí inhibitorů

Sledujte Drugslib

FDA schvaluje Alhemo (concizumab-mtci) k prevenci nebo snížení epizod krvácení u lidí s hemofilií A nebo B pomocí inhibitorů

PLAINSBORO, N.J., 20. prosince 2024 / PRNewswire/ – Novo Nordisk dnes oznámil, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil Alhemo (concizumab-mtci) injekce jako profylaxe jednou denně k prevenci nebo snížení frekvence krvácivých epizod u dospělých a dětských pacientů ve věku 12 let a starších s hemofilií A nebo B s inhibitory, přičemž pokračuje ve svém více než 35letém závazku vůči těm žijící se vzácnými poruchami krvácení.1,2 Alhemo je antagonista tkáňového faktoru (TFPI) antagonista, který se podává v předplněném předem namíchaném peru pro subkutánní injekci (60 mg/1,5 ml, 150 mg/1,5 ml nebo 300 mg/3 ml) pomocí tenké jehly 32 gauge, 4 mm, která se dodává samostatně. intravenózní infuze a Alhemo je první subkutánní injekční léčba svého druhu pro tuto populaci.1,4,5

Alhemo je navržen tak, aby v těle blokoval protein zvaný TFPI, který zabraňuje srážení krve. Blokováním TFPI zlepšuje Alhemo produkci trombinu, proteinu, který pomáhá srážet krev a předcházet krvácení, když ostatní srážecí faktory chybí nebo jsou nedostatečné v přítomnosti inhibitorů.3,5

Odhad U 30 % pacientů žijících s těžkou hemofilií A a 5–10 % pacientů s těžkou hemofilií B se vyvinou inhibitory, což činí léčbu hemofilie u některých pacientů výrazně náročnější.4,6 Zatímco léčba zlepšila život z mnoha žijících s hemofilií jsou ti s hemofilií B s inhibitory stále vystaveni onemocnění a léčebné zátěži kvůli omezeným možnostem profylaktické léčby k prevenci krvácení.4 Vzhledem k nenaplněným lékařským potřebám v této populaci a na základě výsledků klinické studie fáze 2 FDA udělila označení Breakthrough Therapy pro Alhemo u hemofilie B s inhibitory.3

"Schválení Alhemo znamená pozoruhodný úspěch v profylaktické léčbě hemofilie u jedinců s inhibitory ve věku 12 let a starších, kteří v některých případech v současné době mají jen málo možností," řekla Anna Windle, SVP Clinical Development, Novo Nordisk. "Jako první léčba svého druhu pro tuto populaci představuje Alhemo významný krok, který pomáhá řešit nenaplněné potřeby pacientů s hemofilií pomocí inhibitorů, čímž zdůrazňuje závazek společnosti Novo Nordisk k inovacím v oblasti vzácných onemocnění zaměřených na pacienta."

Primární cíl z pivotní studie fáze 3 explorer7 porovnával počet léčených spontánních a traumatických krvácivých epizod, měřeno roční mírou krvácení (ABR), ukázal 86% snížení ABR u randomizovaných pacientů dostávat profylaxi Alhemo ve srovnání s žádnou profylaxií (poměr ABR 0,14, 95% interval spolehlivosti [CI], 0,07 až 0,29, p-hodnota <0,001). Odhadovaný průměr ABR byl 1,7 u pacientů s profylaxií Alhemo ve srovnání s 11,8 u pacientů bez profylaxe a celkový medián ABR byl nula u léčeného spontánního a traumatického krvácení ve srovnání s 9,8 ABR u pacientů bez profylaxe.5 Jako podpůrný sekundární cíl účinnosti byl 64 % pacientů randomizovaných k profylaxi Alhemo nezaznamenalo během léčby žádné spontánní a traumatické krvácení. prvních 24 týdnů léčby vs. 11 % bez profylaxe.5 Ve studii explorer7 byly nejčastějšími nežádoucími účinky hlášenými u ≥ 5 % pacientů randomizovaných k léčbě přípravkem Alhemo reakce v místě vpichu (18 %) a kopřivka (6 %). Závažné nežádoucí reakce byly infarkt ledvin a reakce přecitlivělosti.1

"Vývoj inhibitorů zůstává nejvážnější komplikací související s léčbou u lidí žijících s hemofilií. U pacientů s inhibitory, zejména u hemofilie B, může jejich hemofilie zůstat špatně kontrolována a představovat život ohrožující riziko," řekla Amy Shapiro. , MD, generální ředitel a spolulékařský ředitel v Indiana Hemophilia & Thrombosis Center, Inc. „Schválení Alhemo – první profylaxe svého druhu, subkutánní injekční pero pro dospělé a děti od 12 let s hemofilií A a B s inhibitory – poskytuje velmi potřebnou alternativu k současnému standardu péče o hemofilii B s inhibitory a zároveň nabízí pacientům s hemofilií A s inhibitory více možností léčby, v konečném důsledku poskytuje více pacientům s inhibitory možnost personalizovat si péči a řešit současné nedostatky v léčbě."

Kromě USA je Alhemo v současné době schváleno také v Austrálii, Japonsku, Švýcarsku a EU, se specifickými indikacemi, které se v jednotlivých zemích liší.

O studii explorer7Explorer7 je klinická studie, která prokázala účinnost a bezpečnost přípravku Alhemo u dospělých a dětských pacientů ve věku 12 let a starších žijících s hemofilií A nebo B s inhibitory.1,5 V průzkumníkovi7 bylo náhodně rozděleno 52 mužů v poměru 1:2, aby nedostali žádnou profylaxi (rameno 1, n=19), nebo profylaxi Alhemo (rameno 2, n=33) a 81 mužů bylo nenáhodně přiřazeno k profylaxi Alhemo (ramže 3 a 4).1,5 Počáteční nasycovací dávka Alhema byla 1 mg na kilogram tělesné hmotnosti, poté 0,2 mg na kilogram denně a potenciálně individualizované na základě plazmatické koncentrace concizumabu-mtci měřené v týdnu 4.1,5 Primární analýza byla provedena, když všichni pacienti v ramenech 1 a 2 dokončili alespoň 24, respektive 32 týdnů a porovnali počet léčených spontánních a traumatických krvácivých epizod, měřených jako ABR, mezi rameny jedna a dva.1,5 Podpůrné sekundární koncové body, jako je procento pacientů s nulovým krvácením, jsou hlášeny jako pouze popisné výsledky.5

O hemofilii s inhibitoryHemofilie je vzácná krvácivá porucha, která postihuje přibližně 800 000 lidí na celém světě a 32 000 lidí v USA, což narušuje schopnost těla vytvářet krevní sraženiny, což je proces potřebný k zastavení krvácení.7-9 Je to způsobeno mutací v genu, který poskytuje instrukce pro tvorbu proteinů srážecích faktorů potřebných k vytvoření krevní sraženiny. .9 Tato změna může bránit správnému fungování srážecího proteinu nebo může zcela chybět.9 Existují různé typy hemofilie, které se vyznačují typem proteinu srážecího faktoru, který je defektní nebo chybí. Hemofilie A je způsobena nízkými hladinami koagulačního faktoru VIII (FVIII), zatímco hemofilie B je způsobena nízkými hladinami koagulačního faktoru IX (FIX).9 Hemofilie se často léčí nahrazením chybějícího koagulačního faktoru intravenózními infuzemi, známými také jako náhrada Někdy však může tělo produkovat inhibitory jako imunitní odpověď na srážecí faktory v terapii, což znamená, že substituční terapie nefunguje a omezuje celkové možnosti léčby.9,10

O přípravku Alhemo (concizumab-mtci) injekce Alhemo je antagonista tkáňového faktoru (TFPI), což je protein v těle, který pomáhá zastavit srážení krve. Inhibicí TFPI zvyšuje Alhemo produkci faktoru Xa (FXa) během iniciační fáze koagulace, což vede ke zlepšené tvorbě trombinu a tvorbě sraženiny u pacientů s hemofilií A nebo B s inhibitory. Účinek Alhemo není ovlivněn přítomností inhibičních protilátek proti FVIII nebo FIX a Alhemo neindukuje ani nezvyšuje vývoj přímých inhibitorů FVIII nebo FIX. Alhemo je schváleno jako profylaxe podávaná jednou denně k prevenci nebo snížení frekvence krvácivých epizod u dospělých a dětských pacientů ve věku 12 let a starších s hemofilií A nebo B s inhibitory v USA.1

Co je Alhemo?Injekce Alhemo (concizumab-mtci) 60 mg, 150 mg nebo 300 mg je lék na předpis používaný k běžné profylaxi zabránit nebo snížit frekvenci krvácivých epizod u dospělých a dětí ve věku 12 let a starších s hemofilií A s inhibitory faktoru VIII nebo hemofilií B s inhibitory faktoru IX.

  • Je to není známo, zda je Alhemo bezpečný a účinný u lidí, kteří dostávají pokračující indukci imunitní tolerance (ITI)
  • Není známo, zda je Alhemo bezpečný a účinný u hemofilie A a B s inhibitory a bez inhibitorů u dětí mladších 12 let let věku

    • Důležité bezpečnostní informace

    Jaké jsou nejdůležitější informace, které bych měl vědět o Alhemo?

  • Je důležité dodržovat denní dávkovací schéma přípravku Alhemo, abyste zůstali chráněni před krvácením. To je zvláště důležité během prvních 4 týdnů léčby, aby se zajistilo stanovení správné udržovací dávky. Používejte Alhemo přesně podle pokynů svého poskytovatele zdravotní péče (HCP). Nepřestávejte používat Alhemo, aniž byste si promluvili se svým HCP. Pokud vynecháte dávky nebo přestanete přípravek Alhemo používat, nemusíte již být chráněni před krvácením
  • Váš HCP může během léčby přípravkem Alhemo předepsat bypassy. Pečlivě dodržujte pokyny svého HCP týkající se toho, kdy používat bypassové prostředky na vyžádání, a doporučené dávkování a rozvrh pro průlomové krvácení

    • Nepoužívejte Alhemo jste-li alergičtí na concizumab-mtci nebo na kteroukoli složku přípravku Alhemo.

    Před použitím Alhema , informujte svého HCP o všech svých zdravotních potížích, včetně toho, zda:

  • Máte plánovanou operaci. Váš HCP může před operací ukončit léčbu přípravkem Alhemo. Promluvte si se svým HCP o tom, kdy přestat používat Alhemo a kdy jej znovu začít, pokud máte plánovanou operaci.
  • Jste těhotná nebo plánujete otěhotnět. Není známo, zda může Alhemo poškodit vaše nenarozené dítě.

    • Ženy, které mohou otěhotnět

  • Váš HCP může před zahájením léčby přípravkem Alhemo provést těhotenský test.
  • Během léčby přípravkem Alhemo a 7 týdnů po jejím ukončení byste měli používat účinnou antikoncepční metodu (antikoncepci). Promluvte si se svým HCP o metodách antikoncepce, které můžete v tomto období použít
  • Kojíte nebo plánujete kojit. Není známo, zda Alhemo přechází do mateřského mléka. Promluvte si se svým HCP o tom, jak nejlépe krmit své dítě během léčby Alhemo

    • Řekněte svému HCP o všech lécích, které užíváte, včetně léků na předpis a volně prodejných léků. - volně prodejné léky, vitamíny a bylinné doplňky. Znát léky, které užíváte. Uchovávejte si jejich seznam, abyste je mohli ukázat svému HCP a lékárníkovi, když dostanete nový lék.

    Jak mám používat Alhemo?

  • Při každé injekci změňte (otočte) místo vpichu. Nepoužívejte stejné místo pro každou injekci
  • Aby pro vás HCP určil správnou udržovací dávku, provede krevní test, aby zkontroloval množství Alhema ve vaší krvi. Váš HCP může během léčby přípravkem Alhemo provádět další krevní testy
  • Nesdílejte svá pera a jehly Alhemo s jinou osobou, i když je jehla vyměněna. Můžete infikovat jinou osobu nebo ji od ní dostat
  • Pokud vynecháte dávku Alhema během prvních 4 týdnů léčby, kontaktujte ihned svého HCP. Váš HCP vám řekne, jaké množství přípravku Alhemo si máte aplikovat

    • Jaké jsou možné vedlejší účinky přípravku Alhemo?Alhemo může způsobit závažné nežádoucí účinky, včetně:

  • Krevní sraženiny (tromboembolické příhody). Alhemo může způsobit tvorbu krevních sraženin v krevních cévách, jako jsou paže, nohy, srdce, plíce, mozek, oči, ledviny nebo žaludek. Během léčby přípravkem Alhemo můžete být vystaveni riziku vzniku krevních sraženin, pokud používáte vysoké nebo časté dávky faktorových přípravků nebo bypassových látek k léčbě průlomového krvácení nebo pokud máte určité stavy. Okamžitě vyhledejte lékařskou pomoc, pokud máte jakékoli známky a příznaky krevních sraženin, včetně: otoku, tepla, bolesti nebo zarudnutí kůže; bolest hlavy; potíže s mluvením nebo pohybem; bolest nebo otok očí; náhlá bolest žaludku nebo dolní části zad; pocit dušnosti nebo silné bolesti na hrudi; zmatek; necitlivost ve vaší tváři; a problémy se zrakem
  • Alergické reakce. Alhemo může způsobit alergické reakce, včetně zarudnutí kůže, vyrážky, kopřivky, svědění a bolesti v oblasti žaludku (břicha). Přestaňte používat Alhemo a okamžitě vyhledejte lékařskou pomoc, pokud se u vás objeví jakékoli známky nebo příznaky závažné alergické reakce, včetně: svědění na velkých plochách kůže; potíže s polykáním; sípání; bledá a studená kůže; závratě v důsledku nízkého krevního tlaku; zarudnutí nebo otok rtů, jazyka, obličeje nebo rukou; dušnost; tlak na hrudi; a rychlý srdeční tep

    • Mezi nejčastější vedlejší účinky Alhemo patří: modřiny, zarudnutí, krvácení nebo svědění v místě vpichu a kopřivka.

    O společnosti Novo Nordisk Novo Nordisk je přední světová zdravotnická společnost, založená v roce 1923 a se sídlem v Dánsku. Naším cílem je podnítit změnu k poražení závažných chronických onemocnění, které je založeno na našem dědictví v oblasti diabetu. Činíme tak průkopnictvím vědeckých objevů, rozšiřováním přístupu k našim lékům a prací na prevenci a konečné léčbě nemocí. Novo Nordisk zaměstnává asi 72 000 lidí v 80 zemích a své produkty prodává ve zhruba 170 zemích. Pro více informací navštivte novonordisk.com, Facebook, Instagram, X, LinkedIn a YouTube.

    Odkazy

  • Injekce Alhemo (concizumab-mtci) pro subkutánní použití [příbalová informace]. Plainsboro, NJ: Novo Nordisk Inc.
  • Hedner U. Historie terapie rFVIIa. Thromb Res. 2010;125 Suppl 1:S4-S6. doi:10.1016/j.thromres.2010.01.021
  • Shapiro AD. Concizumab: nové anti-TFPI léčivo pro hemofilii. Blood Adv. 2021;5(1):279
  • Srivastava A, Santagostino E, Dougall A, et al. WFH Guidelines for the Management of Hemophilia, 3rd edition [publikovaná oprava se objevuje v Haemophilia. červenec 2021;27(4):699]. Hemofilie. 2020;26 Suppl 6:1-158. doi:10.1111/hae.14046
  • Matsushita T, Shapiro A, Abraham A, et al. Fáze 3 studie koncizumabu u hemofilie s inhibitory. N Engl J Med. 2023; 389(9): 783-794.
  • Muž C, Andersson NG, Rafowicz A, et al. Incidence inhibitorů u neselektované kohorty dříve neléčených pacientů s těžkou hemofilií B: studie PedNet. Hematologická. 2021 106(1):123-129. doi: 10.3324/haematol.2019.239160. PMID: 31919092; PMCID: PMC7776246.
  • Světová federace hemofilie. Roční globální průzkum 2021. Přístupný prosinec 2024. Dostupné na https://www1.wfh.org/publications/files/pdf-2399.pdf.
  • Center for Disease Control and Prevention ( CDC). Faktor VIII a Faktor IX. Přístupno v prosinci 2024. Dostupné na https://www.cdc.gov/hemophilia-community-counts/php/data-research/2024-march-factor-viii-and-factor-ix.html.
  • Center for Disease Control and Prevention (CDC). O hemofilii. Přístupno v prosinci 2024. Dostupné na https://www.cdc.gov/hemophilia/about/?CDC_AAref_Val=https://www.cdc.gov/ncbddd/hemophilia/facts.html .
  • Kim JY, ty CW. Prevalence a rizikové faktory rozvoje inhibitoru FVIII u dříve léčených pacientů s hemofilií A. Blood Res. září 2019;54(3):204-209. doi: 10.5045/br.2019.54.3.204.

    • ZDROJ Novo Nordisk

    Vyslán : 2024-12-23 12:00

    Přečtěte si více

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova