Die FDA genehmigt Alhemo (Concizumab-MTCI) zur Vorbeugung oder Reduzierung von Blutungsepisoden bei Menschen mit Hämophilie A oder B mit Inhibitoren

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FDA genehmigt Alhemo (Concizumab-mtci) zur Vorbeugung oder Reduzierung von Blutungsepisoden bei Menschen mit Hämophilie A oder B mit Inhibitoren

PLAINSBORO, N.J., 20. Dezember 2024 / PRNewswire/ – Novo Nordisk gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) Alhemo zugelassen hat (Concizumab-MTCI)-Injektion als einmal tägliche Prophylaxe zur Vorbeugung oder Verringerung der Häufigkeit von Blutungsepisoden bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 12 Jahren mit Hämophilie A oder B mit Inhibitoren und setzt damit sein mehr als 35-jähriges Engagement in diesen Bereichen fort Leben mit seltenen Blutungsstörungen.1,2 Alhemo ist ein Antagonist des Tissue Factor Pathway Inhibitor (TFPI), der in einem vorgefüllten, vorgemischten Pen zur subkutanen Injektion dosiert wird (60). (1,5 mg/1,5 ml, 150 mg/1,5 ml oder 300 mg/3 ml) über eine dünne 32-Gauge-4-mm-Nadel, die separat erhältlich ist.1,3 Derzeit werden viele Behandlungen für Hämophilie A oder B mit Inhibitoren über verabreicht intravenöse Infusionen, und Alhemo ist die erste subkutane Injektionsbehandlung dieser Art für diese Bevölkerungsgruppe.1,4,5

Alhemo soll ein Protein namens TFPI im Körper blockieren, das die Blutgerinnung verhindert. Durch die Blockierung von TFPI verbessert Alhemo die Produktion von Thrombin, einem Protein, das zur Blutgerinnung beiträgt und Blutungen verhindert, wenn die anderen Gerinnungsfaktoren fehlen oder in Gegenwart von Inhibitoren unzureichend sind.3,5

Eine Schätzung 30 % der Patienten mit schwerer Hämophilie A und 5–10 % der Patienten mit schwerer Hämophilie B entwickeln Inhibitoren, was die Behandlung der Hämophilie bei einigen Patienten deutlich schwieriger macht.4,6 Während die Behandlungen bereits durchgeführt wurden Während sich das Leben vieler Menschen mit Hämophilie verbessert hat, leiden Menschen mit Hämophilie B und Hemmkörpern immer noch unter einer Krankheits- und Behandlungsbelastung aufgrund begrenzter prophylaktischer Behandlungsmöglichkeiten zur Verhinderung von Blutungen.4 Aufgrund des ungedeckten medizinischen Bedarfs in dieser Bevölkerungsgruppe und basierend auf der klinischen Phase-2-Studie Aufgrund der Studienergebnisse erteilte die FDA Alhemo den Status einer bahnbrechenden Therapie bei Hämophilie B mit Inhibitoren.3

„Die Zulassung von Alhemo stellt einen bemerkenswerten Erfolg in der prophylaktischen Hämophiliebehandlung für Personen mit Hemmkörpern im Alter von 12 Jahren und älter dar, denen in einigen Fällen derzeit nur wenige Optionen zur Verfügung stehen“, sagte Anna Windle, SVP Clinical Development, Novo Nordisk. „Als erste Behandlung dieser Art für diese Bevölkerungsgruppe stellt Alhemo einen bedeutenden Schritt dar, um den ungedeckten Bedarf von Patienten mit Hämophilie mit Inhibitoren zu decken, und unterstreicht Novo Nordisks Engagement für patientenzentrierte Innovationen bei seltenen Krankheiten.“

Das primäre Ziel der zulassungsrelevanten Phase-3-Explorer7-Studie war der Vergleich der Anzahl der behandelten spontanen und traumatischen Blutungsepisoden, gemessen anhand der jährlichen Blutungsrate (ABR), und zeigte eine 86-prozentige Reduzierung der ABR bei Patienten, die randomisiert behandelt wurden Alhämo-Prophylaxe im Vergleich zu keiner Prophylaxe (ABR-Verhältnis von 0,14, 95 %-Konfidenzintervall [KI], 0,07 bis 0,29, p-Wert <0,001). Die geschätzte mittlere ABR betrug 1,7 für Patienten unter Alhemo-Prophylaxe im Vergleich zu 11,8 bei Patienten ohne Prophylaxe und die gesamte mittlere ABR betrug Null für behandelte spontane und traumatische Blutungen im Vergleich zu 9,8 ABR bei Patienten ohne Prophylaxe.5 Als unterstützender sekundärer Wirksamkeitsendpunkt Bei 64 % der Patienten, die randomisiert einer Alhemo-Prophylaxebehandlung zugewiesen wurden, kam es in den ersten 24 Behandlungswochen zu keinen behandelten spontanen und traumatischen Blutungen vs. 11 % ohne Prophylaxe.5 In der Explorer7-Studie waren die häufigsten Nebenwirkungen, die bei ≥ 5 % der Patienten, die randomisiert Alhemo erhielten, berichtet wurden, Reaktionen an der Injektionsstelle (18 %) und Urtikaria (6 %). Schwerwiegende Nebenwirkungen waren Niereninfarkt und Überempfindlichkeitsreaktion.1

„Die Entwicklung von Inhibitoren bleibt die schwerwiegendste behandlungsbedingte Komplikation für Menschen mit Hämophilie. Bei Patienten mit Inhibitoren, insbesondere bei Hämophilie B, kann die Hämophilie schlecht kontrolliert bleiben und ein lebensbedrohliches Risiko darstellen“, sagte Amy Shapiro , MD, CEO und stellvertretender medizinischer Direktor am Indiana Hemophilia & Thrombosis Center, Inc. „Die Zulassung von Alhemo – einem einzigartigen subkutanen Prophylaxemittel.“ Injektionsstift für Erwachsene und Kinder ab 12 Jahren mit Hämophilie A und B mit Inhibitoren – stellt eine dringend benötigte Alternative zum aktuellen Behandlungsstandard bei Hämophilie B mit Inhibitoren dar und bietet gleichzeitig Patienten mit Hämophilie A mit Inhibitoren mehr Behandlungsmöglichkeiten, was letztlich zu einer besseren Versorgung führt mehr Patienten mit Inhibitoren die Möglichkeit, ihre Pflege zu personalisieren und aktuelle Behandlungslücken zu schließen Angaben variieren je nach Land.

Über die Explorer7-StudieExplorer7 ist eine klinische Studie, die die Wirksamkeit und Sicherheit von Alhemo für Erwachsene und pädiatrische Patienten ab 12 Jahren mit Hämophilie A oder B mit Inhibitoren nachgewiesen hat.1,5 Im Explorer7 wurden 52 Männer nach dem Zufallsprinzip im Verhältnis 1:2 einer Behandlung ohne Prophylaxe (Arm 1, n=19) oder einer Alhemo-Prophylaxe (Arm 2, n=19) zugeteilt. n=33) und 81 Männer wurden nicht zufällig der Alhemo-Prophylaxe zugeteilt (Arme 3 und 4).1,5 Die anfängliche Initialdosis von Alhemo betrug 1 mg pro Kilogramm Körpergewicht, gefolgt von 0,2 mg pro Kilogramm täglich und möglicherweise individualisiert auf der Grundlage der in Woche 4 gemessenen Concizumab-MTCI-Plasmakonzentration.1,5 Die primäre Analyse wurde durchgeführt, als alle Patienten in den Armen 1 und 2 mindestens 24 oder abgeschlossen hatten 32 Wochen und verglich die Anzahl der behandelten spontanen und traumatischen Blutungsepisoden, gemessen als ABR, zwischen Arm eins und zwei.1,5 Unterstützende sekundäre Endpunkte, wie z. B. der Prozentsatz der Patienten, bei denen keine Blutungen auftraten, werden nur als deskriptive Ergebnisse angegeben. 5

Über Hämophilie mit Inhibitoren Hämophilie ist eine seltene Blutungsstörung, von der weltweit etwa 800.000 Menschen und 32.000 Menschen betroffen sind in den USA, wodurch die Fähigkeit des Körpers zur Bildung von Blutgerinnseln beeinträchtigt wird, ein Prozess, der zum Stoppen von Blutungen erforderlich ist.7-9 Es wird durch eine Mutation in einem Gen verursacht, das Anweisungen für die Herstellung der Gerinnungsfaktorproteine ​​bereitstellt, die zur Bildung eines Blutgerinnsels erforderlich sind.9 Dies Eine Veränderung kann dazu führen, dass das Gerinnungsprotein nicht richtig funktioniert oder ganz fehlt.9 Es gibt verschiedene Arten von Hämophilie, die durch die Art des Gerinnungsfaktorproteins gekennzeichnet sind, das defekt ist oder fehlt. Hämophilie A wird durch niedrige Werte des Gerinnungsfaktors VIII (FVIII) verursacht, während Hämophilie B durch niedrige Werte des Gerinnungsfaktors IX (FIX) verursacht wird.9 Hämophilie wird häufig behandelt, indem der fehlende Gerinnungsfaktor durch intravenöse Infusionen ersetzt wird, was auch als Ersatz bezeichnet wird Therapie.9 Manchmal kann der Körper jedoch Inhibitoren als Immunantwort auf die Gerinnungsfaktoren in der Therapie produzieren, was bedeutet, dass eine Ersatztherapie nicht funktioniert und die Behandlungsmöglichkeiten insgesamt einschränkt.9,10

Über Alhemo (Concizumab-mtci) Injektion Alhemo ist ein Antagonist des Tissue Factor Pathway Inhibitor (TFPI), ein Protein im Körper, das dabei hilft, die Blutgerinnung zu stoppen. Durch die Hemmung von TFPI steigert Alhemo die Produktion von Faktor Die Wirkung von Alhemo wird nicht durch das Vorhandensein inhibitorischer Antikörper gegen FVIII oder FIX beeinflusst und Alhemo induziert oder verstärkt nicht die Entwicklung direkter Inhibitoren gegen FVIII oder FIX. Alhemo ist in den USA als einmal tägliche Prophylaxe zur Vorbeugung oder Verringerung der Häufigkeit von Blutungsepisoden bei Erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 12 Jahren mit Hämophilie A oder B mit Inhibitoren zugelassen.1

Was ist Alhemo?Alhemo (Concizumab-MTCI) Injektion 60 mg, 150 mg oder 300 mg ist ein verschreibungspflichtiges Arzneimittel zur routinemäßigen Prophylaxe zur Vorbeugung von oder Reduzieren Sie die Häufigkeit von Blutungsepisoden bei Erwachsenen und Kindern ab 12 Jahren mit Hämophilie A mit Faktor-VIII-Inhibitoren oder Hämophilie B mit Faktor-IX-Inhibitoren.

  • Es ist nicht bekannt ob Alhemo bei Menschen, die eine fortlaufende Immuntoleranzinduktion (ITI) erhalten, sicher und wirksam ist.
  • Es ist nicht bekannt, ob Alhemo bei Hämophilie A und B mit und ohne Inhibitoren bei Kindern jünger als sicher und wirksam ist 12 Jahre alt

    • Wichtige Sicherheitsinformationen

    Was sind die wichtigsten Informationen, die ich über Alhemo wissen sollte?

  • Es ist wichtig, den täglichen Dosierungsplan von Alhemo einzuhalten, um vor Blutungen geschützt zu bleiben. Dies ist besonders wichtig während der ersten 4 Behandlungswochen, um sicherzustellen, dass eine korrekte Erhaltungsdosis erreicht wird. Verwenden Sie Alhemo genau nach Anweisung Ihres Arztes. Brechen Sie die Anwendung von Alhemo nicht ab, ohne mit Ihrem HCP zu sprechen. Wenn Sie die Einnahme vergessen oder die Anwendung von Alhemo abbrechen, sind Sie möglicherweise nicht mehr vor Blutungen geschützt
  • Ihr Arzt kann Ihnen während der Behandlung mit Alhemo Bypass-Mittel verschreiben. Befolgen Sie sorgfältig die Anweisungen Ihres Arztes bezüglich des Zeitpunkts der Verwendung von Bypassing-Mitteln nach Bedarf sowie der empfohlenen Dosis und des empfohlenen Zeitplans für Durchbruchblutungen

    • Verwenden Sie Alhemo nicht wenn Sie allergisch gegen Concizumab-MTCI oder einen der Inhaltsstoffe von Alhemo sind.

    Vor der Anwendung von Alhemo , Informieren Sie Ihren Arzt über alle Ihre Erkrankungen, auch wenn Sie:

  • eine geplante Operation haben. Ihr Arzt kann die Behandlung mit Alhemo vor Ihrer Operation abbrechen. Sprechen Sie mit Ihrem Arzt darüber, wann Sie die Anwendung von Alhemo beenden und wann Sie wieder damit beginnen sollten, wenn bei Ihnen eine Operation geplant ist.
  • Sind Sie schwanger oder planen Sie, schwanger zu werden? Es ist nicht bekannt, ob Alhemo Ihrem ungeborenen Kind schaden kann.

    • Frauen, die schwanger werden können

  • Ihr Arzt führt möglicherweise einen Schwangerschaftstest durch, bevor Sie mit der Behandlung mit Alhemo beginnen.
  • Sie sollten während der Behandlung mit Alhemo und 7 Wochen nach Beendigung der Behandlung eine wirksame Verhütungsmethode (Kontrazeption) anwenden. Sprechen Sie mit Ihrem Arzt über Verhütungsmethoden, die Sie in dieser Zeit anwenden können
  • Sie stillen oder planen zu stillen. Es ist nicht bekannt, ob Alhemo in die Muttermilch übergeht. Sprechen Sie mit Ihrem Arzt darüber, wie Sie Ihr Baby während der Behandlung mit Alhemo am besten ernähren können.

    • Informieren Sie Ihren Arzt über alle Medikamente, die Sie einnehmen, einschließlich verschreibungspflichtiger und rezeptfreier Medikamente -Gegenmedikamente, Vitamine und Kräuterzusätze. Informieren Sie sich über die Medikamente, die Sie einnehmen. Führen Sie eine Liste davon, um sie Ihrem Arzt und Apotheker zu zeigen, wenn Sie ein neues Arzneimittel erhalten.

    Wie soll ich Alhemo anwenden?

  • Ändern (drehen) Sie Ihre Injektionsstelle bei jeder Injektion. Verwenden Sie nicht für jede Injektion dieselbe Stelle.
  • Um die richtige Erhaltungsdosis für Sie zu bestimmen, wird Ihr Arzt einen Bluttest durchführen, um die Menge an Alhemo in Ihrem Blut zu überprüfen. Ihr Arzt führt möglicherweise während der Behandlung mit Alhemo zusätzliche Blutuntersuchungen durch.
  • Teilen Sie Ihre Alhemo-Pens und -Nadeln nicht mit einer anderen Person, auch wenn die Nadel gewechselt wurde. Sie können eine andere Person anstecken oder sich von ihr anstecken
  • Wenn Sie in den ersten 4 Behandlungswochen eine Dosis Alhemo vergessen haben, wenden Sie sich sofort an Ihren Arzt. Ihr Arzt wird Ihnen sagen, wie viel Alhemo Sie injizieren müssen

    • Was sind die möglichen Nebenwirkungen von Alhemo?Alhemo kann schwerwiegende Nebenwirkungen verursachen, darunter:

  • Blutgerinnsel (thromboembolische Ereignisse). Alhemo kann zur Bildung von Blutgerinnseln in Blutgefäßen wie Armen, Beinen, Herz, Lunge, Gehirn, Augen, Nieren oder Magen führen. Bei Ihnen besteht möglicherweise das Risiko, dass während der Behandlung mit Alhemo Blutgerinnsel entstehen, wenn Sie zur Behandlung von Durchbruchblutungen hohe oder häufige Dosen von Faktorprodukten oder Bypassing-Mitteln anwenden oder wenn Sie unter bestimmten Erkrankungen leiden. Suchen Sie sofort medizinische Hilfe auf, wenn Sie Anzeichen und Symptome von Blutgerinnseln bemerken, darunter: Schwellung, Wärme, Schmerzen oder Rötung der Haut; Kopfschmerzen; Schwierigkeiten beim Sprechen oder Bewegen; Augenschmerzen oder Schwellung; plötzliche Schmerzen im Bauch oder im unteren Rückenbereich; Kurzatmigkeit oder starke Brustschmerzen; Verwirrung; Taubheitsgefühl im Gesicht; und Probleme mit Ihrem Sehvermögen
  • Allergische Reaktionen. Alhemo kann allergische Reaktionen hervorrufen, einschließlich Hautrötung, Hautausschlag, Nesselsucht, Juckreiz und Schmerzen im Magenbereich. Brechen Sie die Anwendung von Alhemo ab und holen Sie sich umgehend ärztliche Hilfe, wenn bei Ihnen Anzeichen oder Symptome einer schweren allergischen Reaktion auftreten, darunter: Juckreiz auf großen Hautflächen; Schluckbeschwerden; Keuchen; blasse und kalte Haut; Schwindel aufgrund von niedrigem Blutdruck; Rötung oder Schwellung von Lippen, Zunge, Gesicht oder Händen; Kurzatmigkeit; Engegefühl in der Brust; und schneller Herzschlag

    • Zu den häufigsten Nebenwirkungen von Alhemo gehören: Blutergüsse, Rötung, Blutungen oder Juckreiz an der Injektionsstelle und Nesselsucht.

    Über Novo Nordisk Novo Nordisk ist ein führendes globales Gesundheitsunternehmen, das 1923 gegründet wurde und seinen Hauptsitz in Dänemark hat. Unser Ziel ist es, Veränderungen voranzutreiben, um schwere chronische Krankheiten zu bekämpfen, die auf unserer Erfahrung im Bereich Diabetes aufbauen. Wir tun dies, indem wir wissenschaftliche Durchbrüche vorantreiben, den Zugang zu unseren Medikamenten erweitern und uns für die Vorbeugung und letztendlich Heilung von Krankheiten einsetzen. Novo Nordisk beschäftigt rund 72.000 Mitarbeiter in 80 Ländern und vermarktet seine Produkte in rund 170 Ländern. Weitere Informationen finden Sie unter novonordisk.com, Facebook, Instagram, X, LinkedIn und YouTube.

    Referenzen

  • Alhemo (Concizumab-Mtci)-Injektion zur subkutanen Anwendung [Packungsbeilage]. Plainsboro, NJ: Novo Nordisk Inc.
  • Hedner U. Geschichte der rFVIIa-Therapie. Thromb Res. 2010;125 Suppl 1:S4-S6. doi:10.1016/j.thromres.2010.01.021
  • Shapiro AD. Concizumab: ein neuartiges Anti-TFPI-Therapeutikum gegen Hämophilie. Blutadv. 2021;5(1):279
  • Srivastava A, Santagostino E, Dougall A, et al. WFH Guidelines for the Management of Hemophilia, 3. Auflage [veröffentlichte Korrektur erscheint in Haemophilia. 2021 Jul;27(4):699]. Hämophilie. 2020;26 Suppl 6:1-158. doi:10.1111/hae.14046
  • Matsushita T, Shapiro A, Abraham A, et al. Phase-3-Studie mit Concizumab bei Hämophilie mit Inhibitoren. N Engl J Med. 2023; 389(9): 783-794.
  • Male C, Andersson NG, Rafowicz A, et al. Inhibitorinzidenz in einer nicht ausgewählten Kohorte zuvor unbehandelter Patienten mit schwerer Hämophilie B: eine PedNet-Studie. Haematologica. 2021 106(1):123-129. doi: 10.3324/haematol.2019.239160. PMID: 31919092; PMCID: PMC7776246.
  • Weltverband der Hämophilie. Annual Global Survey 2021. Zugriff im Dezember 2024. Verfügbar unter https://www1.wfh.org/publications/files/pdf-2399.pdf.
  • Centers for Disease Control and Prevention ( CDC). Faktor VIII und Faktor IX. Zugriff im Dezember 2024. Verfügbar unter https://www.cdc.gov/hemophilia-community-counts/php/data-research/2024-march-factor-viii-and-factor-ix.html.
  • Centers for Disease Control and Prevention (CDC). Über Hämophilie. Zugriff im Dezember 2024. Verfügbar unter https://www.cdc.gov/hemophilia/about/?CDC_AAref_Val=https://www.cdc.gov/ncbddd/hemophilia/facts.html .
  • Kim JY, du CW. Prävalenz und Risikofaktoren der Inhibitorentwicklung von FVIII bei vorbehandelten Patienten mit Hämophilie A. Blood Res. 2019 Sep;54(3):204-209. doi: 10.5045/br.2019.54.3.204.

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