La FDA aprueba Alhemo (concizumab-mtci) para prevenir o reducir los episodios hemorrágicos en personas con hemofilia A o B con inhibidores

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La FDA aprueba Alhemo (concizumab-mtci) para prevenir o reducir los episodios hemorrágicos en personas con hemofilia A o B con inhibidores

PLAINSBORO, Nueva Jersey, 20 de diciembre de 2024 / PRNewswire/ -- Novo Nordisk anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó Alhemo (concizumab-mtci) inyectable como profilaxis una vez al día para prevenir o reducir la frecuencia de episodios hemorrágicos en pacientes adultos y pediátricos de 12 años de edad y mayores con hemofilia A o B con inhibidores, continuando con su compromiso de más de 35 años con esos viven con trastornos hemorrágicos raros.1,2 Alhemo es un antagonista del inhibidor de la vía del factor tisular (TFPI) que se dosifica en una pluma premezclada y precargada para inyección subcutánea (60 mg/1,5 ml, 150 mg/1,5 ml o 300 mg/3 ml) mediante una aguja delgada de 4 mm y calibre 32, que se proporciona por separado.1,3 Actualmente, muchos tratamientos para la hemofilia A o B con inhibidores se administran mediante infusiones intravenosas y Alhemo es el primer tratamiento de inyección subcutánea de este tipo para esta población.1,4,5

Alhemo está diseñado para bloquear una proteína llamada TFPI en el cuerpo que impide que la sangre se coagule. Al bloquear el TFPI, Alhemo mejora la producción de trombina, una proteína que ayuda a coagular la sangre y prevenir hemorragias, cuando los otros factores de coagulación faltan o son deficientes en presencia de inhibidores.3,5

Se estima que El 30% de los pacientes que viven con hemofilia A grave y entre el 5% y el 10% de aquellos con hemofilia B grave desarrollan inhibidores, lo que hace que el tratamiento de la hemofilia en algunos pacientes sea significativamente más desafiante.4,6 Si bien los tratamientos han mejorado las vidas de muchos quienes viven con hemofilia, aquellos con hemofilia B con inhibidores aún experimentan una carga de enfermedad y tratamiento debido a las limitadas opciones de tratamiento profiláctico para prevenir el sangrado.4 Debido a las necesidades médicas no cubiertas en esta población, y con base en los resultados del ensayo clínico de Fase 2, la FDA recibió la designación de Terapia Innovadora para Alhemo en la hemofilia B con inhibidores.3

"La aprobación de Alhemo significa un logro notable en el tratamiento profiláctico de la hemofilia para personas con inhibidores de 12 años o más que, en algunos casos, actualmente tienen pocas opciones", afirmó Anna Windle, vicepresidenta sénior de desarrollo clínico de Novo Nordisk. "Como el primer tratamiento de este tipo para esta población, Alhemo representa un paso significativo para ayudar a abordar las necesidades insatisfechas de los pacientes con hemofilia con inhibidores, destacando el compromiso de Novo Nordisk con las innovaciones centradas en el paciente en enfermedades raras".

El objetivo principal del estudio fundamental de fase 3 explorer7 que comparó el número de episodios hemorrágicos espontáneos y traumáticos tratados, medidos por la tasa de hemorragia anual (ABR), mostró una reducción del 86 % de la ABR en pacientes aleatorizados para recibir Alhemoprofilaxis en comparación con ninguna profilaxis (relación ABR de 0,14, intervalo de confianza [IC] del 95 %, 0,07 a 0,29, valor de p <0,001). La ABR media estimada fue de 1,7 para los pacientes que recibieron profilaxis con Alhemo en comparación con 11,8 para los pacientes sin profilaxis y la mediana general de la ABR fue cero para las hemorragias espontáneas y traumáticas tratadas en comparación con 9,8 ABR en pacientes sin profilaxis.5 Como criterio de valoración secundario de eficacia de apoyo, El 64 % de los pacientes asignados al azar para recibir el tratamiento de profilaxis con Alhemo no experimentaron hemorragias espontáneas ni traumáticas tratadas durante los primeros 24 semanas de tratamiento versus 11% sin profilaxis.5 En el estudio explorer7, las reacciones adversas más comunes informadas en ≥5% de los pacientes aleatorizados para recibir Alhemo fueron reacciones en el lugar de la inyección (18%) y urticaria (6%). Las reacciones adversas graves fueron infarto renal y reacción de hipersensibilidad.1

"El desarrollo de inhibidores sigue siendo la complicación más grave relacionada con el tratamiento para las personas que viven con hemofilia. Para los pacientes con inhibidores, especialmente en hemofilia B, su hemofilia puede permanecer mal controlada y representar un riesgo potencialmente mortal", dijo Amy Shapiro , MD, director ejecutivo y director médico del Indiana Hemophilia & Thrombosis Center, Inc. "La aprobación de Alhemo, una pluma de inyección subcutánea de profilaxis, primera en su tipo, para adultos y niños de 12 años y mayores con hemofilia A y B con inhibidores: proporciona una alternativa muy necesaria al estándar actual de atención en hemofilia B con inhibidores, al mismo tiempo que ofrece a los pacientes con hemofilia A con inhibidores más opciones de tratamiento y, en última instancia, brinda a más pacientes con inhibidores la oportunidad de personalizar su atención y abordar las brechas de tratamiento actuales".

Además de los EE. UU., Alhemo está actualmente aprobado en Australia, Japón, Suiza y la UE, con indicaciones específicas que varían según país.

Acerca del estudio explorer7Explorer7 es un ensayo clínico que estableció la eficacia y seguridad de Alhemo para adultos y pacientes pediátricos de 12 años de edad y mayores que viven con hemofilia A o B con inhibidores.1,5 En explorer7, 52 hombres fueron asignados aleatoriamente en una proporción de 1:2 para no recibir profilaxis (grupo 1, n = 19) o profilaxis con Alhemo (grupo 2, n=33) y 81 hombres fueron asignados de forma no aleatoria para recibir profilaxis con Alhemo (brazos 3 y 4).1,5 La dosis de carga inicial de Alhemo fue de 1 mg por kilogramo de peso corporal, seguida de 0,2 mg por kilogramo al día, y potencialmente individualizada. sobre la base de la concentración plasmática de concizumab-mtci medida en la semana 4.1,5 El análisis primario se llevó a cabo cuando todos los pacientes de los brazos 1 y 2 completaron al menos 24 o 32 semanas, respectivamente, y compararon el número de episodios hemorrágicos espontáneos y traumáticos tratados, medidos como ABR, entre los brazos uno y dos.1,5 Los criterios de valoración secundarios de apoyo, como el porcentaje de pacientes que no experimentaron sangrados, se informan solo como resultados descriptivos. .5

Acerca de la hemofilia con inhibidoresLa hemofilia es un trastorno hemorrágico poco común que afecta aproximadamente a 800.000 personas en todo el mundo y a 32.000 personas en el mundo. EE. UU., que afecta la capacidad del cuerpo para producir coágulos de sangre, un proceso necesario para detener el sangrado.7-9 Es causado por una mutación en un gen que proporciona instrucciones para producir las proteínas del factor de coagulación necesarias para formar un coágulo de sangre.9 Este cambio puede impedir que la proteína de coagulación funcione correctamente o que falte por completo.9 Hay diferentes tipos de hemofilia, que se caracterizan por el tipo de proteína del factor de coagulación que está defectuosa o falta. La hemofilia A es causada por niveles bajos del factor de coagulación VIII (FVIII), mientras que la hemofilia B es causada por niveles bajos del factor de coagulación IX (FIX).9 La hemofilia a menudo se trata reemplazando el factor de coagulación faltante mediante infusiones intravenosas, también conocidas como reemplazo. terapia.9 Sin embargo, a veces el cuerpo puede producir inhibidores como respuesta inmune a los factores de coagulación en la terapia, lo que significa que la terapia de reemplazo no funciona y limita las opciones generales de tratamiento.9,10

Acerca de la inyección de Alhemo (concizumab-mtci Alhemo es un antagonista del inhibidor de la vía del factor tisular (TFPI), una proteína del cuerpo que ayuda a detener la coagulación de la sangre. Al inhibir TFPI, Alhemo mejora la producción de factor Xa (FXa) durante la fase de inicio de la coagulación, lo que mejora la generación de trombina y la formación de coágulos en pacientes con hemofilia A o B con inhibidores. El efecto de Alhemo no se ve influenciado por la presencia de anticuerpos inhibidores de FVIII o FIX y Alhemo no induce ni mejora el desarrollo de inhibidores directos de FVIII o FIX. Alhemo está aprobado como profilaxis una vez al día para prevenir o reducir la frecuencia de episodios hemorrágicos en adultos y pacientes pediátricos de 12 años de edad y mayores con hemofilia A o B con inhibidores en los EE. UU.

¿Qué es Alhemo?La inyección de Alhemo (concizumab-mtci) de 60 mg, 150 mg o 300 mg es un medicamento recetado que se usa para la profilaxis de rutina para prevenir o reducir la frecuencia de episodios hemorrágicos en adultos y niños de 12 años de edad y mayores con hemofilia A con inhibidores del factor VIII o hemofilia B con inhibidores del factor IX.

  • No se sabe si Alhemo es seguro y eficaz en personas que reciben inducción de tolerancia inmune (ITI) en curso
  • No se sabe si Alhemo es seguro y eficaz para la hemofilia A y B con y sin inhibidores en niños menores de 12 años. edad

    • Información de seguridad importante

    ¿Cuál es la información más importante que debo saber sobre Alhemo?

  • Es importante seguir el programa de dosificación diaria de Alhemo para mantenerse protegido contra el sangrado. Esto es especialmente importante durante las primeras 4 semanas de tratamiento para garantizar que se establezca una dosis de mantenimiento correcta. Utilice Alhemo exactamente según lo prescrito por su proveedor de atención médica (HCP). No deje de usar Alhemo sin hablar con su médico. Si omite dosis o deja de usar Alhemo, es posible que ya no esté protegido contra el sangrado
  • Su médico puede recetarle agentes de derivación durante el tratamiento con Alhemo. Siga cuidadosamente las instrucciones de su médico sobre cuándo utilizar agentes de derivación a demanda y la dosis y el cronograma recomendados para los sangrados intermenstruales

    • No use Alhemo si es alérgico al concizumab-mtci o a cualquiera de los ingredientes de Alhemo.

    Antes de usar Alhemo , infórmele a su médico sobre todas sus afecciones médicas, incluso si usted:

  • Tiene una cirugía planificada. Su médico puede suspender el tratamiento con Alhemo antes de su cirugía. Hable con su médico sobre cuándo dejar de usar Alhemo y cuándo comenzar de nuevo si tiene una cirugía planificada.
  • Está embarazada o planea quedar embarazada. No se sabe si Alhemo puede dañar al feto.

    • Mujeres que pueden quedar embarazadas

  • Su médico puede realizar una prueba de embarazo antes de comenzar el tratamiento con Alhemo.
  • Debe utilizar un método anticonceptivo eficaz durante el tratamiento con Alhemo y durante 7 semanas después de finalizar el tratamiento. Hable con su médico sobre los métodos anticonceptivos que puede utilizar durante este tiempo
  • Está amamantando o planea amamantar. No se sabe si Alhemo pasa a la leche materna. Hable con su médico sobre la mejor manera de alimentar a su bebé durante el tratamiento con Alhemo

    • Infórmele a su médico sobre todos los medicamentos que toma, incluidos los recetados y los de venta libre. -medicamentos de venta libre, vitaminas y suplementos a base de hierbas. Conozca los medicamentos que toma. Mantenga una lista de ellos para mostrársela a su médico y a su farmacéutico cuando obtenga un nuevo medicamento.

    ¿Cómo debo usar Alhemo?

  • Cambie (rote) el lugar de inyección con cada inyección. No utilice el mismo lugar para cada inyección
  • Para determinar la dosis de mantenimiento adecuada para usted, su médico le realizará un análisis de sangre para comprobar la cantidad de Alhemo en su sangre. Su médico puede realizar análisis de sangre adicionales durante el tratamiento con Alhemo
  • No comparta sus plumas y agujas Alhemo con otra persona, incluso si se ha cambiado la aguja. Puede contagiar o contraer una infección a otra persona
  • Si omite una dosis de Alhemo durante las primeras 4 semanas de tratamiento, comuníquese con su médico de inmediato. Su médico le indicará cuánto Alhemo debe inyectar

    • ¿Cuáles son los posibles efectos secundarios de Alhemo?Alhemo puede causar efectos secundarios graves, que incluyen:

  • Coágulos de sangre (eventos tromboembólicos). Alhemo puede provocar la formación de coágulos de sangre en los vasos sanguíneos, como en los brazos, las piernas, el corazón, los pulmones, el cerebro, los ojos, los riñones o el estómago. Usted puede correr riesgo de desarrollar coágulos de sangre durante el tratamiento con Alhemo si usa dosis altas o frecuentes de productos de factor o agentes bypass para tratar hemorragias intermenstruales, o si tiene ciertas afecciones. Busque atención médica de inmediato si tiene signos y síntomas de coágulos sanguíneos, que incluyen: hinchazón, calor, dolor o enrojecimiento de la piel; dolor de cabeza; dificultad para hablar o moverse; dolor o hinchazón de los ojos; dolor repentino en el estómago o en la zona lumbar; sensación de falta de aire o dolor intenso en el pecho; confusión; entumecimiento en tu cara; y problemas con la visión
  • Reacciones alérgicas. Alhemo puede causar reacciones alérgicas, que incluyen enrojecimiento de la piel, sarpullido, urticaria, picazón y dolor en el área del estómago (abdominal). Deje de usar Alhemo y busque atención médica de emergencia de inmediato si desarrolla algún signo o síntoma de una reacción alérgica grave, que incluye: picazón en áreas grandes de la piel; dificultad para tragar; sibilancias; piel pálida y fría; mareos debido a la presión arterial baja; enrojecimiento o hinchazón de labios, lengua, cara o manos; dificultad para respirar; opresión en el pecho; y latidos rápidos

    • Los efectos secundarios más comunes de Alhemo incluyen: hematomas, enrojecimiento, sangrado o picazón en el lugar de la inyección y urticaria.

    Acerca de Novo Nordisk Novo Nordisk es una empresa sanitaria líder a nivel mundial, fundada en 1923 y con sede en Dinamarca. Nuestro propósito es impulsar el cambio para derrotar las enfermedades crónicas graves, basándose en nuestra herencia en diabetes. Lo hacemos siendo pioneros en avances científicos, ampliando el acceso a nuestros medicamentos y trabajando para prevenir y, en última instancia, curar enfermedades. Novo Nordisk emplea a unas 72.000 personas en 80 países y comercializa sus productos en unos 170 países. Para obtener más información, visite novonordisk.com, Facebook, Instagram, X, LinkedIn y YouTube.

    Referencias

  • Inyección de Alhemo (concizumab-mtci), para uso subcutáneo [prospecto]. Plainsboro, Nueva Jersey: Novo Nordisk Inc.
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    • FUENTE Novo Nordisk

    Al corriente : 2024-12-23 12:00

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