La FDA approuve Alhemo (concizumab-mtci) pour prévenir ou réduire les épisodes hémorragiques chez les personnes atteintes d'hémophilie A ou B avec des inhibiteurs
La FDA approuve Alhemo (concizumab-mtci) pour prévenir ou réduire les épisodes hémorragiques chez les personnes atteintes d'hémophilie A ou B avec des inhibiteurs
PLAINSBORO, N.J., 20 décembre 2024 / PRNewswire/ -- Novo Nordisk a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé Alhemo (concizumab-mtci) injectable en prophylaxie une fois par jour pour prévenir ou réduire la fréquence des épisodes hémorragiques chez les patients adultes et pédiatriques de 12 ans et plus atteints d'hémophilie A ou B avec inhibiteurs, poursuivant ainsi son engagement de plus de 35 ans envers ces vivant avec des troubles hémorragiques rares.1,2 Alhemo est un antagoniste des inhibiteurs de la voie du facteur tissulaire (TFPI) administré dans un stylo prérempli et prémélangé pour injection sous-cutanée (60 mg/1,5 mL, 150 mg/1,5 mL ou 300 mg/3 mL) via une fine aiguille de calibre 32 de 4 mm, fournie séparément.1,3 Actuellement, de nombreux traitements de l'hémophilie A ou B avec inhibiteurs sont administrés par perfusion intraveineuse, et Alhemo est le premier traitement par injection sous-cutanée de ce type pour cette population.1,4,5
Alhemo est conçu pour bloquer une protéine appelée TFPI dans le corps qui empêche la coagulation du sang. En bloquant le TFPI, Alhemo améliore la production de thrombine, une protéine qui aide à coaguler le sang et à prévenir les saignements, lorsque les autres facteurs de coagulation sont absents ou déficients en présence d'inhibiteurs.3,5
Une estimation 30 % des patients atteints d’hémophilie A sévère et 5 à 10 % de ceux atteints d’hémophilie B sévère développent des inhibiteurs, ce qui rend le traitement de l’hémophilie chez certains patients beaucoup plus difficile.4,6 Bien que les traitements se soient améliorés Dans la vie de nombreuses personnes atteintes d'hémophilie, les personnes atteintes d'hémophilie B avec inhibiteurs subissent toujours un fardeau de maladie et de traitement en raison des options limitées de traitement prophylactique pour prévenir les saignements.4 En raison des besoins médicaux non satisfaits dans cette population et sur la base de l'essai clinique de phase 2 résultats, la FDA a accordé la désignation de thérapie révolutionnaire à Alhemo dans le traitement de l'hémophilie B avec des inhibiteurs.3
« L'approbation d'Alhemo représente une réussite remarquable dans le traitement prophylactique de l'hémophilie pour les personnes atteintes d'inhibiteurs âgées de 12 ans et plus qui, dans certains cas, n'ont actuellement que peu d'options », a déclaré Anna Windle, vice-présidente principale du développement clinique chez Novo Nordisk. « En tant que premier traitement de ce type pour cette population, Alhemo représente une étape importante dans la réponse aux besoins non satisfaits des patients hémophiles avec inhibiteurs, soulignant l'engagement de Novo Nordisk en faveur d'innovations centrées sur le patient dans le domaine des maladies rares. »
L'objectif principal de l'étude pivot de phase 3 explorer7, qui comparait le nombre d'épisodes hémorragiques spontanés et traumatiques traités, tel que mesuré par le taux de saignement annuel (ABR), a montré une réduction de 86 % de l'ABR chez les patients randomisés pour recevoir Alhemo. prophylaxie par rapport à l'absence de prophylaxie (rapport TEA de 0,14, intervalle de confiance [IC] à 95 %, 0,07 à 0,29, valeur p <0,001). L'ABR moyen estimé était de 1,7 pour les patients sous prophylaxie Alhemo, contre 11,8 pour les patients sans prophylaxie, et l'ABR médian global était de zéro pour les saignements spontanés et traumatiques traités, contre 9,8 pour les patients sans prophylaxie.5 Comme critère d'évaluation secondaire d'efficacité, 64 % des patients randomisés pour recevoir le traitement prophylactique Alhemo n'ont présenté aucun saignement spontané ou traumatique traité au cours des 24 premières semaines de traitement. contre 11 % sans prophylaxie.5 Dans l'étude explorer7, les effets indésirables les plus fréquemment rapportés chez ≥ 5 % des patients randomisés pour recevoir Alhemo étaient des réactions au site d'injection (18 %) et de l'urticaire (6 %). Les effets indésirables graves étaient un infarctus rénal et une réaction d'hypersensibilité.1
"Le développement d'inhibiteurs reste la complication la plus grave liée au traitement pour les personnes atteintes d'hémophilie. Pour les patients atteints d'inhibiteurs, en particulier dans l'hémophilie B, leur hémophilie peut rester mal contrôlée et présenter un risque potentiellement mortel", a déclaré Amy Shapiro. , MD, PDG et co-directeur médical de l'Indiana Hemophilia & Thrombosis Center, Inc. "L'approbation d'Alhemo - un stylo d'injection sous-cutanée prophylactique unique en son genre pour les adultes et les enfants de 12 ans et plus atteints d'hémophilie A et B avec inhibiteurs – offre une alternative indispensable à la norme de soins actuelle pour l'hémophilie B avec inhibiteurs, tout en offrant aux patients atteints d'hémophilie A avec inhibiteurs plus d'options de traitement, offrant ainsi à terme un plus grand nombre de patients aux inhibiteurs la possibilité de personnaliser leurs soins et de combler les lacunes actuelles en matière de traitement."
En plus des États-Unis, Alhemo est actuellement approuvé en Australie, au Japon, en Suisse et dans l'UE, avec des indications spécifiques variables. par pays.
À propos de l'étude explorer7Explorer7 est un essai clinique qui a établi l'efficacité et l'innocuité d'Alhemo chez les adultes et les patients pédiatriques de 12 ans et plus vivant avec une hémophilie A ou B avec inhibiteurs.1,5 Dans l'étude explorer7, 52 hommes ont été répartis au hasard selon un rapport de 1:2 pour ne recevoir aucune prophylaxie (bras 1, n = 19) ou une prophylaxie Alhemo (bras 2, n = 33) et 81 les hommes ont été assignés de manière non aléatoire pour recevoir une prophylaxie par Alhemo (bras 3 et 4).1,5 La dose de charge initiale d'Alhemo était de 1 mg par kilogramme de poids corporel, suivie de 0,2 mg par kilogramme par jour, et potentiellement individualisée sur la base du concizumab- Concentration plasmatique de mtci mesurée à la semaine 4.1,5 L'analyse principale a été réalisée lorsque tous les patients des bras 1 et 2 ont terminé au moins 24 ou 32 semaines, respectivement, et a comparé la nombre d'épisodes hémorragiques spontanés et traumatiques traités, mesuré en tant que PEA, entre les bras un et deux.1,5 Les critères d'évaluation secondaires favorables, tels que le pourcentage de patients ne présentant aucun saignement, sont rapportés uniquement à titre descriptif.5
À propos de l'hémophilie avec inhibiteursL'hémophilie est un trouble hémorragique rare qui touche environ 800 000 personnes dans le monde et 32 000 personnes aux États-Unis, qui altère les fonctions capacité à former des caillots sanguins, un processus nécessaire pour arrêter le saignement.7-9 Elle est causée par une mutation dans un gène qui fournit des instructions pour fabriquer les protéines du facteur de coagulation nécessaires à la formation d'un caillot sanguin.9 Ce changement peut empêcher la protéine de coagulation de fonctionner correctement ou être complètement absent9. Il existe différents types d’hémophilie, caractérisés par le type de protéine du facteur de coagulation qui est défectueuse ou manquante. L'hémophilie A est causée par de faibles taux de facteur de coagulation VIII (FVIII), tandis que l'hémophilie B est causée par de faibles taux de facteur de coagulation IX (FIX).9 L'hémophilie est souvent traitée en remplaçant le facteur de coagulation manquant par des perfusions intraveineuses, également appelées thérapie.9 Cependant, parfois, l'organisme peut produire des inhibiteurs en tant que réponse immunitaire aux facteurs de coagulation présents dans la thérapie, ce qui signifie que la thérapie de remplacement ne fonctionne pas et limite les options de traitement globales.9,10
À propos d'Alhemo (concizumab-mtci) injectable Alhemo est un antagoniste de la voie du facteur tissulaire (TFPI), une protéine présente dans l'organisme qui aide à empêcher la coagulation du sang. En inhibant le TFPI, Alhemo améliore la production de facteur Xa (FXa) pendant la phase d'initiation de la coagulation, conduisant à une meilleure génération de thrombine et à la formation de caillots chez les patients atteints d'hémophilie A ou B porteurs d'inhibiteurs. L’effet d’Alhemo n’est pas influencé par la présence d’anticorps inhibiteurs du FVIII ou du FIX et Alhemo n’induit ni n’améliore le développement d’inhibiteurs directs du FVIII ou du FIX. Alhemo est approuvé comme prophylaxie une fois par jour pour prévenir ou réduire la fréquence des épisodes hémorragiques chez les adultes et les patients pédiatriques de 12 ans et plus atteints d'hémophilie A ou B avec inhibiteurs aux États-Unis.1
Qu'est-ce qu'Alhemo ?Alhemo (concizumab-mtci) injectable à 60 mg, 150 mg ou 300 mg est un médicament sur ordonnance utilisé en prophylaxie de routine pour prévenir ou réduire la fréquence des épisodes hémorragiques chez les adultes et les enfants de 12 ans et plus atteints d'hémophilie A avec inhibiteurs du facteur VIII ou d'hémophilie B avec inhibiteurs du facteur IX.
Informations de sécurité importantes
Quelles sont les informations les plus importantes que je devrais connaître sur Alhemo ?
N'utilisez pas Alhemo si vous êtes allergique au concizumab-mtci ou à l'un des ingrédients d'Alhemo.
Avant d'utiliser Alhemo , informez votre professionnel de la santé de tous vos problèmes de santé, y compris si vous :
Femmes capables de tomber enceintes
Informez votre professionnel de la santé de tous les médicaments que vous prenez, y compris ceux sur ordonnance et en vente libre. -médicaments en vente libre, vitamines et suppléments à base de plantes. Connaissez les médicaments que vous prenez. Gardez-en une liste pour la montrer à votre professionnel de la santé et à votre pharmacien lorsque vous recevez un nouveau médicament.
Comment dois-je utiliser Alhemo ?
Quels sont les effets secondaires possibles d'Alhemo ?Alhemo peut provoquer des effets secondaires graves, notamment :
Les effets secondaires les plus courants d'Alhemo comprennent : des ecchymoses, des rougeurs, des saignements ou des démangeaisons au site d'injection et de l'urticaire.
À propos de Novo Nordisk Novo Nordisk est une entreprise mondiale de soins de santé de premier plan, fondée en 1923 et dont le siège est au Danemark. Notre objectif est de favoriser le changement pour vaincre les maladies chroniques graves, en nous appuyant sur notre héritage en matière de diabète. Nous y parvenons en ouvrant la voie à des percées scientifiques, en élargissant l’accès à nos médicaments et en travaillant à prévenir et, à terme, guérir les maladies. Novo Nordisk emploie environ 72 000 personnes dans 80 pays et commercialise ses produits dans environ 170 pays. Pour plus d'informations, visitez novonordisk.com, Facebook, Instagram, X, LinkedIn et YouTube.
Références
SOURCE Novo Nordisk
Publié : 2024-12-23 12:00
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