FDA Menyetujui Alhemo (concizumab-mtci) untuk Mencegah atau Mengurangi Episode Pendarahan pada Orang dengan Hemofilia A atau B dengan Inhibitor

Ikuti Drugslib di

FDA Menyetujui Alhemo (concizumab-mtci) untuk Mencegah atau Mengurangi Episode Pendarahan pada Penderita Hemofilia A atau B dengan Inhibitor

PLAINSBORO, N.J., 20 Des. 2024 / PRNewswire/ -- Novo Nordisk hari ini mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) menyetujui Alhemo (concizumab-mtci) suntikan sebagai profilaksis sekali sehari untuk mencegah atau mengurangi frekuensi episode perdarahan pada pasien dewasa dan anak berusia 12 tahun ke atas dengan hemofilia A atau B dengan inhibitor, melanjutkan komitmennya selama lebih dari 35 tahun terhadap hal tersebut hidup dengan kelainan perdarahan yang jarang terjadi.1,2 Alhemo adalah antagonis jalur faktor jaringan (TFPI) yang diberikan dalam pena yang telah diisi sebelumnya dan telah dicampur sebelumnya untuk injeksi subkutan (60 mg/1,5 mL, 150 mg/1,5 mL, atau 300 mg/3 mL) melalui jarum tipis berukuran 32 gauge, 4 mm, yang disediakan terpisah.1,3 Saat ini, banyak pengobatan untuk hemofilia A atau B dengan inhibitor diberikan melalui infus intravena, dan Alhemo adalah pengobatan injeksi subkutan pertama dari jenisnya untuk populasi ini.1,4,5

Alhemo dirancang untuk memblokir protein yang disebut TFPI di dalam tubuh yang menghentikan pembekuan darah. Dengan memblokir TFPI, Alhemo meningkatkan produksi trombin, protein yang membantu membekukan darah dan mencegah pendarahan, ketika faktor pembekuan lainnya hilang atau kekurangan dengan adanya inhibitor.3,5

Diperkirakan 30% pasien penderita hemofilia A berat dan 5-10% penderita hemofilia B berat mengembangkan inhibitor, sehingga pengobatan hemofilia pada beberapa pasien jauh lebih menantang.4,6 Meskipun pengobatan telah meningkatkan taraf hidup banyak orang, penderita hemofilia, penderita hemofilia B dengan inhibitor masih mengalami beban penyakit dan pengobatan karena terbatasnya pilihan pengobatan profilaksis untuk mencegah perdarahan.4 Karena kebutuhan medis yang belum terpenuhi pada populasi ini, dan berdasarkan hasil uji klinis Fase 2, FDA mengabulkan permintaan tersebut. Sebutan Terapi Terobosan untuk Alhemo pada hemofilia B dengan inhibitor.3

"Persetujuan Alhemo menandakan pencapaian luar biasa dalam pengobatan profilaksis hemofilia untuk individu dengan inhibitor berusia 12 tahun ke atas yang, dalam beberapa kasus, saat ini hanya memiliki sedikit pilihan," kata Anna Windle, SVP Clinical Development, Novo Nordisk. "Sebagai pengobatan pertama untuk populasi ini, Alhemo mewakili langkah signifikan dalam membantu mengatasi kebutuhan pasien hemofilia yang belum terpenuhi dengan inhibitor, menyoroti komitmen Novo Nordisk terhadap inovasi yang berpusat pada pasien dalam penyakit langka."

Tujuan utama dari penelitian penting Fase 3 explorer7 membandingkan jumlah episode perdarahan spontan dan traumatis yang diobati, yang diukur dengan laju perdarahan tahunan (ABR), menunjukkan penurunan ABR sebesar 86% pada pasien yang diacak untuk menerima Alhemo profilaksis dibandingkan tanpa profilaksis (rasio ABR 0,14, interval kepercayaan 95% [CI], 0,07 hingga 0,29, p-value <0,001). Perkiraan rata-rata ABR adalah 1,7 untuk pasien yang menggunakan profilaksis Alhemo dibandingkan dengan 11,8 untuk pasien yang tidak menggunakan profilaksis dan median keseluruhan ABR adalah nol untuk perdarahan spontan dan traumatis yang diobati dibandingkan dengan 9,8 ABR pada pasien yang tidak menggunakan profilaksis.5 Sebagai titik akhir efikasi sekunder suportif, 64% pasien yang diacak untuk menerima pengobatan profilaksis Alhemo tidak mengalami pendarahan spontan dan traumatis yang tidak diobati selama 24 minggu pertama pengobatan. vs 11% tanpa profilaksis.5 Dalam studi explorer7, efek samping yang paling umum dilaporkan pada ≥5% pasien yang menerima Alhemo secara acak adalah reaksi di tempat suntikan (18%) dan urtikaria (6%). Reaksi merugikan yang serius adalah infark ginjal dan reaksi hipersensitivitas.1

"Perkembangan inhibitor tetap menjadi komplikasi terkait pengobatan yang paling serius bagi penderita hemofilia. Untuk pasien dengan inhibitor, terutama pada hemofilia B, hemofilia mereka mungkin tetap tidak terkontrol dengan baik dan menimbulkan risiko yang mengancam jiwa," kata Amy Shapiro , MD, CEO dan direktur medis bersama di Indiana Hemophilia & Thrombosis Center, Inc. "Persetujuan Alhemo – pena injeksi subkutan profilaksis pertama untuk orang dewasa dan anak-anak 12 tahun ke atas penderita hemofilia A dan B dengan inhibitor – memberikan alternatif yang sangat dibutuhkan terhadap standar perawatan hemofilia B saat ini dengan inhibitor, sekaligus menawarkan lebih banyak pilihan pengobatan kepada pasien hemofilia A dengan inhibitor, yang pada akhirnya memberikan lebih banyak kesempatan kepada pasien dengan inhibitor untuk melakukan pengobatan hemofilia A dengan inhibitor. mempersonalisasi perawatan mereka dan mengatasi kesenjangan pengobatan saat ini."

Selain AS, Alhemo saat ini disetujui di Australia, Jepang, Swiss, dan UE, dengan indikasi spesifik yang berbeda-beda di setiap negara.

Tentang studi explorer7Explorer7 adalah uji klinis yang menetapkan kemanjuran dan keamanan Alhemo untuk pasien dewasa dan anak-anak berusia 12 tahun ke atas yang menderita hemofilia A atau B dengan inhibitor.1,5 Di explorer7, 52 laki-laki dipilih secara acak dengan rasio 1:2 untuk tidak menerima profilaksis (kelompok 1, n=19), atau profilaksis Alhemo (kelompok 2, n=33) dan 81 laki-laki secara tidak acak ditugaskan untuk menerima profilaksis Alhemo (kelompok 3 dan 4).1,5 Dosis awal Alhemo adalah 1 mg per kilogram berat badan, diikuti oleh 0,2 mg per kilogram setiap hari, dan berpotensi disesuaikan secara individual berdasarkan konsentrasi plasma concizumab-mtci yang diukur pada minggu ke 4.1,5 Analisis primer dilakukan ketika semua pasien dalam kelompok 1 dan 2 menyelesaikan setidaknya 24 atau 32 minggu, masing-masing, dan membandingkan jumlah episode perdarahan spontan dan traumatis yang diobati, diukur sebagai ABR, antara kelompok satu dan dua.1,5 Titik akhir sekunder yang mendukung, seperti persentase pasien yang tidak mengalami pendarahan sama sekali, dilaporkan hanya sebagai hasil deskriptif.5

Tentang hemofilia dengan inhibitorHemofilia adalah kelainan perdarahan langka yang menyerang sekitar 800.000 orang di seluruh dunia dan 32.000 orang di AS, yang mengganggu sistem kekebalan tubuh. kemampuan tubuh untuk membuat bekuan darah, suatu proses yang diperlukan untuk menghentikan pendarahan.7-9 Hal ini disebabkan oleh mutasi pada gen yang memberikan instruksi untuk membuat protein faktor pembekuan yang diperlukan untuk membentuk bekuan darah.9 Perubahan ini dapat mencegah protein pembekuan tidak berfungsi dengan baik atau hilang sama sekali.9 Terdapat berbagai jenis hemofilia, yang ditandai dengan jenis protein faktor pembekuan yang rusak atau hilang. Hemofilia A disebabkan oleh rendahnya kadar faktor pembekuan VIII (FVIII), sedangkan hemofilia B disebabkan oleh rendahnya kadar faktor pembekuan IX (FIX).9 Hemofilia sering kali diobati dengan mengganti faktor pembekuan yang hilang melalui infus intravena, yang juga dikenal sebagai penggantian. terapi.9 Namun, terkadang tubuh dapat memproduksi inhibitor sebagai respons imun terhadap faktor pembekuan dalam terapi, yang berarti terapi pengganti tidak berhasil dan membatasi pilihan pengobatan secara keseluruhan.9,10

Tentang injeksi Alhemo (concizumab-mtci) Alhemo adalah antagonis penghambat jalur faktor jaringan (TFPI), yaitu protein dalam tubuh yang membantu menghentikan pembekuan darah. Dengan menghambat TFPI, Alhemo meningkatkan produksi faktor Xa (FXa) selama fase inisiasi koagulasi, yang menyebabkan peningkatan pembentukan trombin dan pembentukan bekuan darah pada pasien hemofilia A atau B dengan inhibitor. Efek Alhemo tidak dipengaruhi oleh adanya antibodi penghambat terhadap FVIII atau FIX dan Alhemo tidak menginduksi atau meningkatkan pengembangan penghambat langsung terhadap FVIII atau FIX. Alhemo disetujui sebagai profilaksis sekali sehari untuk mencegah atau mengurangi frekuensi episode perdarahan pada pasien dewasa dan anak berusia 12 tahun ke atas dengan hemofilia A atau B dengan inhibitor di AS.1

Apa itu Alhemo?Alhemo (concizumab-mtci) injeksi 60 mg, 150 mg, atau 300 mg adalah obat resep yang digunakan untuk profilaksis rutin guna mencegah atau mengurangi frekuensinya. episode perdarahan pada orang dewasa dan anak-anak berusia 12 tahun ke atas dengan hemofilia A dengan inhibitor faktor VIII atau hemofilia B dengan inhibitor faktor IX.

  • Tidak diketahui apakah Alhemo adalah aman dan efektif pada orang yang menerima induksi toleransi imun (ITI)
  • Tidak diketahui apakah Alhemo aman dan efektif untuk hemofilia A dan B dengan dan tanpa inhibitor pada anak di bawah usia 12 tahun

    • Informasi Keselamatan Penting

    Informasi terpenting apa yang harus saya ketahui tentang Alhemo?

  • Penting untuk mengikuti jadwal pemberian dosis harian Alhemo agar tetap terlindungi dari pendarahan. Hal ini sangat penting selama 4 minggu pertama pengobatan untuk memastikan dosis pemeliharaan yang tepat telah ditetapkan. Gunakan Alhemo persis seperti yang ditentukan oleh penyedia layanan kesehatan Anda (HCP). Jangan berhenti menggunakan Alhemo tanpa berbicara dengan Profesi Kesehatan Anda. Jika Anda melewatkan dosis, atau berhenti menggunakan Alhemo, Anda mungkin tidak lagi terlindungi dari pendarahan
  • Dokter kesehatan Anda mungkin akan meresepkan agen bypass selama pengobatan dengan Alhemo. Ikuti dengan cermat instruksi Profesi Kesehatan Anda mengenai kapan harus menggunakan obat bypass sesuai permintaan, serta dosis dan jadwal yang disarankan untuk pendarahan hebat

    • Jangan gunakan Alhemo jika Anda alergi terhadap concizumab-mtci atau salah satu bahan dalam Alhemo.

    Sebelum menggunakan Alhemo , beri tahu Profesi Kesehatan Anda tentang semua kondisi medis Anda, termasuk jika Anda:

  • Memiliki rencana operasi. Profesi kesehatan Anda mungkin menghentikan pengobatan dengan Alhemo sebelum operasi Anda. Bicarakan dengan Profesi Kesehatan Anda tentang kapan harus berhenti menggunakan Alhemo dan kapan harus memulainya lagi jika Anda mempunyai rencana operasi.
  • Sedang hamil atau berencana untuk hamil. Tidak diketahui apakah Alhemo dapat membahayakan bayi Anda yang belum lahir.

    • Wanita yang bisa hamil

  • Profesor Anda mungkin melakukan tes kehamilan sebelum Anda memulai pengobatan dengan Alhemo.
  • Anda harus menggunakan metode kontrasepsi (kontrasepsi) yang efektif selama pengobatan dengan Alhemo dan selama 7 minggu setelah mengakhiri pengobatan. Bicarakan dengan Profesi Kesehatan Anda tentang metode pengendalian kelahiran yang dapat Anda gunakan selama ini
  • Sedang menyusui atau berencana untuk menyusui. Tidak diketahui apakah Alhemo masuk ke dalam ASI Anda. Bicarakan dengan Profesi Kesehatan Anda tentang cara terbaik memberi makan bayi Anda selama pengobatan dengan Alhemo

    • Beri tahu Profesi Kesehatan Anda tentang semua obat yang Anda minum, termasuk obat resep dan obat bebas -obat bebas, vitamin, dan suplemen herbal. Ketahui obat-obatan yang Anda minum. Simpan daftarnya untuk ditunjukkan kepada Profesi Kesehatan dan apoteker Anda saat Anda mendapatkan obat baru.

    Bagaimana cara menggunakan Alhemo?

  • Ubah (putar) tempat suntikan Anda pada setiap suntikan. Jangan menggunakan tempat yang sama untuk setiap suntikan
  • Untuk menentukan dosis pemeliharaan yang tepat bagi Anda, Profesi Kesehatan Anda akan melakukan tes darah untuk memeriksa jumlah Alhemo dalam darah Anda. Profesi kesehatan Anda mungkin melakukan tes darah tambahan selama pengobatan dengan Alhemo
  • Jangan berbagi pena dan jarum Alhemo Anda dengan orang lain, meskipun jarumnya sudah diganti. Anda dapat menularkan atau tertular kepada orang lain
  • Jika Anda melewatkan satu dosis Alhemo selama 4 minggu pertama pengobatan, segera hubungi Profesi Kesehatan Anda. Profesi kesehatan Anda akan memberi tahu Anda berapa banyak Alhemo yang harus disuntikkan

    • Apa saja kemungkinan efek samping Alhemo?Alhemo dapat menyebabkan efek samping yang serius, termasuk:

  • Penggumpalan darah (kejadian tromboemboli). Alhemo dapat menyebabkan pembekuan darah di pembuluh darah, seperti di lengan, kaki, jantung, paru-paru, otak, mata, ginjal, atau perut. Anda mungkin berisiko mengalami pembekuan darah selama pengobatan dengan Alhemo jika Anda menggunakan produk faktor dosis tinggi atau sering atau agen bypass untuk mengatasi pendarahan hebat, atau jika Anda memiliki kondisi tertentu. Segera dapatkan bantuan medis jika Anda mengalami tanda dan gejala penggumpalan darah, termasuk: pembengkakan, rasa hangat, nyeri, atau kemerahan pada kulit; sakit kepala; kesulitan berbicara atau bergerak; sakit mata atau bengkak; nyeri mendadak di perut atau daerah punggung bawah; merasa sesak napas atau nyeri dada yang parah; kebingungan; mati rasa di wajahmu; dan masalah dengan penglihatan Anda
  • Reaksi alergi. Alhemo dapat menimbulkan reaksi alergi, antara lain kemerahan pada kulit, ruam, gatal-gatal, gatal-gatal, dan nyeri di area perut (abdomen). Hentikan penggunaan Alhemo dan segera dapatkan bantuan medis darurat jika Anda mengalami tanda atau gejala reaksi alergi yang parah, termasuk: gatal pada area kulit yang luas; kesulitan menelan; mengi; kulit pucat dan dingin; pusing karena tekanan darah rendah; kemerahan atau bengkak pada bibir, lidah, wajah, atau tangan; sesak napas; sesak di dada; dan detak jantung cepat

    • Efek samping Alhemo yang paling umum meliputi: memar, kemerahan, pendarahan, atau gatal di tempat suntikan, dan gatal-gatal.

    Tentang Novo Nordisk Novo Nordisk adalah perusahaan perawatan kesehatan global terkemuka, didirikan pada tahun 1923 dan berkantor pusat di Denmark. Tujuan kami adalah mendorong perubahan untuk mengalahkan penyakit kronis yang serius, yang dibangun berdasarkan warisan diabetes kami. Kami melakukannya dengan memelopori terobosan ilmiah, memperluas akses terhadap obat-obatan kami, dan berupaya mencegah dan pada akhirnya menyembuhkan penyakit. Novo Nordisk mempekerjakan sekitar 72.000 orang di 80 negara dan memasarkan produknya di sekitar 170 negara. Untuk informasi lebih lanjut, kunjungi novonordisk.com, Facebook, Instagram, X, LinkedIn, dan YouTube.

    Referensi

  • Injeksi Alhemo (concizumab-mtci), untuk penggunaan subkutan [sisipan paket]. Plainsboro, NJ: Novo Nordisk Inc.
  • Hedner U. Sejarah terapi rFVIIa. Res Trombus. 2010;125 Tambahan 1:S4-S6. doi:10.1016/j.thromres.2010.01.021
  • Shapiro AD. Concizumab: terapi anti-TFPI baru untuk hemofilia. Adv Darah. 2021;5(1):279
  • Srivastava A, Santagostino E, Dougall A, dkk. Pedoman WFH Penatalaksanaan Hemofilia, edisi ke-3 [koreksi terbitan muncul di Haemophilia. Juli 2021;27(4):699]. Penyakit darah. 2020;26 Tambahan 6:1-158. doi:10.1111/hae.14046
  • Matsushita T, Shapiro A, Abraham A, dkk. Uji coba fase 3 concizumab pada hemofilia dengan inhibitor. N Engl J Med. 2023; 389(9): 783-794.
  • Pria C, Andersson NG, Rafowicz A, dkk. Insiden inhibitor dalam kohort yang tidak dipilih dari pasien hemofilia B berat yang sebelumnya tidak diobati: studi PedNet. Hematologi. 2021 106(1):123-129. doi: 10.3324/hematol.2019.239160. PMID: 31919092; PMCID: PMC7776246.
  • Federasi Hemofilia Dunia. Survei Global Tahunan 2021. Diakses Desember 2024. Tersedia di https://www1.wfh.org/publications/files/pdf-2399.pdf.
  • Pusat Pengendalian dan Pencegahan Penyakit ( CDC). Faktor VIII dan Faktor IX. Diakses Desember 2024. Tersedia di https://www.cdc.gov/hemophilia-community-counts/php/data-research/2024-march-factor-viii-and-factor-ix.html.
  • Pusat Pengendalian dan Pencegahan Penyakit (CDC). Tentang Hemofilia. Diakses Desember 2024. Tersedia di https://www.cdc.gov/hemophilia/about/?CDC_AAref_Val=https://www.cdc.gov/ncbddd/hemophilia/facts.html .
  • Kim JY, Kamu CW. Prevalensi dan faktor risiko pengembangan penghambat FVIII pada pasien hemofilia yang sebelumnya diobati A. Res Darah. 2019 September;54(3):204-209. doi: 10.5045/br.2019.54.3.204.

    • SUMBER Novo Nordisk

    Diposting : 2024-12-23 12:00

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata Kunci Populer