La FDA approva Alhemo (concizumab-mtci) per prevenire o ridurre gli episodi di sanguinamento nelle persone affette da emofilia A o B con inibitori

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La FDA approva Alhemo (concizumab-mtci) per prevenire o ridurre gli episodi di sanguinamento nelle persone affette da emofilia A o B con inibitori

PLAINSBORO, N.J., 20 dicembre 2024 / PRNewswire/ -- Novo Nordisk ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato Alhemo (concizumab-mtci) come profilassi una volta al giorno per prevenire o ridurre la frequenza degli episodi emorragici in pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 12 anni affetti da emofilia A o B con inibitori, proseguendo il suo impegno di oltre 35 anni nei confronti di questi pazienti. affetti da rari disturbi emorragici.1,2 Alhemo è un antagonista dell'inibitore della via del fattore tissutale (TFPI) somministrato in una penna premiscelata preriempita per iniezione sottocutanea (60 mg/1,5 mL, 150 mg/1,5 ml o 300 mg/3 ml) tramite un ago sottile da 4 mm, calibro 32, fornito separatamente.1,3 Attualmente, molti trattamenti per l'emofilia A o B con inibitori vengono somministrati tramite infusioni endovenose e Alhemo è il primo trattamento di iniezione sottocutanea di questo tipo per questa popolazione.1,4,5

Alhemo è progettato per bloccare una proteina chiamata TFPI nell'organismo che impedisce la coagulazione del sangue. Bloccando il TFPI, Alhemo migliora la produzione di trombina, una proteina che aiuta a coagulare il sangue e a prevenire il sanguinamento, quando gli altri fattori della coagulazione mancano o sono carenti in presenza di inibitori.3,5

Una stima Il 30% dei pazienti affetti da emofilia A grave e il 5-10% di quelli affetti da emofilia B grave sviluppano inibitori, il che rende il trattamento dell'emofilia in alcuni pazienti significativamente più impegnativo.4,6 Mentre i trattamenti hanno migliorato la vita di molti affetti da emofilia, quelli affetti da emofilia B con inibitori sono ancora sottoposti a un onere legato alla malattia e al trattamento a causa delle limitate opzioni di trattamento profilattico per prevenire il sanguinamento.4 A causa delle esigenze mediche insoddisfatte in questa popolazione e sulla base dello studio clinico di Fase 2 risultati dello studio, la FDA ha concesso la designazione di terapia rivoluzionaria ad Alhemo per l'emofilia B con inibitori.3

"L'approvazione di Alhemo rappresenta un risultato notevole nel trattamento profilattico dell'emofilia per soggetti con inibitori di età pari o superiore a 12 anni che, in alcuni casi, hanno attualmente poche opzioni", ha affermato Anna Windle, SVP Clinical Development, Novo Nordisk. "Come primo trattamento di questo tipo per questa popolazione, Alhemo rappresenta un passo significativo nell'aiutare a rispondere ai bisogni insoddisfatti dei pazienti affetti da emofilia con inibitori, evidenziando l'impegno di Novo Nordisk verso innovazioni incentrate sul paziente nelle malattie rare."

L'obiettivo primario dello studio registrativo esploratore di Fase 37 ha confrontato il numero di episodi emorragici spontanei e traumatici trattati, misurati come tasso di sanguinamento annuale (ABR), ha mostrato una riduzione dell'86% dell'ABR nei pazienti randomizzati a ricevere Profilassi con Alhemo rispetto a nessuna profilassi (rapporto ABR di 0,14, intervallo di confidenza al 95% [CI], da 0,07 a 0,29, valore p <0,001). L'ABR medio stimato era 1,7 per i pazienti in profilassi con Alhemo rispetto a 11,8 per i pazienti senza profilassi e l'ABR mediano complessivo era pari a zero per i sanguinamenti spontanei e traumatici trattati rispetto a 9,8 ABR nei pazienti senza profilassi.5 Come endpoint secondario di supporto di efficacia, Il 64% dei pazienti randomizzati a ricevere il trattamento di profilassi con Alhemo non ha manifestato sanguinamenti spontanei e traumatici trattati durante le prime 24 settimane di trattamento rispetto ai pazienti trattati con Alhemo. 11% senza profilassi.5 Nello studio Explorer7, le reazioni avverse più comuni riportate in ≥ 5% dei pazienti randomizzati a ricevere Alhemo sono state reazioni nel sito di iniezione (18%) e orticaria (6%). Le reazioni avverse gravi sono state infarto renale e reazione di ipersensibilità.1

"Lo sviluppo di inibitori rimane la complicanza correlata al trattamento più grave per le persone affette da emofilia. Per i pazienti con inibitori, soprattutto nell'emofilia B, la loro emofilia può rimanere scarsamente controllata e rappresentare un rischio mortale", ha affermato Amy Shapiro , MD, CEO e co-direttore medico presso l'Indiana Hemophilia & Thrombosis Center, Inc. "L'approvazione di Alhemo – una penna per iniezione sottocutanea di profilassi, unica nel suo genere, per adulti e bambini di età pari o superiore a 12 anni affetti da emofilia A e B con inibitori – fornisce un'alternativa quanto mai necessaria all'attuale standard di cura per l'emofilia B con inibitori, offrendo al tempo stesso ai pazienti affetti da emofilia A con inibitori più opzioni terapeutiche, fornendo in definitiva a più pazienti agli inibitori l'opportunità di personalizzare la loro cura e colmare le attuali lacune terapeutiche."

Oltre agli Stati Uniti, Alhemo è attualmente approvato in Australia, Giappone, Svizzera e UE, con indicazioni specifiche che variano per paese.

Informazioni sullo studio Explorer7Explorer7 è uno studio clinico che ha stabilito l'efficacia e la sicurezza di Alhemo per adulti e pazienti pediatrici di età pari o superiore a 12 anni affetti da emofilia A o B con inibitori.1,5 Nello studio explorer7, 52 maschi sono stati assegnati in modo casuale in un rapporto 1:2 a non ricevere alcuna profilassi (braccio 1, n=19) o profilassi Alhemo (braccio 2, n=33) e 81 uomini sono stati assegnati in modo non casuale a ricevere la profilassi con Alhemo (bracci 3 e 4).1,5 La dose di carico iniziale di Alhemo era di 1 mg per chilogrammo di peso corporeo, seguita da 0,2 mg per chilogrammo al giorno e potenzialmente individualizzata sulla base di concizumab -concentrazione plasmatica di mtci misurata alla settimana 4.1,5 L'analisi primaria è stata effettuata quando tutti i pazienti nei bracci 1 e 2 hanno completato rispettivamente almeno 24 o 32 settimane, e ha confrontato il numero di episodi di sanguinamento spontanei e traumatici trattati, misurati come ABR, tra i bracci uno e due.1,5 Gli endpoint secondari di supporto, come la percentuale di pazienti che hanno riscontrato zero sanguinamenti, sono riportati solo come risultati descrittivi.5

Informazioni sull'emofilia con inibitoriL'emofilia è una rara malattia emorragica che colpisce circa 800.000 persone in tutto il mondo e 32.000 negli Stati Uniti e che compromette la funzionalità la capacità dell'organismo di produrre coaguli di sangue, un processo necessario per arrestare il sanguinamento.7-9 È causata da una mutazione in un gene che fornisce istruzioni per produrre le proteine ​​del fattore di coagulazione necessarie per formare un coagulo di sangue.9 Questa modifica può impedire la formazione delle proteine ​​della coagulazione non funzioni correttamente o scompaia del tutto.9 Esistono diversi tipi di emofilia, caratterizzati dal tipo di proteina del fattore di coagulazione difettosa o mancante. L'emofilia A è causata da bassi livelli di fattore della coagulazione VIII (FVIII), mentre l'emofilia B è causata da bassi livelli di fattore della coagulazione IX (FIX).9 L'emofilia viene spesso trattata sostituendo il fattore della coagulazione mancante tramite infusioni endovenose, note anche come sostituzione terapia.9 Tuttavia, a volte l'organismo può produrre inibitori come risposta immunitaria ai fattori di coagulazione presenti nella terapia, il che significa che la terapia sostitutiva non funziona e limita le opzioni di trattamento complessive.9,10

Informazioni su Alhemo (concizumab-mtci) iniezione Alhemo è un antagonista dell'inibitore della via del fattore tissutale (TFPI), una proteina presente nel corpo che aiuta a fermare la coagulazione del sangue. Inibendo il TFPI, Alhemo migliora la produzione del fattore Xa (FXa) durante la fase iniziale della coagulazione, portando a un miglioramento della generazione di trombina e della formazione di coaguli nei pazienti affetti da emofilia A o B con inibitori. L'effetto di Alhemo non è influenzato dalla presenza di anticorpi inibitori del FVIII o del FIX e Alhemo non induce né potenzia lo sviluppo di inibitori diretti del FVIII o del FIX. Alhemo è approvato come profilassi una volta al giorno per prevenire o ridurre la frequenza di episodi di sanguinamento negli adulti e nei pazienti pediatrici di età pari o superiore a 12 anni affetti da emofilia A o B con inibitori negli Stati Uniti.1

Che cos'è Alhemo?Alhemo (concizumab-mtci) iniezione 60 mg, 150 mg o 300 mg è un medicinale su prescrizione utilizzato per la profilassi di routine per prevenire o ridurre il frequenza di episodi di sanguinamento negli adulti e nei bambini di età pari o superiore a 12 anni affetti da emofilia A con inibitori del fattore VIII o emofilia B con inibitori del fattore IX.

  • Non è noto se Alhemo è sicuro ed efficace nelle persone che ricevono un'induzione della tolleranza immunitaria (ITI) in corso
  • Non è noto se Alhemo sia sicuro ed efficace per l'emofilia A e B con e senza inibitori nei bambini di età inferiore a 12 anni età

    • Informazioni importanti sulla sicurezza

    Quali sono le informazioni più importanti che dovrei sapere su Alhemo?

  • È importante seguire il programma di dosaggio giornaliero di Alhemo per proteggersi dal sanguinamento. Ciò è particolarmente importante durante le prime 4 settimane di trattamento per assicurarsi che venga stabilita una dose di mantenimento corretta. Usa Alhemo esattamente come prescritto dal tuo medico (HCP). Non smettere di usare Alhemo senza parlare con il tuo operatore sanitario. Se salti delle dosi o interrompi l'uso di Alhemo, potresti non essere più protetto dal sanguinamento
  • Il tuo operatore sanitario potrebbe prescrivere agenti bypassanti durante il trattamento con Alhemo. Seguire attentamente le istruzioni del proprio operatore sanitario in merito a quando utilizzare agenti bypassanti su richiesta, nonché alla dose e al programma raccomandati per le emorragie interattive

    • Non usare Alhemo se sei allergico al concizumab-mtci o ad uno qualsiasi degli ingredienti di Alhemo.

    Prima di usare Alhemo , informa il tuo operatore sanitario di tutte le tue condizioni mediche, incluso se:

  • Hai un intervento chirurgico programmato. Il tuo operatore sanitario potrebbe interrompere il trattamento con Alhemo prima dell'intervento chirurgico. Parla con il tuo operatore sanitario su quando interrompere l'uso di Alhemo e quando riprenderlo se hai un intervento chirurgico programmato.
  • Sei incinta o stai pianificando una gravidanza. Non è noto se Alhemo possa danneggiare il tuo bambino non ancora nato.

    • Donne che possono rimanere incinte

  • Il tuo operatore sanitario può eseguire un test di gravidanza prima di iniziare il trattamento con Alhemo.
  • Dovresti utilizzare un metodo contraccettivo (contraccettivo) efficace durante il trattamento con Alhemo e per 7 settimane dopo la fine del trattamento. Parla con il tuo operatore sanitario dei metodi contraccettivi che puoi utilizzare durante questo periodo
  • Stai allattando o stai pianificando di allattare. Non è noto se Alhemo passi nel latte materno. Parla con il tuo operatore sanitario del modo migliore per nutrire il tuo bambino durante il trattamento con Alhemo

    • Informa il tuo operatore sanitario di tutti i medicinali che prendi, compresi quelli soggetti a prescrizione e da prescrizione -farmaci da banco, vitamine e integratori erboristici. Conosci i medicinali che prendi. Conservane un elenco da mostrare al tuo operatore sanitario e al farmacista quando ricevi un nuovo medicinale.

    Come dovrei usare Alhemo?

  • Cambiare (ruotare) il sito di iniezione ad ogni iniezione. Non utilizzare lo stesso sito per ciascuna iniezione
  • Per determinare la dose di mantenimento giusta per te, il tuo operatore sanitario eseguirà un esame del sangue per controllare la quantità di Alhemo nel tuo sangue. Il tuo operatore sanitario potrebbe eseguire ulteriori esami del sangue durante il trattamento con Alhemo
  • Non condividere le penne e gli aghi Alhemo con un'altra persona, anche se l'ago è stato cambiato. Potresti trasmettere un'infezione a un'altra persona o contrarre un'infezione da lei
  • Se salti una dose di Alhemo durante le prime 4 settimane di trattamento, contatta immediatamente il tuo operatore sanitario. Il tuo operatore sanitario ti dirà quanto Alhemo iniettare

    • Quali sono i possibili effetti collaterali di Alhemo?Alhemo può causare gravi effetti collaterali, tra cui:

  • Coaguli di sangue (eventi tromboembolici). Alhemo può causare la formazione di coaguli di sangue nei vasi sanguigni, come braccia, gambe, cuore, polmoni, cervello, occhi, reni o stomaco. Potresti essere a rischio di formazione di coaguli di sangue durante il trattamento con Alhemo se usi dosi elevate o frequenti di prodotti fattoriali o agenti bypassanti per trattare emorragie intercorrenti o se soffri di determinate condizioni. Chiedi immediatamente assistenza medica se manifesti segni e sintomi di coaguli di sangue, tra cui: gonfiore, calore, dolore o arrossamento della pelle; mal di testa; difficoltà a parlare o muoversi; dolore o gonfiore agli occhi; dolore improvviso allo stomaco o alla zona lombare; sensazione di fiato corto o forte dolore al petto; confusione; intorpidimento del viso; e problemi alla vista
  • Reazioni allergiche. Alhemo può causare reazioni allergiche, tra cui arrossamento della pelle, eruzione cutanea, orticaria, prurito e dolore nella zona dello stomaco (addominale). Smetti di usare Alhemo e richiedi immediatamente assistenza medica di emergenza se sviluppi segni o sintomi di una grave reazione allergica, tra cui: prurito su ampie aree della pelle; difficoltà a deglutire; respiro sibilante; pelle pallida e fredda; vertigini dovute alla bassa pressione sanguigna; arrossamento o gonfiore delle labbra, della lingua, del viso o delle mani; fiato corto; oppressione al torace; e battito cardiaco accelerato

    • Gli effetti collaterali più comuni di Alhemo includono: lividi, arrossamento, sanguinamento o prurito nel sito di iniezione e orticaria.

    Informazioni su Novo Nordisk Novo Nordisk è un'azienda sanitaria leader a livello mondiale, fondata nel 1923 e con sede in Danimarca. Il nostro scopo è promuovere il cambiamento per sconfiggere gravi malattie croniche, basandoci sulla nostra esperienza nel campo del diabete. Lo facciamo aprendo la strada alle scoperte scientifiche, ampliando l’accesso ai nostri farmaci e lavorando per prevenire e, in ultima analisi, curare le malattie. Novo Nordisk impiega circa 72.000 persone in 80 paesi e commercializza i suoi prodotti in circa 170 paesi. Per ulteriori informazioni, visitare novonordisk.com, Facebook, Instagram, X, LinkedIn e YouTube.

    Riferimenti

  • Alhemo (concizumab-mtci) iniezione, per uso sottocutaneo [inserto illustrativo]. Plainsboro, NJ: Novo Nordisk Inc.
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  • Matsushita T, Shapiro A, Abraham A, et al. Studio di fase 3 su concizumab nell'emofilia con inibitori. N inglese J Med. 2023; 389(9): 783-794.
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  • Centri per il controllo e la prevenzione delle malattie ( CENTRO PER LA PREVENZIONE E IL CONTROLLO DELLE MALATTIE). Fattore VIII e Fattore IX. Accesso dicembre 2024. Disponibile su https://www.cdc.gov/hemophilia-community-counts/php/data-research/2024-march-factor-viii-and-factor-ix.html.
  • Centri per il controllo e la prevenzione delle malattie (CDC). A proposito di emofilia. Accesso dicembre 2024. Disponibile su https://www.cdc.gov/hemophilia/about/?CDC_AAref_Val=https://www.cdc.gov/ncbddd/hemophilia/facts.html .
  • Kim JY, Tu CW. Prevalenza e fattori di rischio dello sviluppo di inibitori del FVIII in pazienti affetti da emofilia A. Blood Res. precedentemente trattati. Settembre 2019;54(3):204-209. doi: 10.5045/br.2019.54.3.204.

    • FONTE Novo Nordisk

    Pubblicato : 2024-12-23 12:00

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