FDA Nyetujoni Alhemo (concizumab-mtci) kanggo Nyegah utawa Ngurangi Episode Pendarahan ing Wong Hemofilia A utawa B kanthi Inhibitor

Tindakake Drugslib ing

FDA Nyetujoni Alhemo (concizumab-mtci) kanggo Nyegah utawa Ngurangi Episode Pendarahan ing Wong Hemofilia A utawa B karo Inhibitor

PLAINSBORO, N.J., 20 Desember 2024 / PRNewswire/ -- Novo Nordisk ngumumake dina iki yen US Food and Drug Administration (FDA) nyetujoni Alhemo (concizumab-mtci) injeksi minangka profilaksis sapisan dina kanggo nyegah utawa nyuda frekuensi episode pendarahan ing pasien diwasa lan bocah-bocah umur 12 taun utawa luwih kanthi hemofilia A utawa B kanthi inhibitor, terus komitmen luwih saka 35 taun kanggo wong-wong mau. urip kanthi kelainan getihen langka.1,2 Alhemo minangka antagonis tissue factor pathway inhibitor (TFPI) sing disedhiyakake ing prefilled, premixed. pena kanggo injeksi subkutan (60 mg / 1.5 mL, 150 mg / 1.5 mL, utawa 300 mg / 3 mL) liwat 32 gauge tipis, jarum 4 mm, sing diwenehake kanthi kapisah.1,3 Saiki, akeh perawatan kanggo hemofilia A utawa B karo inhibitor diterbitake liwat infus intravena, lan Alhemo minangka perawatan injeksi subkutan pisanan saka sawijining jinis kanggo populasi iki.1,4,5

Alhemo dirancang kanggo ngalangi protein sing diarani TFPI ing awak sing nyegah pembekuan getih. Kanthi ngalangi TFPI, Alhemo nambah produksi thrombin, protein sing mbantu pembekuan getih lan nyegah getihen, nalika faktor pembekuan liyane ilang utawa kurang ing ngarsane inhibitor.3,5

Dikira-kira 30% pasien sing nandhang hemofilia A parah lan 5-10% sing duwe hemofilia B sing abot ngembangake inhibitor, sing ndadekake perawatan hemofilia ing sawetara pasien luwih signifikan. tantangan.4,6 Nalika perawatan wis nambah urip akeh sing manggon karo hemofilia, sing duwe hemofilia B karo inhibitor isih ngalami penyakit lan beban perawatan amarga pilihan perawatan profilaksis sing winates kanggo nyegah getihen. , lan adhedhasar asil uji klinis Fase 2, FDA menehi sebutan Terapi Terobosan kanggo Alhemo ing hemofilia B kanthi inhibitor.3

"Persetujuan Alhemo nuduhake prestasi sing luar biasa ing perawatan hemofilia prophylactic kanggo individu sing duwe inhibitor umur 12 taun lan luwih sing, ing sawetara kasus, saiki duwe sawetara pilihan," ujare Anna Windle, SVP Clinical Development, Novo Nordisk. "Minangka perawatan pisanan saka jinis iki kanggo populasi iki, Alhemo minangka langkah penting kanggo mbantu ngatasi kabutuhan pasien hemofilia kanthi inhibitor, sing nyoroti komitmen Novo Nordisk kanggo inovasi sing fokus ing pasien ing penyakit langka."

Tujuan utama saka studi explorer7 Fase 3 sing penting mbandhingake jumlah episode pendarahan spontan lan traumatik sing diobati, sing diukur kanthi tingkat perdarahan taunan (ABR), nuduhake pengurangan 86% ABR ing pasien kanthi acak kanggo nampa profilaksis Alhemo dibandhingake tanpa profilaksis (rasio ABR 0.14, interval kapercayan 95% [CI], 0.07 nganti 0.29, p-value <0.001). ABR rata-rata kira-kira 1,7 kanggo pasien profilaksis Alhemo dibandhingake karo 11,8 kanggo pasien tanpa profilaksis lan ABR rata-rata sakabèhé nol kanggo pendarahan spontan lan traumatik sing diobati dibandhingake karo 9,8 ABR ing pasien tanpa profilaksis.5 Minangka titik pungkasan khasiat sekunder sing ndhukung, 64% pasien kanthi acak kanggo nampa perawatan profilaksis Alhemo ngalami nol perawatan spontan lan traumatik. getihen sajrone 24 minggu pisanan perawatan vs. 11% tanpa profilaksis.5 Ing panaliten explorer7, reaksi salabetipun sing paling umum dilapurake ing ≥5% pasien kanthi acak kanggo nampa Alhemo yaiku reaksi ing situs injeksi (18%) lan urtikaria (6). %). Reaksi ala sing serius yaiku infark ginjal lan reaksi hipersensitivitas.1

"Pengembangan inhibitor tetep dadi komplikasi sing gegandhengan karo perawatan sing paling serius kanggo wong sing ngalami hemofilia. Kanggo pasien sing duwe inhibitor, utamane ing hemofilia B, hemofilia bisa tetep ora dikontrol lan nyebabake risiko sing ngancam nyawa," ujare Amy Shapiro. , MD, CEO lan direktur co-medical ing Indiana Hemophilia & Thrombosis Center, Inc. profilaksis, pena injeksi subkutan kanggo wong diwasa lan bocah-bocah 12 taun lan luwih kanthi hemofilia A lan B kanthi inhibitor - nyedhiyakake alternatif sing dibutuhake kanggo perawatan standar saiki ing hemofilia B kanthi inhibitor, nalika nawakake pasien hemofilia A kanthi inhibitor pilihan perawatan luwih akeh. , pungkasane nyedhiyakake luwih akeh pasien kanthi inhibitor kesempatan kanggo nggawe pribadhi perawatan lan ngatasi kesenjangan perawatan saiki."

Saliyane ing AS, Alhemo saiki disetujoni ing Australia, Jepang, Swiss lan EU, kanthi indikasi spesifik sing beda-beda miturut negara.

Babagan studi explorer7Explorer7 minangka uji klinis sing netepake khasiat lan safety Alhemo kanggo wong diwasa lan pasien pediatrik sing umure 12 taun utawa luwih sing urip kanthi hemofilia A utawa B kanthi inhibitor.1,5 Ing explorer7, 52 wong lanang ditugasake kanthi acak kanthi rasio 1:2 supaya ora nampa profilaksis (lengen 1, n=19), utawa profilaksis Alhemo (lengan). 2, n=33) lan 81 wong lanang ora ditugasake kanthi acak kanggo nampa profilaksis Alhemo (lengen 3 lan 4).1,5 Dosis muatan awal Alhemo yaiku 1 mg saben kilogram bobot awak, banjur 0,2 mg saben kilogram saben dina, lan potensial individu adhedhasar konsentrasi plasma concizumab-mtci sing diukur ing minggu 4.1,5 Analisis utami ditindakake nalika kabeh pasien ing tangan 1 lan 2 rampung paling sethithik 24 utawa 32 minggu, lan mbandhingake jumlah episode pendarahan spontan lan traumatik sing diobati, diukur minangka ABR, antarane lengen siji lan loro.1,5 Titik akhir sekunder sing ndhukung, kayata persen pasien sing ngalami pendarahan nol, dilapurake minangka asil deskriptif mung.5

Babagan hemofilia karo inhibitorHemofilia minangka kelainan getihen langka sing mengaruhi kira-kira 800.000 wong ing saindenging jagad lan 32.000 wong ing AS, sing ngrusak kemampuan awak kanggo nggawe gumpalan getih, proses sing dibutuhake kanggo mungkasi getihen.7-9 Iki disebabake mutasi gen sing menehi instruksi kanggo nggawe protein faktor pembekuan. perlu kanggo mbentuk gumpalan getih.9 Owah-owahan iki bisa nyegah protèin pembekuan bisa mlaku kanthi bener utawa ilang kabeh.9 Ana macem-macem jinis hemofilia, sing ditondoi kanthi jinis protein faktor pembekuan sing rusak utawa ilang. Hemofilia A disebabake dening faktor pembekuan VIII (FVIII) sing kurang, dene hemofilia B disebabake dening faktor pembekuan IX (FIX) sing kurang.9 Hemofilia asring diobati kanthi ngganti faktor pembekuan sing ilang liwat infus intravena, uga dikenal minangka pengganti. therapy.9 Nanging, kadhangkala awak bisa gawé inhibitor minangka respon imun kanggo faktor pembekuan ing therapy, kang tegese therapy panggantos ora bisa lan matesi perawatan sakabèhé. pilihan.9,10

Babagan Alhemo (concizumab-mtci)injeksi Alhemo minangka antagonis tissue factor pathway inhibitor (TFPI), protein ing awak sing mbantu nyegah pembekuan getih. Kanthi nyandhet TFPI, Alhemo nambah produksi faktor Xa (FXa) sajrone fase wiwitan koagulasi, ndadékaké pembentukan trombin lan pembentukan bekuan sing luwih apik ing pasien hemofilia A utawa B kanthi inhibitor. Efek saka Alhemo ora dipengaruhi dening anané antibodi inhibitor kanggo FVIII utawa FIX lan Alhemo ora ngindhuksi utawa ningkatake pangembangan inhibitor langsung menyang FVIII utawa FIX. Alhemo disetujoni minangka profilaksis sapisan dina kanggo nyegah utawa nyuda frekuensi episode getihen ing wong diwasa lan pasien pediatrik sing umure 12 taun utawa luwih kanthi hemofilia A utawa B kanthi inhibitor ing AS.1

Apa Alhemo?Alhemo (concizumab-mtci) injeksi 60 mg, 150 mg, utawa 300 mg minangka obat resep sing digunakake kanggo rutinitas. profilaksis kanggo nyegah utawa nyuda frekuensi episode pendarahan ing wong diwasa lan bocah-bocah umur 12 taun lan luwih kanthi hemofilia A kanthi inhibitor faktor VIII utawa hemofilia B kanthi inhibitor faktor IX.

  • Ora dingerteni yen Alhemo aman lan efektif kanggo wong sing nampa induksi toleransi kekebalan (ITI) sing terus-terusan
  • Ora dingerteni yen Alhemo aman lan efektif kanggo hemofilia. A lan B kanthi lan tanpa inhibitor ing bocah sing umure kurang saka 12 taun

    • Informasi Keamanan Penting

    Apa informasi paling penting sing kudu dakkarepake babagan Alhemo?

  • Penting kanggo ngetutake jadwal dosis saben dina Alhemo kanggo tetep dilindhungi saka getihen. Iki penting banget sajrone perawatan 4 minggu pisanan kanggo mesthekake dosis pangopènan sing bener wis ditetepake. Gunakake Alhemo persis kaya sing diwenehake dening panyedhiya kesehatan (HCP). Aja mandheg nggunakake Alhemo tanpa ngomong karo HCP. Yen sampeyan kantun dosis, utawa mandheg nggunakake Alhemo, sampeyan bisa uga ora dilindhungi maneh saka getihen
  • HCP sampeyan bisa menehi resep agen bypass sajrone perawatan karo Alhemo. Tindakake pandhuan HCP kanthi ati-ati babagan kapan nggunakake agen bypass sing dikarepake, lan dosis lan jadwal sing disaranake kanggo pendarahan terobosan

    • Aja nggunakake Alhemo yen sampeyan alergi concizumab-mtci utawa bahan apa wae ing Alhemo.

    Sadurunge nggunakake Alhemo , marang HCP babagan kabeh kondisi medis sampeyan, kalebu yen sampeyan:

  • Nduwe rencana operasi. HCP sampeyan bisa mungkasi perawatan karo Alhemo sadurunge operasi. Ngomong karo HCP babagan kapan kudu mandheg nggunakake Alhemo lan kapan kudu miwiti maneh yen sampeyan duwe rencana operasi.
  • Apa meteng utawa rencana arep ngandhut. Ora dingerteni yen Alhemo bisa ngrusak bayi sing durung lair.

    • Wong wadon sing bisa ngandhut

  • HCP sampeyan bisa nindakake tes meteng sadurunge miwiti perawatan karo Alhemo.
  • Sampeyan kudu nggunakake metode kontrol lair (kontrasepsi) sing efektif sajrone perawatan karo Alhemo lan 7 minggu sawise mungkasi perawatan. Ngomong karo HCP sampeyan babagan cara kontrol lair sing bisa digunakake sajrone wektu iki
  • Apa nyusoni utawa rencana nyusoni. Ora dingerteni yen Alhemo mlebu ing susu ibu. Dhiskusi karo HCP sampeyan babagan cara paling apik kanggo nyusoni bayi sajrone perawatan karo Alhemo

    • Marang HCP babagan kabeh obat sing sampeyan gunakake, kalebu resep lan over-the - obat-obatan, vitamin, lan suplemen herbal. Ngerti obat sing sampeyan gunakake. Simpen dhaptar kasebut kanggo nuduhake HCP lan apoteker nalika sampeyan entuk obat anyar.

    Piye carane aku kudu nggunakake Alhemo?

  • Ganti (muter) situs injeksi saben injeksi. Aja nggunakake situs sing padha kanggo saben injeksi
  • Kanggo nemtokake dosis pangopènan sing pas kanggo sampeyan, HCP bakal nindakake tes getih kanggo mriksa jumlah Alhemo ing getih. HCP sampeyan bisa nindakake tes getih tambahan sajrone perawatan karo Alhemo
  • Aja nuduhake pulpen lan jarum Alhemo karo wong liya, sanajan jarum wis diganti. Sampeyan bisa uga menehi infeksi utawa kena infeksi saka wong liya
  • Yen sampeyan ora kejawab dosis Alhemo sajrone perawatan 4 minggu pisanan, hubungi HCP sampeyan langsung. HCP sampeyan bakal ngandhani pinten Alhemo sing kudu disuntikake

    • Apa efek samping Alhemo?Alhemo bisa nyebabake efek samping sing serius, kalebu:

  • Gumpalan getih (kedadeyan thromboembolic). Alhemo bisa nyebabake gumpalan getih ing pembuluh getih, kayata ing tangan, sikil, jantung, paru-paru, otak, mripat, ginjel, utawa weteng. Sampeyan bisa uga ana risiko ngalami gumpalan getih sajrone perawatan karo Alhemo yen sampeyan nggunakake produk faktor dosis sing dhuwur utawa asring utawa agen bypass kanggo nambani pendarahan terobosan, utawa yen sampeyan duwe kondisi tartamtu. Langsung njaluk bantuan medis yen sampeyan duwe pratandha lan gejala gumpalan getih, kalebu: bengkak, panas, nyeri, utawa abang ing kulit; sirah; alangan ngomong utawa obah; mripat pain utawa dadi gedhe; nyeri dadakan ing weteng utawa area punggung ngisor; krasa sesak ambegan utawa nyeri dada sing abot; bingung; mati rasa ing pasuryan; lan masalah karo sesanti
  • Reaksi alergi. Alhemo bisa nyebabake reaksi alergi, kalebu abang ing kulit, ruam, gatal-gatal, gatal-gatal, lan nyeri weteng (weteng). Mungkasi nggunakake Alhemo lan langsung njaluk bantuan medis darurat yen sampeyan ngalami pratandha utawa gejala reaksi alergi sing abot, kalebu: gatal ing area kulit sing gedhe; alangan ngulu; wheezing; kulit pucet lan adhem; pusing amarga tekanan darah rendah; abang utawa dadi gedhe ing lambe, ilat, pasuryan, utawa tangan; sesak ambegan; sesak ing dhadha; lan detak jantung cepet

    • Efek samping Alhemo sing paling umum kalebu: bruising, abang, getihen, utawa gatel ing situs injeksi, lan gatal-gatal.

    Babagan Novo Nordisk Novo Nordisk punika perusahaan kesehatan global anjog, didegaké ing 1923 lan kantor pusat ing Denmark. Tujuan kita yaiku kanggo ngowahi owah-owahan kanggo ngalahake penyakit kronis sing serius, sing dibangun ing warisan diabetes. Kita nindakake kanthi ngrintis terobosan ilmiah, ngembangake akses menyang obat-obatan, lan makarya kanggo nyegah lan ngobati penyakit. Novo Nordisk makaryakke udakara 72.000 karyawan ing 80 negara lan pasar produke ing sekitar 170 negara. Kanggo informasi luwih lengkap, bukak novonordisk.com, Facebook, Instagram, X, LinkedIn, lan YouTube.

    Referensi

  • Injeksi Alhemo (concizumab-mtci), kanggo panggunaan subkutan [paket sisipan]. Plainsboro, NJ: Novo Nordisk Inc.
  • Hedner U. Sajarah terapi rFVIIa. Thromb Res. 2010;125 Suppl 1:S4-S6. doi:10.1016/j.thromres.2010.01.021
  • Shapiro AD. Concizumab: terapi anti-TFPI novel kanggo hemofilia. getih Adv. 2021;5(1):279
  • Srivastava A, Santagostino E, Dougall A, et al. Pedoman WFH kanggo Manajemen Hemofilia, edisi kaping 3 [koreksi sing diterbitake katon ing Hemofilia. 2021 Juli;27(4):699]. Hemofilia. 2020;26 Supl 6:1-158. doi:10.1111/hae.14046
  • Matsushita T, Shapiro A, Abraham A, et al. Fase 3 uji coba concizumab ing hemofilia kanthi inhibitor. N Ingl J Med. 2023; 389(9): 783-794.
  • Laki-laki C, Andersson NG, Rafowicz A, et al. Insiden inhibitor ing kohort sing ora dipilih saka pasien sing ora diobati sadurunge hemofilia B abot: studi PedNet. hematologi. 2021 106(1):123-129. doi: 10.3324/haematol.2019.239160. PMID: 31919092; PMCID: PMC7776246.
  • Federasi Hemofilia Donya. Survei Global Tahunan 2021. Diakses Desember 2024. Kasedhiya ing https://www1.wfh.org/publications/files/pdf-2399.pdf.
  • Pusat Kontrol lan Nyegah Penyakit ( CDC). Faktor VIII lan Faktor IX. Diakses ing Desember 2024. Kasedhiya ing https://www.cdc.gov/hemophilia-community-counts/php/data-research/2024-march-factor-viii-and-factor-ix.html.
  • Pusat Kontrol lan Nyegah Penyakit (CDC). Babagan Hemofilia. Diakses ing Desember 2024. Kasedhiya ing https://www.cdc.gov/hemophilia/about/?CDC_AAref_Val=https://www.cdc.gov/ncbddd/hemophilia/facts.html .
  • Kim JY, Sampeyan CW. Prevalensi lan faktor risiko pangembangan inhibitor FVIII ing pasien sing diobati sadurunge hemofilia A. Res getih. 2019 Sep;54(3):204-209. doi: 10.5045/br.2019.54.3.204.

    • SUMBER Novo Nordisk

    Dikirim : 2024-12-23 12:00

    Waca liyane

    Disclaimer

    Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

    Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

    Tembung kunci populer